Un articolo ha fatto il punto su un nuovo meccanismo farmacologico che potrebbe risultare efficace nel contrastare alcune manifestazioni della malattia di Huntington.
Un gruppo di esperti ha valutato l’evoluzione dei danni a carico di reni e di cuore nei soggetti con Malattia di Fabry sottoposti a terapia con l’enzima alfa algasidasi
Un gruppo di specialisti ha eseguito una metanalisi che ha valutato l’efficacia delle cure di prima linea oggi disponibili per la leucemia mieloide cronica
Un gruppo di esperti ha raccolto esperienze di adulti affetti dall’iperfenilalaninemia, allo scopo di individuare i fattori che condizionano maggiormente l’aderenza alla dieta.
Un gruppo di ricercatori ha verificato l’efficacia dell’ormone della crescita ricombinante nella Sindrome di Prader-Willi.
Giugno è il mese dedicato alla sensibilizzazione e all’informazione rispetto alla Sclerosi Sistemica. A conclusione del mese, il 29, si celebrerà la Giornata Mondiale
Una revisione della letteratura ha raccolto le evidenze disponibili sull’influenza delle diverse forme di epidermolisi bollosa sulla qualità della vita.
Un gruppo di esperti ha pubblicato un documento per la gestione della rino-sinusite cronica pediatrica, nelle persone con fibrosi cistica.
