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Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla: le indicazioni di una Società Scientifica statunitense

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Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla: le indicazioni di una Società Scientifica statunitense

Un gruppo di esperti ha pubblicato, a nome della Società Americana di Ematologia e del Trapianto di Midollo, un documento ufficiale sul trapianto autologo di cellule ematopoietiche impiegato nella terapia della sclerosi multipla recidivante remittente.

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Negli ultimi anni molti gruppi di ricercatori hanno valutato la sicurezza e l’efficacia del trapianto di cellule staminali nella cura della sclerosi multipla recidivante remittente. La Fondazione Cesare Serono ha pubblicato sul proprio sito una serie di interviste ad Antonio Uccelli, Professore Associato di Neurologia dell’Università di Genova, nelle quali si illustrano tutti gli approcci di questo tipo, sia quelli già applicati in clinica, sia quelli in fasi di sviluppo più preliminari. In un documento appena pubblicato, la Società Americana di Ematologia e del Trapianto di Midollo ha proposto alcune raccomandazioni circa l’impiego del trapianto autologo di cellule ematopoietiche per la cura della sclerosi multipla recidivante remittente. I farmaci oggi disponibili per il trattamento della sclerosi multipla a volte non sono sufficientemente efficaci per controllare un’attività di malattia particolarmente intensa in alcuni casi di sclerosi multipla recidivante remittente. Per questo motivo, da tempo si è studiato il trapianto autologo di cellule ematopoietiche come possibile approccio da applicare nei soggetti che mostrano questi quadri. Cohen e colleghi hanno passato in rivista studi clinici, ricerche retrospettive e metanalisi relative all’uso di questa terapia. In particolare, sono stati individuati 8 studi retrospettivi, 8 ricerche cliniche e 3 fra metanalisi e revisioni sistematiche della letteratura. Dall’analisi di queste pubblicazioni è emerso che il trapianto autologo di cellule ematopoietiche è efficace e sicuro nella cura delle persone con forme recidivanti di sclerosi multipla. Esso permette di prevenire: le recidive, il peggioramento dei quadri rilevabili alla risonanza magnetica e la progressione della disabilità. Inoltre, può contrastare la disabilità e ha una bassa probabilità di provocare eventi avversi imprevisti. Sulla base delle evidenze disponibili, la Società Americana di Ematologia e del Trapianto di Midollo ha raccomandato il trapianto autologo di cellule ematopoietiche per la cura dei casi di sclerosi multipla recidivante remittente resistenti alle cure con farmaci, nei quali c’è un alto rischio di sviluppare disabilità. Per questi soggetti, secondo la Società Scientifica, tale approccio è da considerarsi come trattamento di riferimento. Nel documento si sottolinea che la collaborazione fra neurologi esperti nella gestione della sclerosi multipla e specialisti dei trapianti di cellule ematopoietiche per le malattie autoimmuni è cruciale, per selezionare i malati che più possono beneficiare dell’approccio e per ottimizzare le procedure, in modo da ottenere i migliori risultati. La Società Americana di Ematologia e del Trapianto di Midollo incoraggia i Centri dei trapianti degli Stati Uniti e del Canada a riportare i dati raccolti prima e dopo l’esecuzione del trapianto in malati di sclerosi multipla al Centro per la Ricerca Internazionale in ematologia e sul trapianto di midollo.

Tommaso Sacco

Fonte: Autologous hematopoietic cell transplantation for treatment-refractory relapsing multiple sclerosis: position statement from the American Society for Blood and Marrow Transplantation; Biology of Blood and Marrow Transplantation, 2019 Feb 19.