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Sclerosi multipla pediatrica: i progressi nella gestione clinica

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Sclerosi multipla pediatrica: i progressi nella gestione clinica

Un gruppo di specialisti britannici ha eseguito una valutazione retrospettiva dei casi di sclerosi multipla pediatrica seguiti presso due Centri di neuroimmunologia pediatrica. I risultati hanno dimostrato un progressivo miglioramento della gestione clinica, a partire da una maggiore tempestività della diagnosi.

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La presentazione della sclerosi multipla in bambini e in adolescenti è simile a quella degli adulti, con due terzi dei casi che manifestano più di un sintomo. Nei bambini l’attività della malattia tende a essere più intensa, con un maggior carico di lesioni rilevate alla risonanza magnetica, ma la disabilità procede più lentamente, rispetto agli adulti, per una probabile maggiore plasticità neuronale. Se la forma di disabilità più frequente riguarda le funzioni cognitive, i casi pediatrici di sclerosi multipla arrivano a sviluppare una disabilità fisica che comporta l’uso della carrozzina in giovane età a causa dell’esordio precoce. Il trattamento tempestivo ha dimostrato di migliorare l’evoluzione a lungo termine negli adulti, ma in passato vari autori avevano segnalato un ritardo nella diagnosi e nell’inizio delle cure dei casi pediatrici. Smith e colleghi hanno valutato, in una casistica pediatrica, gli effetti dei progressi generali acquisiti nella gestione della sclerosi multipla negli ultimi anni. Sono state confrontate due casistiche seguite per dieci anni, mettendo in relazione gli approcci diagnostici e terapeutici con i risultati clinici. Dalle cartelle cliniche sono stati estratti i dati demografici, quelli clinici e quelli relativi alle funzioni cognitive, che sono poi stati analizzati. Dei 51 soggetti pediatrici valutati, 24 erano stati seguiti dal 2007 al 2010 e 27 dal 2015 al 2016, l’età media alla quale era comparsa la malattia è stata di 13.7 anni e il tempo intercorso fra la presentazione dei sintomi e la formulazione della diagnosi è stata in media di 9 mesi. I farmaci modificanti la terapia sono stati somministrati a 19 dei 24 soggetti seguiti fra 2007 e 2010 e a 24 dei 27 seguiti nel periodo 2015-2016. Il tempo medio intercorso fra la diagnosi e l’inizio della cura è stato di 9 mesi nel primo gruppo e di 3.5 nel secondo con una differenza statisticamente significativa: p=0.013. Nella casistica trattata dal 2007 al 2010 sono stati somministrati 4 farmaci diversi e in quella del 2015-2016 ne sono stati impiegati 7, dei quali 2 nell’ambito di studi clinici dedicati.  In ambedue le casistiche il farmaco più usato è stato l’interferone beta-1a e, negli anni, si è assistito a una progressiva introduzione delle molecole via via registrate per l’uso nella sclerosi multipla, anche se non avevano una specifica indicazione in pediatria. Dal confronto fra le due casistiche sono emersi anche miglioramenti nel livello delle funzioni cognitive e della qualità di vita e nella risposta al trattamento in termini di frequenza media annuale delle recidive. Tale frequenza, infatti, è passata da 2.7 a 0.74 nel gruppo di soggetti seguito dal 2007 al 2010 e da 1.7 a 0.37 in quello gestito dal 2015 al 2016.

Nelle conclusioni gli autori, pur premettendo i limiti relativi al carattere retrospettivo dell’analisi dei dati, hanno evidenziato che, nella loro casistica, si sono rilevati importanti progressi, sia in termini di tempestività della diagnosi che per quanto riguarda i risultati clinici.                

Tommaso Sacco

Fonte: Progress in the Management of Paediatric-Onset Multiple Sclerosis. Children 2020, 7, 222.