Ridotta la frequenza della disabilità nella sclerosi multipla a esordio pediatrico

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Ridotta la frequenza della disabilità nella sclerosi multipla a esordio pediatrico

Un gruppo di specialisti italiani della sclerosi multipla ha pubblicato, su una prestigiosa rivista internazionale, uno studio sulla sclerosi multipla a esordio pediatrico. I risultati hanno indicato che, grazie ai miglioramenti nel trattamento, negli ultimi anni si è ridotto progressivamente il rischio di sviluppare una disabilità persistente quando la malattia compare in bambini e di adolescenti.

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La disponibilità di nuovi farmaci modificanti la malattia e, in generale, l’introduzione di approcci terapeutici più moderni, hanno portato a un miglioramento della prognosi della sclerosi multipla degli adulti. Meno chiaro è se gli stessi miglioramenti abbiano riguardato l’evoluzione della malattia nei casi a esordio pediatrico, la gestione precoce dei quali è più impegnativa. Per questo motivo Baroncini e colleghi hanno valutato i cambiamenti nel tempo della prognosi della sclerosi multipla a esordio pediatrico, in relazione all’aggiornamento dei protocolli di cura e di gestione clinica in senso lato. Per farlo hanno eseguito uno studio osservazionale, retrospettivo e multicentrico. I dati da analizzare sono stati estratti e raccolti, nel maggio 2019, dal Registro Italiano della Sclerosi Multipla. Questo consiste in un archivio digitale che include più di 59.000 casi della malattia. I criteri applicati per selezionare i casi da studiare sono stati: la comparsa della sclerosi multipla prima dei 18 anni, una diagnosi formulata prima del gennaio 2014 e una durata della malattia di almeno tre anni. Sono stati esclusi i casi con forme progressive di sclerosi multipla, quelli con un punteggio della EDSS di almeno 8 dopo un anno dall’esordio, la non disponibilità della data della diagnosi e la disponibilità di meno di due misurazioni del punteggio della EDSS. Il totale dei casi di sclerosi multipla a esordio pediatrico selezionati è stato di 4.704 e, applicando i suddetti criteri, ne sono stati analizzati 3.198. È stato eseguito un confronto facendo riferimento, da una parte al tempo impiegato per raggiungere due passaggi fondamentali dell’evoluzione della disabilità e, dall’altro, l’epoca nella quale era stata formulata la diagnosi. A questo proposito, sono stati considerati i seguenti intervalli di anni: prima del 1993, dal 1993 al 1999, dal 2000 al 2006 e dal 2007 al 2013. Sono stati applicati metodi statistici specifici per prevenire l’effetto di fattori confondenti legati alle valutazioni della EDSS e all’attività clinica della malattia. Fra le quattro epoche di diagnosi, sono state valutate le differenze relative a: caratteristiche demografiche della casistica, attività clinica della malattia all’esordio e modalità di gestione con i farmaci modificanti la malattia. Come passaggi chiave dell’evoluzione della disabilità sono stati considerati: il raggiungimento del punteggio della EDSS di 4.0 e il raggiungimento del punteggio di 6.0, nella visita successiva e nell’ultima visita disponibile. I 3.198 soggetti con sclerosi multipla a esordio pediatrico analizzati avevano un’età media, alla comparsa della malattia, di 15.2 anni, per il 69% erano di sesso femminile, avevano ricevuto la diagnosi in un tempo medio di 3.2 anni e avevano avuto una frequenza annuale delle recidive, nel primo anno e nei primi tre anni, di 1.3 e di 0.6. La durata media dell’osservazione per tutti i casi è stata di 21.8 ± 11.7 anni. Le mediane dei tempi impiegati per raggiungere i punteggi della EDSS di 4.0 e di 6.0 sono state, rispettivamente, di 31.7 e di 40.5 anni. La probabilità complessiva di raggiungere i passaggi chiave dell’evoluzione della disabilità prestabiliti si è ridotta da un’epoca di diagnosi all’altra. Per il raggiungimento del punteggio di 4.0 della EDSS il rapporto di rischio è stato di 0.70 (intervallo di confidenza al 95% 0.58-0.83) per i casi con diagnosi formulata tra il 1993 e il 1999, è stato di 0.48 (intervallo di confidenza al 95% 0.38-0.60) per quelli diagnosticati fra il 2000 e il 2006 ed è stato di 0.44 (intervallo di confidenza al 95% 0.32-0.59) per le diagnosi formulate nell’intervallo di anni 2007-2013. Riguardo al raggiungimento del punteggio dell’EDSS di 6.0, i rispettivi valori dei rapporti di rischio, per gli stessi intervalli di anni, sono stati: 0.72 (intervallo di confidenza al 95% 0.57-0.90), 0.44 (intervallo di confidenza al 95% 0.33-0.60) e 0.30 (intervallo di confidenza al 95% 0.20-0.46). Negli intervalli di anni più recenti, le caratteristiche demografiche e l’attività clinica della malattia all’esordio non sono cambiate, rispetto a quelli precedenti, mentre un maggior numero di bambini e di adolescenti con sclerosi multipla a esordio pediatrico è stato curato con farmaci modificanti la malattia, anche con quelli più potenti,  e sono stati somministrati più precocemente e per periodi più lunghi.

Nelle conclusioni Baroncini e colleghi hanno sottolineato che, nei bambini e negli adolescenti ai quali la sclerosi multipla a esordio pediatrico è stata diagnosticata in anni più recenti, il rischio di sviluppare una disabilità persistente si è ridotto di una percentuale compresa fra il 50 e il 70%. Gli autori hanno associato tale miglioramento all’evoluzione delle cure e dei protocolli di gestione clinica.                                  

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