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Presentato uno studio sulla terapia con cellule staminali

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Presentato uno studio sulla terapia con cellule staminali

In occasione del Congresso dell’ECTRIMS sono stati presentati i risultati di una ricerca che ha valutato l’efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali in persone con forme progressive di sclerosi multipla. I risultati hanno dimostrato benefici in termini di miglioramento del punteggio dell’EDSS e di altre variabili  relative alla funzionalità fisica.

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Al 35° Congresso dell’ECTRIMS è stato presentato uno studio pilota che ha valutato l’efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali in 48 persone con   forme progressive di sclerosi multipla, nelle quali almeno una cura farmacologica era stata inefficace e che avevano un punteggio dell’EDSS compreso fra 3.0 e 6.5. L’efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali è stata confrontata con quella del placebo. Le cellule staminali mesenchimali sono state aspirate dal midollo osseo di ciascun soggetto, sottoposte a opportune procedure e quindi reimpiantate nello stesso individuo, iniettandole per via endovenosa o intratecale, alla dose di 1 milione di cellule staminali per chilogrammo di peso. Lo schema dello studio ha previsto che in una prima occasione 16 malati ricevessero le cellule staminali per via intratecale, 16 per via endovenosa e altri 16 ricevessero placebo. Dopo 6 mesi le cure sono state incrociate e i malati inizialmente trattati con placebo hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali per via endovenosa o intratecale. Le persone che, in precedenza, erano state sottoposte al trapianto di cellule staminali, dopo 6 mesi sono state divise in due sottogruppi, dei quali uno ha ricevuto una seconda dose di cellule staminali, per la stessa via di somministrazione impiegata in precedenza, e l’altro sottogruppo è stato trattato con placebo. Le caratteristiche demografiche degli individui inseriti nei diversi gruppi erano simili, la maggior parte di essi aveva la forma secondariamente progressiva di sclerosi multipla e il 20% quella primariamente progressiva. Il punteggio medio dell’EDSS all’inclusione è stato di 5.8 e, nell’anno precedente, era aumentato in media di uno 0.7. I risultati hanno dimostrato miglioramenti significativi nelle persone del gruppo sottoposto a trapianto di cellule staminali mesenchimali per via intratecale, rispetto al gruppo placebo con una riduzione di 0.2 punti dell’EDSS nel primo e un aumento di 0.3 punti nel secondo. Inoltre, il punteggio relativo all’efficienza della deambulazione è migliorato di 0.8 punti in chi ha ricevuto le cellule staminali mesenchimali per via intratecale ed è peggiorato di 1.3 punti nel gruppo di confronto. Il numero medio delle recidive per soggetto è stato di 0.06 nel primo gruppo e di 0.56 nel secondo e il 94% di chi ha ricevuto le cellule staminali non ha presentato recidive fino al termine della ricerca, rispetto al 53% nel gruppo placebo. Altre variabili funzionali valutate nello studio hanno mostrato un andamento simile. Gli esiti della ricerca hanno suscitato un grande interesse da parte degli esperti presenti al Congresso e alcuni di essi hanno definito la ricerca come avveniristica e provocatoria. A uno degli autori dello studio è stato chiesto quale pensava fosse il meccanismo attraverso il quale il trapianto di cellule staminali mesenchimali determinava i vantaggi rilevati. La risposta è stata che, dai riscontri ottenuti con la risonanza magnetica, sono emerse evidenze secondo le quali il trapianto di cellule staminali mesenchimali per via intratecale non aveva sviluppato come effetto principale quello immunomodulatorio. Un altro dubbio ha riguardato la durata dei vantaggi clinici, in quanto, nelle persone che nei secondi sei mesi sono state trattate con placebo, si sono rapidamente vanificati i vantaggi rilevati nei primi sei mesi, dopo che avevano ricevuto le cellule staminali.

Gli autori della ricerca hanno sì enfatizzato l’esito positivo che essa ha avuto, ma hanno sottolineato che uno studio su casistica ampia e con un periodo di osservazione più prolungato potrà confermare la robustezza delle evidenze raccolte.

Si ripongono grandi speranze nelle cure con cellule staminali nella sclerosi multipla e ogni nuovo studio pubblicato sull’argomento suscita grande interesse. Quello presentato al Congresso dell’ECTRIMS aggiunge un nuovo tassello nella conoscenza sugli effetti di queste procedure, ma solleva anche alcuni interrogativi. Il fatto che si siano ottenuti vantaggi terapeutici in persone con forme progressive di sclerosi multipla è importante, visto che finora si era ritenuto che più avanzata era la progressione della malattia, meno possibilità di recupero c’erano con il trapianto di cellule staminali, come ha spiegato Antonio Uccelli, Professore Associato di Neurologia dell’Università di Genova, nella quarta parte della sua intervista. D’altra parte, nell’interpretare le evidenze di questo nuovo studio, bisogna tenere conto di vari aspetti. Il numero dei soggetti valutati è molto piccolo e lo schema cross-over dei trattamenti compensa solo in parte tale limite. Il confronto è stato fatto con il placebo, mentre sarebbe stato interessante confrontare l’efficacia del trapianto di cellule staminali con una terapia attiva, visto che di recente per alcuni farmaci si è dimostrata l’efficacia in casi di sclerosi multipla progressiva. Il 94% dei soggetti sottoposti a trapianto intratecale di cellule staminali non ha presentato recidive, ma lo stesso riscontro si è avuto in più della metà dei casi trattati con placebo e, comunque, le forme progressive di sclerosi multipla sono caratterizzate, appunto, da una progressione della malattia, che non necessariamente si manifesta con recidive. Un’altra considerazione che va fatta è che, a fronte di una procedura relativamente complessa, come la somministrazione intratecale di cellule staminali, andranno definiti la durata dell’effetto e, di conseguenza, la frequenza di ripetizione dell’intervento. Infine, resta un aspetto di fondo, da verificare per qualsiasi cura con cellule staminali, che è quello della sicurezza. A questo proposito, solo controlli prolungati nel tempo, dopo i trapianti di cellule staminali, possono confermare che il bilancio fra benefici e rischi sia positivo per i malati. Per approfondimenti sui diversi tipi di trapianti di cellule staminali si rimanda ai brani dell’intervista che la Fondazione Cesare Serono ha fatto ad Antonio Uccelli.          

Tommaso Sacco

Fonte: Medscape