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Un nuovo studio ha valutato l’efficacia del trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla recidivante remittente

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Un nuovo studio ha valutato l’efficacia del trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla recidivante remittente

Un gruppo internazionale di ricercatori ha pubblicato gli esiti di uno studio sull’efficacia del trapianto di cellule staminali in soggetti con sclerosi multipla recidivante remittente.

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Nash e colleghi hanno selezionato persone con sclerosi multipla recidivante remittente nelle quali si era verificata una recidiva con peggioramento della disabilità mentre erano in cura con farmaci modificanti la malattia (DMD). Si è trattato di uno studio pilota e il criterio di valutazione primario è stato la sopravvivenza senza eventi correlati alla malattia. In particolare, l’assenza di eventi comportava la mancata evidenza di: peggioramento della disabilità, recidive e comparsa di nuove lesioni alla risonanza magnetica. I partecipanti sono stati seguiti per 5 anni dopo il trapianto di cellule staminali. Dei 25 soggetti presi in esame, 24 sono stati sottoposti a somministrazione di terapie immunosoppressive potenti e, successivamente, al trapianto di cellule staminali. In 62 mesi, mediana del tempo per il quale sono stati seguiti i malati, la sopravvivenza priva di eventi è stata del 69%. In particolare, nel 91% delle persone sottoposte alle procedure non è peggiorata, nell’87% non ci sono state recidive e nell’86% non si è rilevata un’attività della malattia con la risonanza magnetica. Gli effetti indesiderati dell’immunosoppressione e del trapianto di cellule staminali ci sono stati, ma sono sono stati coerenti con le aspettative. Si è rilevata una riduzione della disabilità quantificata in una diminuzione di 0.5 punti dell’EDSS.

La somministrazione di farmaci a potente effetto immunosoppressivo, seguita da trapianto di cellule staminali, è risultata efficace nell’indurre la remissione di una sclerosi multipla recidivante remittente su un periodo di 5 anni.

Dato il numero molto limitato di persone valutate in questa ricerca, solo ulteriori valutazioni su casistiche più ampie ne potranno confermare i risultati.

Tommaso Sacco

Fonte: High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS; Neurology, February 1, 2017.