Nuovi parametri di efficacia dalla parte del paziente

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Nuovi parametri di efficacia dalla parte del paziente

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


Nella sclerosi multipla, così come in tutte le patologie, il “paziente” deve essere considerato come l’elemento centrale su cui organizzare la gestione dell’attività clinica. A causa della natura eterogenea della malattia, lo sviluppo di misure valide e affidabili per valutare le caratteristiche della malattia dalla prospettiva del paziente è diventato un’esigenza primaria al fine di consentire una gestione efficiente e olistica della sclerosi multipla [1,2]. Negli ultimi anni abbiamo assistito a una notevole espansione delle opzioni terapeutiche nella sclerosi multipla e la necessità di rilevare fenomeni clinici e para-clinici ha alimentato la concezione di identificare un profilo preciso del paziente, per consentire decisioni terapeutiche più individualizzate [3,4]. I risultati della gestione terapeutica, grazie ai patient reported outcome (PRO), acquisiscono importanza pari a quella degli altri outcome clinici o di neuroimmagine classicamente valutati nella sclerosi multipla [5]. Il termine PRO è generico e viene utilizzato per definire qualsiasi informazione “sulle condizioni di salute di un paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza interpretazione della risposta del paziente da parte del medico”[6].

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L’identificazione e la raccolta di misure di outcome chiare, complete e universalmente accettate rappresentano il primo passo della medicina centrata sul paziente ma, sfortunatamente, manca un “gold standard” di queste misure nella ricerca e nella pratica clinica. I PRO vengono raccolti tramite questionari standardizzati per la routine clinica. I PRO comunemente usati come raggiungimento di risultati principali nei trial clinici e negli studi di pratica clinica includono misure riguardanti i sintomi, la funzionalità, la qualità della vita (QoL), la soddisfazione, la compliance e la preferenza verso il trattamento del paziente [7,8]. Forniscono quindi preziose informazioni.

Selezione di PRO

I PRO possono essere classificati come generici o mirati. I PRO generici includono domande utilizzabili sia in pazienti sani sia in pazienti affetti da una qualsiasi patologia. I PRO mirati hanno come target malattie, gruppi di sintomi, domini o popolazioni specifici [5]. Per poter selezionare un PRO possiamo basarci su una triade di domande classica: qual è l’outcome appropriato da misurare nello studio? Come misurare questo outcome? Chi potrebbe fornire informazioni rilevanti sugli outcome? [9] E in aggiunta nel contesto clinico dobbiamo considerare come poter dare significato clinico agli outcome. Infine, la decisione definitiva non può prescindere dalla valutazione dell’appropriatezza della scelta effettuata nel contesto linguistico. I PRO una volta selezionati devono essere valutati nella loro capacità di fornire risultati affidabili, validi e utili [10]. Queste caratteristiche sono sufficienti a stabilire i PRO utilizzati nei trial clinici, mentre i PRO applicati nella pratica clinica devono presentare ulteriori importanti caratteristiche quali l’essere ben accettati dai pazienti ed essere efficienti in termini di tempo e costi [6].

Limiti dei PRO nella sclerosi multipla

L’utilizzo dei PRO comprende alcuni limiti, tra i quali i più comuni sono:

  • La presenza di domande irrilevanti per i pazienti con sclerosi multipla, specialmente nell’utilizzo di scale generiche, che possono far sentire le loro opinioni non pienamente apprezzate.
  • Alcune modalità e metodi di somministrazione dei questionari complicano l’attribuzione dei punteggi e l’analisi dei PRO [11].
  • Spesso, nella realtà della sclerosi multipla, i PRO vengono selezionati e utilizzati senza una chiara giustificazione [12].
  • Le scale generiche, utilizzate frequentemente nella sclerosi multipla, contengono alcune domande irrilevanti per specifici gruppi di pazienti e mancano aree di particolare rilevanza [7].

Nell’attuale panorama della sclerosi multipla, l’uso dei PRO è limitato quasi esclusivamente ai trial clinici. Nella pratica clinica, i PRO di ciascun paziente sono raccolti mediante interviste cliniche durante le visite nei centri sclerosi multipla e il fattore tempo diviene un limite importante. Il paziente, infatti, deve permanere un tempo maggiore in ambulatorio per compilare i questionari, i cui risultati devono essere successivamente elaborati non essendo subito a disposizione del clinico. Questo ne limita l’impiego e l’effettiva efficacia nella pratica clinica.

Approcci futuri di ricerca

L’utilizzo dei PRO dovrebbe contribuire a rafforzare la relazione paziente-medico, nota però per essere incline a prospettive discordanti. È fondamentale determinare se le percezioni dei pazienti sono coerenti con quelle dei medici [4]. I trial clinici con l’applicazione programmata di scale di valutazione rappresentano una modalità per allineare medico e pazienti nelle loro rispettive visioni della malattia [6]. Invece nella pratica clinica tale concordanza è minore, viste le diverse modalità di raccolta dei dati e le visite più brevi e meno frequenti. Comprendere le disparità tra le valutazioni del medico e quelle del paziente è importante per garantire che i piani terapeutici siano allineati con le esigenze dei pazienti.

In una malattia complessa come la sclerosi multipla, non è affatto raro che i pazienti ricorrano alle cure di diversi specialisti sanitari, e la possibilità per il neurologo di parlare un “linguaggio comune” in termini di outcome di malattia potrebbe aumentare l’efficienza nell’utilizzo delle risorse dei servizi sanitari. Pertanto, il neurologo dovrebbe essere in grado di integrare più strumenti di cura in una gestione terapeutica dinamica e interattiva attorno alle molteplici esigenze dei pazienti [13]. Il passaggio da un dialogo di tipo qualitativo a uno di tipo quantitativo e standardizzato, come la raccolta di dati attraverso PRO, nel setting multidisciplinare è necessario per produrre dati sulle prospettive e le esperienze dei pazienti che siano coerenti, affidabili e semplici, tali da supportare il passaggio successivo nella gestione della sclerosi multipla, il processo decisionale condiviso, il quale garantisce anche la partecipazione del paziente [14].

I sintomi e le disabilità fisiche dei pazienti spesso non vengono rilevati dagli operatori sanitari, in particolare negli intervalli tra le visite cliniche. Inoltre, i pazienti con sclerosi multipla sono spesso colpiti da diversi gradi di deterioramento cognitivo e possono dimenticare e non essere in grado di riferire come si sentivano nei giorni prima delle visite programmate. Una potenziale soluzione a questo problema è far sì che i pazienti rispondano elettronicamente alle domande sui loro sintomi, tramite Internet o tramite app sui loro dispositivi elettronici come smartphone o tablet [15]. Le loro risposte potrebbero quindi essere trasmesse in un sistema di cartelle cliniche elettroniche e i medici potrebbero ricevere notifiche automatiche sui sintomi che meritano attenzione. Si avrebbe un enorme impatto nel modificare la conduzione clinica, il monitoraggio e la gestione dei dati, consentendo una raccolta di informazioni più rapida ed efficiente e un’elevata sicurezza nella memorizzazione dei dati.

Conclusioni

Abbiamo sempre più conferme a sostegno dell’uso dei PRO nella pratica clinica, in quanto fondamentale supporto per valutare l’efficacia dei diversi trattamenti e interventi terapeutici. La necessità di prestare maggiore attenzione ai PRO nella sclerosi multipla è direttamente collegata alla consapevolezza, da parte dei medici, che una valutazione completa e di alta qualità dell’impatto del trattamento e dell’assistenza richiedono un approccio centrato sul paziente. Nessuna terapia personalizzata può essere sviluppata senza stabilire metriche incentrate sul paziente perché il successo di un intervento, in termini di efficacia e sicurezza, dipende dal suo impatto specifico sulla vita di ogni singolo paziente. I PRO potrebbero essere la chiave per soddisfare le esigenze irrisolte del paziente con sclerosi multipla, permettendo di misurarne specifiche caratteristiche di malattia in modo da concentrarci su aspetti della sclerosi multipla più definiti.

L’utilizzo della tecnologia informatica potrebbe rappresentare una delle modalità per la raccolta di PRO permettendo l’integrazione di dati individuali e lo sviluppo di protocolli di cura multidisciplinari, ma senza le dovute precauzioni e pianificazioni l’aggiunta di dati riportati dai pazienti può contribuire a generare confusione nello sviluppo di tali protocolli. Vi è dunque una evidente necessità di sviluppo di PRO di alta qualità e specifici per la sclerosi multipla, che valutino le reali problematiche dei pazienti e il reale impatto dei nostri interventi clinici.

Bibliografia

  1. Nowinski CJ, Miller DM, Cella D. Evolution of patient-reported outcomes and their role in multiple sclerosis clinical trials. Neurotherapeutics 2017;14:934-44.
  2. Trojano M, Tintore M, Montalban X, et al. Treatment decisions in multiple sclerosis – insights from real-world observational studies. Nat Rev Neurol 2017;13:105-18.
  3. D’Amico E, Zanghì A and Patti F. Personalized therapy in multiple sclerosis: state of art and future perspectives. Expert Review of Precision Medicine and Drug Development 2016;1:353-60.
  4. Ziemssen T, Kern R,Thomas K. Multiple sclerosis: clinical profiling and data collection as prerequisite for personalized medicine approach. BMC Neurol 2016;16:124.
  5. Khurana V, Sharma H, Afroz N, et al. Patient-reported outcomes in multiple sclerosis: a systematic comparison of available measures. Eur J Neurol 2017;24:1099-107.
  6. D’Amico E, Haase R, Ziemssen T. Review: Patient-reported outcomes in multiple sclerosis care. Mult Scler Relat Disord 2019;33:61-6.
  7. van Munster CEP, Uitdehaag BMJ. Outcome measures in clinical trials for multiple sclerosis. CNS Drugs 2017;31:217-36.
  8. McKenna SP. Measuring patient-reported outcomes: moving beyond misplaced common sense to hard science. BMC Med 2011;9:86.
  9. Coster WJ. Making the best match: selecting outcome measures for clinical trials and outcome studies. Am J Occup Ther 2013;67:162-70.
  10. Fitzpatrick R, Davey C, Buxton MJ, et al. Evaluating patient-based outcome measures for use in clinical trials. Health Technology Assessment 1998;2:i-iv, 1-74.
  11. Weldring T, Smith SM. Patient-Reported Outcomes (PROs) and Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Health Serv Insights 2013;6:61-8.
  12. Kuspinar A, Mayo NE. A review of the psychometric properties of generic utility measures in multiple sclerosis. Pharmacoeconomics 2014;32:759-73.
  13. Jongen PJ, Heerings M, Ruimschotel R, et al. An intensive social cognitive program (can do treatment) in people with relapsing remitting multiple sclerosis and low disability: a randomized controlled trial protocol. BMC Neurol 2016;16:81.
  14. D’Amico E, Leone C, Patti F. Disability may influence patient willingness to participate in decision making on first-line therapy in multiple sclerosis. Funct Neurol 2016;31:21-3.
  15. Kern R, Haase R, Eisele JC, et al. Designing an electronic patient management system for multiple sclerosis: building a next generation multiple sclerosis documentation system. Interact J Med Res 20165:e2.
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