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Il trattamento della Sclerosi Multipla in età pediatrica: spunti di riflessione

Parere degli esperti

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Il trattamento della Sclerosi Multipla in età pediatrica: spunti di riflessione
Gli articoli della sezione “Il parere degli esperti” riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.

Si ritiene che la Sclerosi Multipla colpisca soggetti in età pediatrica con una prevalenza variabile tra il 3 e il 5% (1-5). Nonostante le terapie di I e II linea approvate per il trattamento della SM siano largamente impiegate nelle fasce di età che comprendono bambini e adolescenti (6-9), la gran parte di esse viene usata nell’ambito dell’ ”off-label”, poiché mai formalmente valutate in queste fasce di età.

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Con la recente approvazione del primo farmaco orale (disease modifying) fingolimod, in diversi paesi nel mondo, compresa l’Italia (22 novembre 2011), e la possibile approvazione di altri farmaci per la cura della SM nei prossimi anni (fumarato, laquinimod, alemtuzumab, fampridina, ecc), i medici coinvolti nel processo di cura dei soggetti in età pediatrica e/o adolescenziale, saranno chiamati a fornire ancora di più specifica conoscenza dei farmaci e soprattutto di capacità di scelta della cura più appropriata per lo specifico caso, proprio in considerazione dell’assoluta mancanza di studi che hanno riguardato queste fasce di età. Al riguardo le agenzie Europea ed Americana hanno chiesto la realizzazione di uno studio che potesse fornire specifiche linee guida su questo aspetto, con l’obiettivo di sviluppare protocolli terapeutici per i casi pediatrici, tali da rendere più sicura e appropriata l’eventuale terapia scelta per combattere la loro SM.

Gli studi sulle terapie nei casi pediatrici di SM devono tenere in considerazione che i bambini rappresentano una popolazione particolarmente vulnerabile che solleva un grosso problema etico riguardo al trattamento con farmaci che sono quasi tutti attivi (con esclusione della fampridina) sul sistema immunitario e che gli studi, disponibili in materia, hanno riguardato piccoli numeri di casi.

Ciononostante, considerando tutti gli studi prodotti, un comitato di esperti (IPMSSG, International Pediatric MS Study Group) ha prodotto un documento, recentemente approvato per la pubblicazione su Multiple Sclerosis Journal (10) i cui rilievi vengono qui di seguito riportati.

Considerazioni generali

  • Il documento rilasciato si riferisce solo a forme pediatriche di SM a decorso recidivante-remittente
  • Non fornisce alcuna linea guida sulle forme primariamente progressive di SM in età pediatrica, poiché questa condizione è assai rara e poiché non vi è alcuno studio in questa area
  • Il documento è applicabile a tutti i soggetti in età pediatrica inferiore a 18 anni, compresi quelli al di sotto dei 12 anni
  • I medici dovrebbero rivalutare periodicamente e con accuratezza la diagnosi di SM pediatrica, particolarmente nei casi atipici, poiché la SM simula tante altre malattie (11), compresa la Neuromielite Ottica che potrebbe divenire più manifesta successivamente (12)

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