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I farmaci emergenti nella terapia della Sclerosi Multipla

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I farmaci emergenti nella terapia della Sclerosi Multipla

La Sclerosi Multipla (SM) è la più comune malattia che determina un danno a carico della mielina, il rivestimento delle fibre nervose; essa colpisce circa 20-25 persone ogni 100 mila e prevalentemente giovani adulti di età compresa tra i 20 ed i 40 anni, con una frequenza di gran lunga maggiore nel sesso femminile. Dopo i traumi alla testa (traumi cranici) e alla colonna vertebrale (traumi spinali), la sclerosi multipla è la prima causa di disabilità permanente nei soggetti giovani.

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Le manifestazioni cliniche di malattia possono variare molto da paziente a paziente. Nella forma recidivante remittente (sclerosi multipla recidivante remittente: SMRR), la maggior parte dei pazienti (circa l’80%) presenta un andamento di malattia caratterizzata da comparsa dei sintomi (ricaduta clinica di malattia) e scomparsa degli stessi (remissione). Di questi pazienti, una discreta percentuale (circa il 50%) sviluppa col tempo una forma più grave definita sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP), nella quale alla remissione della fase acuta, solitamente ottenuta tramite somministrazione endovenosa di alte dosi di cortisone, non fa seguito una remissione dei sintomi bensì un progressivo aumento dei deficit neurologici e della disabilità.

La sclerosi multipla è una malattia cronica per la quale non esiste alcuna cura definitiva, ma solo terapie in grado di modificarne il decorso naturale. Nel 1993 è stato introdotto l’interferone beta (IFNb) il quale ancora oggi costituisce la terapia di prima scelta per la maggior parte dei pazienti. Il trattamento con IFN non è tuttavia esente da effetti collaterali e la sua efficacia nel prevenire le ricadute di malattia non è totale, ragion per cui è spesso necessario prendere in considerazione l’utilizzo di terapie più potenti, attualmente rappresentate da molecole come il mitoxantrone, il natalizumab e il fingolimod. Oltre alle terapie regolarmente approvate ve ne sono di nuove, attualmente in fasi differenti di sperimentazione, delle quali riportiamo di seguito le principali caratteristiche.

I farmaci

Teriflunomide

La teriflunomide è una molecola che regola l'attività di specifiche cellule del sistema immunitario, i linfociti T, impedendone la riproduzione e quindi l’aumento del numero e dell’attività, nell’ambito del meccanismo di danno della sclerosi multipla; è stata inoltre evidenziata la capacità del farmaco di ridurre la produzione di molecole che favoriscono l’infiammazione: alcune di queste molecole sono definite citochine pro-infiammatorie. Nel 2001 e 2004 alcuni studi hanno dimostrato che la teriflunomide è efficace su modelli di laboratorio nei quali vengono indotte malattie, come l’encefalite allergica sperimentale (Experimental Allergic Enkephalitis: EAE) e la neurite allergica sperimentale, che assomigliano alla sclerosi multipla umana per quanto riguarda i meccanismi che le determinano [1].

Nel Marzo del 2006 sono stati pubblicati i risultati di uno studio della durata di 36 settimane, condotto su 179 pazienti con SMRR o SMSP, suddivisi in tre gruppi di trattamento, rispettivamente con: teriflunomide 7 mg, teriflunomide 14 mg e placebo. In entrambi i gruppi che hanno assunto teriflunomide, il numero di lesioni della sclerosi multipla che hanno mostrato di essere attive, alla risonanza magnetica nucleare (RMN), si è ridotto e le ricadute si sono presentate con una frequenza minore, rispetto al gruppo trattato con placebo [2]. Per lesioni attive si intendono le aree del cervello interessate dall’infiammazione della sclerosi multipla, che si distinguono alla risonanza magnetica perché vi si concentra in maggior misura il mezzo di contrasto (maggiore captazione del mezzo di contrasto).

In tempi successivi si è concluso lo studio TEMSO, della durata di due anni, in cui la terapia con teriflunomide è stata confrontata con placebo in pazienti con SMRR o con SMSP recidivante [3]. In questo studio, pubblicato a ottobre del 2011 sul New England Journal of Medicine (Giornale di Medicina del New England), sono stati coinvolti 1088 pazienti con sclerosi multipla, di età compresa tra i 18 e i 55 anni, con un punteggio della EDSS, la scala di valutazione della disabilità, compreso fra 0 e 5.5 e che avessero accusato almeno una ricaduta nell’anno precedente o due ricadute nei due anni prima. L’EDSS, in inglese Expanded Disability Status Scale, traducibile in Scala Espansa dello Stato di Disabilità, è un sistema numerico per valutare la disabilità dei soggetti con sclerosi multipla, in base alla capacità di svolgere normali attività, come ad esempio camminare. I pazienti, in base al braccio di trattamento al quale erano stati assegnati, hanno ricevuto il placebo, la teriflunomide 7 milligrammi (mg) al giorno, o la teriflunomide 14 mg al giorno per 108 settimane.

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