Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla secondariamente progressiva

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Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla secondariamente progressiva

Un gruppo di specialisti italiani ha confrontato l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e della ciclofosfamide nel trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva. I risultati hanno indicato che il primo dei due trattamenti è più efficace nel ridurre le recidive, ma non la progressione della disabilità.

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Mariottini e colleghi sono partiti dalla considerazione che, mentre è noto il livello di efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nella cura della sclerosi multipla recidivante remittente, è dibattuta l’utilità di questo approccio nella sclerosi multipla secondariamente progressiva. Per tale motivo hanno eseguito un confronto tra tale terapia e la somministrazione di un farmaco immunosoppressore, la ciclofosfamide, a basso dosaggio. Si è trattato di uno studio retrospettivo, eseguito in un unico Centro, che ha considerato persone con sclerosi multipla secondariamente progressiva trattate con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, con l’applicazione di un protocollo di preparazione denominato BEAM, e, come gruppo di controllo, soggetti ai quali è stata somministrata ciclofosfamide per via endovenosa. Il rapporto numerico tra le due casistiche è stato di 1 a 2. I soggetti del gruppo di controllo sono stati selezionati in base alle caratteristiche che avevano al basale, tenendo conto anche della stima del punteggio di propensione. Sono stati usati specifici metodi statistici per stimare la sopravvivenza libera di recidive, la sopravvivenza libera da progressione della disabilità e una variabile denominata “nessuna evidenza di attività della malattia” (No Evidence off Disease Activity-2: NEDA-2). Un totale di 93 casi di sclerosi multipla secondariamente progressiva è stato incluso nella ricerca: 31 trattati con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e 62 curate con ciclofosfamide. La durata media del periodo di osservazione è stata di 99 mesi per le persone sottoposte al trapianto e 91 per quelle che hanno ricevuto la terapia farmacologica. La sopravvivenza libera da recidive a cinque anni è stata maggiore nel gruppo trattato con il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, rispetto a quello che ha ricevuto la ciclofosfamide: 100% rispetto a 52% (p<0.0001). Sempre su un periodo di osservazione di cinque anni, non sono state invece diverse tra i due gruppi né la sopravvivenza libera da progressione della disabilità, 70% nel primo gruppo e 81% nel secondo (p=0.572), nè la NEDA-2 (p=0.379). Un’analisi della sensibilità, che ha incluso solo i 31 casi di controllo più simili, come caratteristiche, a quelli del gruppo del trapianto, ha confermato i risultati complessivi. Nel totale della casistica si sono registrati 3 casi di neoplasie, 2 nel gruppo della ciclofosfamide e 1 in quello del trapianto, e 2 decessi, ambedue nel gruppo della ciclofosfamide. Gli autori hanno precisato che le evidenze raccolte dalla loro ricerca sono a rischio moderatamente elevato di fattori che possono avere influenzato i risultati.

Nelle conclusioni Mariottini e colleghi hanno segnalato che, fatti salvi i limiti dichiarati dello studio, i risultati ottenuti hanno evidenziato una maggiore efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nel ridurre le recidive, ma non nel migliorare la progressione della disabilità. Ciò suggerirebbe che, nella sclerosi multipla secondariamente progressiva, il peggioramento della disabilità dipenda da danni che non sono dovuti a meccanismi infiammatori.                          

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