Fondazione Cesare Serono
FONDAZIONE CESARE SERONO

L'informazione è salute

Trattamenti usati fuori indicazione, in corso di registrazione o in studio

Trattamenti usati fuori indicazione, in corso di registrazione o in studio

In alcuni casi la cura della sclerosi multipla presenta molte difficoltà per gli specialisti che se ne occupano e per questo essi ricorrono a terapie non indicate per questa malattia o a trattamenti sperimentali. Il primo tipo di impiego si definisce “fuori indicazione”. Per i prodotti nuovi, fra la sottomissione alle Autorità Regolatorie della richiesta di registrazione e l’approvazione della stessa, può passare un tempo anche lungo. Se un prodotto che si trova in una situazione di questo tipo è indispensabile per curare un malato, specifiche procedure permettono un accesso “anticipato” al farmaco. Si riportano di seguito informazioni sintetiche su alcune di queste terapie.

Potrebbe interessarti anche…

ALKS 8700

È un farmaco, in sperimentazione, che nell’organismo viene trasformato in dimetil-fumarato, del quale dovrebbe quindi avere il meccanismo d’azione

CHS-131

Farmaco, in sperimentazione, che stimola l’attività di una molecola denominata recettore gamma attivato dal perossisoma proliferatore (in inglese Peroxisome Proliferator-Activated Receptors γ: PPARγ).

Ocrelizumab

Anticorpo monoclonale in corso di sperimentazione, sia nelle forme recidivanti remittenti che in quelle progressive della sclerosi multipla. Esso avrebbe un effetto sui linfociti B che, sulla superficie, presentano la molecola denominata CD20. Queste cellule, a loro volta, avrebbero un ruolo nel danno alla mielina, caratteristico della sclerosi multipla.

Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA, nel novembre 2017, ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’ocrelizumab. L’ocrelizumab è rimborsato in Italia dal Servizio Sanitario Nazionale dal 3 settembre del 2018.

Informazioni sul prodotto dell’Agenzia Italiana del Farmaco

Cladribina

Il meccanismo d’azione della cladribina, farmaco in compresse, consiste in una riduzione del numero dei linfociti che alimentano i processi di infiammazione alla base delle alterazioni del sistema nervoso che sono caratteristiche della sclerosi multipla. Come altri prodotti introdotti di recente nella pratica clinica per la terapia della sclerosi multipla, anche la cladribina viene impiegata pure in altri campi, come l’ematologia, per il trattamento di alcune forme di leucemia. In queste indicazioni si usa per via endovenosa. Sulla base dei risultati di numerosi studi, su ampie casistiche, eseguiti dai più importanti centri della sclerosi multipla del mondo, il Comitato per i Prodotti Farmaceutici per Uso Umano ha concluso che il beneficio terapeutico della cladribina consiste nel “ridurre la frequenza delle recidive e nel ritardare la progressione della malattia”. Per questo ha indicato il farmaco proprio nelle forme che si manifestano con un’attività più intensa.La cladribina è rimborsata in Italia dal Servizio Sanitario Nazionale dal 18 marzo del 2019

Per approfondimenti sul farmaco andare a questo link.

Informazioni dell’Agenzia Italiana del Farmaco

Daclizumab

Il daclizumab è un prodotto usato da tempo nella prevenzione dei meccanismi di rigetto che si possono verificare nei trapianti di organi, mettendone a rischio l’esito. Il daclizumab è un anticorpo monoclonale che si lega a una molecola situata sulla membrana dei linfociti T, denominata CD25, impedendo a una citochina, l’interleukina 2, di legarvisi a sua volta. Il blocco dell’attività di tali cellule, ottenuto con questo meccanismo, viene sfruttato anche nella sclerosi multipla per contrastare i meccanismi autoimmunitari. Le ricerche cliniche hanno dimostrato una buona efficacia clinica e, nei soggetti trattati, è stato osservato qualche caso di grave infezione, anche con esito fatale.

Nel maggio 2018, iI Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza (PRAC) dell'EMA, a seguito di una revisione dei dati disponibili, ha rilevato che il daclizumab presenta un rischio di reazioni immunitarie gravi e potenzialmente fatali, che colpiscono il cervello, il fegato e altri organi. Per questo, il suo impiego è stato sospeso, sia in clinica, che in ricerca.

GLD52

Anticorpo monoclonale con un meccanismo simile a quello dell’alemtuzumab, che è quello di ridurre il rilascio di citochine che stimolano l’infiammazione. Rispetto all’alemtuzumab, però, dovrebbe ridurre il rischio di sviluppo di malattie autoimmuni.

Ibudilast

Prodotto per somministrazione orale al quale sono stati attribuiti gli effetti di ridurre l’infiammazione e di proteggere i tessuti del sistema nervoso.

Laquinimod

Deriva da una molecola, la linomide, provata in passato nella sclerosi multipla, ma abbandonata per problemi di sicurezza. In clinica ha dimostrato una buona efficacia, ma il suo meccanismo d’azione non è stato del tutto chiarito. L’Agenzia Europea dei Medicinali ne ha rifiutato l’introduzione nella pratica clinica.

Metotrexato

Il metotrexato è indicato per il trattamento di diversi tumori quali leucemia linfatica acuta (LLA) e carcinoma della mammella. Il metotrexato contrasta il metabolismo dell'acido folico e in tal modo inibisce la sintesi del DNA e dell'RNA che servono per la riproduzione e il funzionamento delle cellule. Nella sclerosi multipla si usa, fuori indicazione, per eliminare le cellule del sistema immunitario che partecipano ai meccanismi dell’infiammazione.  Per approfondimenti sul prodotto, si rimanda alla sua scheda tecnica a questo link.

MIS416

A questa molecola viene attribuito un effetto di protezione dai danni provocati dalla sclerosi multipla e di riparazione degli stessi.

Ofatumumab

Ha un meccanismo d’azione simile a quello di rituximab, vale a dire riduce il numero dei linfociti B, diminuendo l’attività di queste cellule che sono importanti nello sviluppo del danno della sclerosi multipla.

Opicinumab

È un anticorpo monoclonale che blocca una proteina che, nel sistema nervoso, riduce la produzione di mielina. Attraverso questo meccanismo, il farmaco dovrebbe favorire la riparazione della guaina di mielina che avvolge i nervi.

Ozanimod

Ha un meccanismo d’azione assimilabile a quello del fingolimod.

Rituximab

Anticorpo monoclonale che ha un effetto sui linfociti B che, sulla superficie, presentano la molecola denominata CD20. È usato da anni nella cura dei tumori e nella prevenzione dei meccanismi di rigetto che si possono verificare nei trapianti d’organo. Poiché i linfociti B hanno un ruolo nel danno alla mielina, caratteristico della sclerosi multipla, il rituximab è in corso di sperimentazione nel trattamento della sclerosi multipla.

Siponimod

Prodotto con caratteristiche simili al fingolimod, ma al quale vengono attribuiti vantaggi legati ad un effetto più selettivo. Si somministra per bocca ed è in corso di sperimentazione nella sclerosi multipla.

Statina

Tipo di farmaco impiegato da tempo nella cura delle ipercolesterolemie, cioè delle alterazioni del metabolismo caratterizzate da elevati livelli di colesterolo nel sangue. Più di recente, alcune statine sono state valutate nella sclerosi multipla.

Ublitumax

È un anticorpo diretto contro la molecola di superficie CD20, presente sulla membrana dei linfociti B attivati dal processo infiammatorio. Il farmaco ha, come effetto finale, la riduzione del numero dei linfociti B.

All'interno della sezione Trattamento e Cura della Sclerosi Multipla leggi anche

Leggi anche Sicurezza dei farmaci impiegati nella Sclerosi Multipla

Tommaso Sacco

Bibliografia

  • Agenzia del Farmaco
  • EMA
  • A Rae-Grant e coll. Practice guideline recommendations summary: Disease-modifying therapies for adults with multiple sclerosis. Neurology® 2018;90:777-788.
Contatta l'esperto

CONTATTA L'ESPERTO

Ricevi le risposte ai tuoi quesiti

Fai una domanda
Iscriviti alla newsletter

ISCRIVITI ALLA NEWSLETTER

Ricevi gli aggiornamenti

Iscriviti