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Trattamenti usati fuori indicazione, in corso di registrazione o in studio

In alcuni casi la cura della sclerosi multipla presenta molte difficoltà per gli specialisti che se ne occupano e per questo si può ricorrere a terapie non indicate per questa malattia o a trattamenti sperimentali. Inoltre, una volta sottoposta alle Autorità Regolatorie la richiesta di registrazione di una cura sottoposta alle necessarie sperimentazioni, può passare un certo tempo prima che venga formulata la risposta. Si riportano di seguito informazioni sintetiche su alcune di queste terapie.

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Prodotti usati fuori indicazione

Metotrexato

Il metotrexato è indicato per il trattamento di diverse patologie tumorali quali leucemia linfatica acuta (LLA) e carcinoma della mammella. Il metotrexato contrasta il metabolismo dell'acido folico e in tal modo inibisce la sintesi del DNA e dell'RNA che servono per la riproduzione e il funzionamento delle cellule. Nella sclerosi multipla si usa per eliminare le cellule del sistema immunitario che partecipano ai meccanismi dell’infiammazione. Per approfondimenti sul prodotto, si rimanda alla sua scheda tecnica a questo link.

Terapie in corso di registrazione o in sperimentazione

ALKS 8700

È un farmaco che nell’organismo viene trasformato in dimetil-fumarato, del quale dovrebbe quindi avere il meccanismo d’azione.

CHS-131

Stimola l’attività di una molecola denominata recettore gamma attivato dal perossisoma proliferatore (in inglese Peroxisome Proliferator-Activated Receptors γ: PPARγ).

Cladribina

Il meccanismo d’azione della cladribina, farmaco in compresse, consiste in una riduzione del numero dei linfociti che alimentano i processi di infiammazione alla base delle alterazioni del sistema nervoso che sono caratteristiche della sclerosi multipla. Come altri prodotti introdotti di recente nella pratica clinica per la terapia della sclerosi multipla, anche la cladribina viene impiegata pure in altri campi, come l’ematologia, per il trattamento di alcune forme di leucemia. Sulla base dei risultati di numerosi studi, su ampie casistiche, eseguiti dai più importanti centri della sclerosi multipla del mondo, il Comitato per i Prodotti Farmaceutici per Uso Umano ha concluso che il beneficio terapeutico della cladribina consiste nel “ridurre la frequenza delle recidive e nel ritardare la progressione della malattia”. Per questo ha indicato il farmaco proprio nelle forme che si manifestano con un’attività più intensa. Per approfondimenti sul farmaco andare ai link 1 e link 2.

Daclizumab

Il daclizumab è un prodotto usato da tempo nella prevenzione dei meccanismi di rigetto che si possono verificare nei trapianti di organi, mettendone a rischio l’esito. Il daclizumab è un anticorpo monoclonale che si lega a una molecola situata sulla membrana dei linfociti T, denominata CD25, impedendo a una citochina, l’interleukina 2, di legarvisi a sua volta. Il blocco dell’attività di tali cellule, ottenuto con questo meccanismo, viene sfruttato anche nella sclerosi multipla per contrastare i meccanismi autoimmunitari. Le ricerche cliniche hanno dimostrato una buona efficacia clinica e, nei soggetti trattati, è stato osservato qualche caso di grave infezione, anche con esito fatale. L’Agenzia Europea dei Farmaci ha pubblicato un parere positivo all’introduzione nella pratica clinica del farmaco daclizumab nelle forme recidivanti remittenti di sclerosi multipla.

GLD52

Anticorpo monoclonale con un meccanismo simile a quello dell’alemtuzumab, che è quello di ridurre il rilascio di citochine che stimolano l’infiammazione. Rispetto all’alemtuzumab, però, dovrebbe ridurre il rischio di sviluppo di malattie autoimmuni.

Ibudilast

Prodotto per somministrazione orale al quale sono stati attribuiti gli effetti di ridurre l’infiammazione e di proteggere i tessuti del sistema nervoso.

Laquinimod

Deriva da una molecola, la linomide, provata in passato nella sclerosi multipla, ma abbandonata per problemi di sicurezza. In clinica ha dimostrato una buona efficacia, ma il suo meccanismo d’azione non è stato del tutto chiarito. L’Agenzia Europea dei Medicinali ne ha rifiutato l’introduzione nella pratica clinica.

MIS416

A questa molecola viene attribuito un effetto di protezione dai danni provocati dalla sclerosi multipla e di riparazione degli stessi.

Ocrelizumab

Anticorpo monoclonale in corso di sperimentazione, sia nelle forme recidivanti remittenti che in quelle progressive della sclerosi multipla. Esso avrebbe un effetto sui linfociti B che, sulla superficie, presentano la molecola denominata CD20. Queste cellule, a loro volta, avrebbero un ruolo nel danno alla mielina, caratteristico della sclerosi multipla.

Ofatumumab

Ha un meccanismo d’azione simile a quello di rituximab, vale a dire riduce il numero dei linfociti B, diminuendo l’attività di queste cellule che sono importanti nello sviluppo del danno della sclerosi multipla.

Opicinumab

È un anticorpo monoclonale che blocca una proteina che, nel sistema nervoso, riduce la produzione di mielina. Attraverso questo meccanismo, il farmaco dovrebbe favorire la riparazione della guaina di mielina che avvolge i nervi.

Ozanimod

Ha un meccanismo d’azione assimilabile a quello del fingolimod.

Rituximab

Anticorpo monoclonale che ha un effetto sui linfociti B che, sulla superficie, presentano la molecola denominata CD20. È usato da anni nella cura dei tumori e nella prevenzione dei meccanismi di rigetto che si possono verificare nei trapianti d’organo. Poiché i linfociti B hanno un ruolo nel danno alla mielina, caratteristico della sclerosi multipla, il rituximab è in corso di sperimentazione nel trattamento della sclerosi multipla.

Siponimod

Prodotto con caratteristiche simili al fingolimod, ma al quale vengono attribuiti vantaggi legati ad un effetto più selettivo. Si somministra per bocca ed è in corso di sperimentazione nella sclerosi multipla.

Statina

Tipo di farmaco impiegato da tempo nella cura delle ipercolesterolemie, cioè delle alterazioni del metabolismo caratterizzate da elevati livelli di colesterolo nel sangue. Più di recente, alcune statine sono state valutate nella sclerosi multipla.

Ublitumax

È un anticorpo diretto contro la molecola di superficie CD20, presente sulla membrana dei linfociti B attivati dal processo infiammatorio. Il farmaco ha, come effetto finale, la riduzione del numero dei linfociti B.

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