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Caratteristiche dei protocolli degli studi di intervento

Caratteristiche dei protocolli degli studi di intervento

Gli studi sperimentali o quelli osservazionali possono condividere alcune caratteristiche e differire profondamente per altri aspetti. Tali caratteristiche devono essere dichiarate nei protocolli.

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Osservazioni “di Coorte” e “Caso-Controllo”

Negli studi epidemiologici, ma ancora di più in quelli di intervento, si possono eseguire i seguenti tipi di osservazione:

  • Osservazione di coorte: si esegue su un gruppo di soggetti, denominato

Coorte, nella quale è costante la presenza di una caratteristica o di un fenomeno, confrontandolo con ciò che si verifica in un’altra coorte, che quella caratteristica o quel fenomeno non li presenta. Rifacendosi ancora all’esempio citato in precedenza, uno studio di coorte potrebbe prevedere un confronto della frequenza delle recidive della sclerosi multipla, fra una coorte con una ridotta concentrazione nel sangue di vitamina D e un’altra con livelli normali della vitamina. Pertanto, questo tipo di osservazione può essere utilizzata per ricercare un rapporto causa/effetto fra due evidenze: i diversi livelli di vitamina D nel sangue e la comparsa delle recidive.

  • Osservazione caso-controllo: consiste nel confrontare due popolazioni, identificate dalla presenza dell’esito atteso (ad esempio la presenza di una malattia), per individuare eventuali fattori, l’esposizione ai quali abbia condotto all’esito precedentemente individuato. A differenza del tipo di osservazione precedentemente descritta, questa non fornisce risposte sul rapporto di causalità, ma solo sull’associazione tra esito e fattori ai quali casi sono stati esposti. Le osservazioni caso-controllo sono utili, ad esempio, per indagare se esiste un'associazione tra la somministrazione di un farmaco ed un particolare evento avverso raro, come anche per individuare fattori che favoriscano la comparsa di eventi avversi.

Osservazioni Prospettiche e Retrospettive

Rispetto alla prospettiva del tempo, si possono eseguire due tipi di osservazioni:

  • Osservazione prospettica: si definiscono le caratteristiche di un gruppo di soggetti a un tempo iniziale e poi si segue l’evoluzione di tali caratteristiche nel tempo.
  • Osservazione retrospettiva: rispetto a un tempo fissato nel quale si definiscono le caratteristiche del gruppo, si cercano, in un archivio di dati che li riguarda, dati e informazioni su come si presentavano tali caratteristiche negli anni precedenti.

Tornando all’esempio sopra citato, un’osservazione prospettica prevederebbe che, stabilita la concentrazione della vitamina D e della frequenza delle recidive della sclerosi multipla nell’anno 2017, si misurino le stesse variabili nei cinque anni seguenti. Un’osservazione retrospettiva, invece, cercherebbe informazioni sulle concentrazioni della vitamina D e sulla frequenza delle recidive della sclerosi multipla nel 2016, nel 2015, nel 2014 e così via.

Altri aspetti rilevanti degli studi

Fra le specifiche più spesso adottate negli studi clinici sperimentali, per rendere più “robusto” il protocollo, ci sono le seguenti.

  • Randomizzazione: ogni soggetto in studio viene assegnato, in maniera del tutto casuale, a uno dei gruppi previsti dal protocollo, nel quale è pianificata la somministrazione di un determinato trattamento attivo o del placebo. Questo metodo è utile perché ripartisce nei gruppi, in maniera equilibrata, i fattori che possono influenzare i risultati ed elimina l’errore che deriverebbe da un’assegnazione “pilotata” del trattamento, garantendo la validità dell’analisi statistica che sarà eseguita.
  • Osservazione “in aperto”: prevede che sia i medici che i malati sappiano quale prodotto viene somministrato.
  • Osservazione “in singolo cieco”: i malati sono in cieco e non sono informati su quale trattamento stiano assumendo, mentre i medici lo sanno.
  • Osservazione “in doppio cieco”: si verifica quando il malato non sa quale trattamento stia assumendo, né lo sanno gli sperimentatori. Questo serve ad evitare che la conoscenza di questa informazione influenzi la risposta del malato alla cura e la valutazione della stessa da parte degli sperimentatori.
  • Osservazione controllata: quando il gruppo trattato con un nuovo farmaco è confrontato con un altro che assume una molecola di efficacia e di sicurezza note o che riceve il placebo, lo studio si definisce controllato.
  • Consenso informato: parte fondamentale dei protocolli è il consenso informato, atto ufficiale, con valore legale, in cui sono sintetizzate: premesse, razionale, obiettivi e svolgimento della ricerca. Sulla base di queste informazioni, la persona arruolata nello studio può chiedere ulteriori dettagli e poi accettare o rifiutare di partecipare allo studio. Il consenso informato non è un accordo immutabile e, chi lo sottoscrive, può ritirare il proprio consenso in ogni momento.
  • Revisione del Comitato Etico: qualsiasi ricerca eseguita su malati, ma anche quelle che arruolano volontari sani, deve essere approvata dal Comitato Etico della struttura dove lo studio sarà eseguito. I Comitati Etici sono composti da medici e altri operatori della salute e da rappresentati dei malati e rivedono tutta la documentazione riguardante la ricerca prima di dare l’eventuale approvazione.

Nella sezione Letteratura scientifica: criteri di qualità e chiavi di interpretazione sezione troverete:

Sezione a cura della Prof. Alberto Gajofatto, Professore Associato di Neurologia dell'Università di Verona

Bibliografia

  • Glantz S.A. Primer of biostatistics. McGraw Hill ed.
  • Hulley S.B., et al. Designing clinical research. Lippincott Williams & Wilkins ed.
  • Anglemyer A., et al. Healthcare outcomes assessed with observational study designs compared with those assessed in randomized trials. Cochrane Database Syst Rev. 2014
  • Page MJ, et al. Bias due to selective inclusion and reporting of outcomes and analyses in systematic reviews of randomised trials of healthcare interventions. Cochrane Database Syst Rev. 2014
  • Turner L., et al. Consolidated standards of reporting trials (CONSORT) and the completeness of reporting of randomised controlled trials (RCTs) published in medical journals. Cochrane Database Syst Rev. 2012.

 

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