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Terapia personalizzata, appropriatezza terapeutica e razionalizzazione della spesa

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Terapia personalizzata, appropriatezza terapeutica e razionalizzazione della spesa

L'introduzione dei farmaci biologici nella pratica clinica è stato uno degli elementi più innovativi nel trattamento delle neoplasie maligne. I farmaci biologici usati in oncologia sono chiamati anche "terapie a bersaglio" in quanto sono progettate per attaccare molecole specifiche delle cellule tumorali, danneggiando strutture o funzioni che sono importanti per la sopravvivenza del tumore. L'uso di queste nuove molecole, da sole o in combinazione con gli antitumorali tradizionali, denominati chemioterapici, o antiblastici, ha determinato, per diversi tumori, un notevole miglioramento dei risultati che si ottenevano con l'impiego dei soli farmaci antiblastici. Tuttavia, il sempre più esteso utilizzo dei farmaci biologici si è accompagnato ad un inevitabile incremento della spesa, essendo i costi di talune di tali molecole piuttosto elevati.

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Negli ultimi anni il problema della spesa sanitaria è divenuto sempre più pressante poiché ci si è resi conto che le risorse disponibili non sono illimitate e che vi è la necessità  di evitare inutili sprechi. D'altro canto, è irrinunciabile il principio di offrire la migliore cura possibile ai pazienti affetti da tumore, proprio considerando che le nuove terapie hanno determinato, in diversi casi, un notevole incremento della sopravvivenza delle persone affette da tumore. La razionalizzazione della spesa si pone quindi come obiettivo quello di coniugare l'aspetto "migliore terapia" con il concetto di "contenimento dei costi". Il problema non appare di facile soluzione se si considera che le terapie antitumorali tradizionali sono somministrate sulla base di protocolli di cura sperimentati, ma senza avere la certezza che svilupperanno la stessa efficacia in tutti i pazienti. Per tutte le cure anti-tumorali, ma in particolare per i farmaci biologici, è quindi importante cercare di individuare in anticipo quei pazienti che possono beneficiare del trattamento, in modo da sottoporre a terapia solo i soggetti che possono trarne un sensibile vantaggio, evitando di trattare in maniera inadeguata coloro che da tali terapie non trarrebbero giovamento. Solo così si può realizzare il duplice obiettivo di somministrare a ciascun paziente il miglior trattamento possibile, evitando nel contempo spese inutili e sprechi.

Nel carcinoma del colon e del retto tale risultato è stato raggiunto grazie alla scoperta del ruolo del gene denominato K-RAS e personalizzando l'impiego dei farmaci biologici sulla base dell'analisi di tale gene. I risultati degli studi effettuati hanno infatti evidenziato che i pazienti che non presentano mutazione del gene K-RAS (in questo caso il gene è definito "wild-type" in italiano "tipo selvaggio") possono essere efficacemente trattati con terapie bersaglio indirizzate verso il recettore del fattore di crescita epidermoidale (in inglese Epidermal Growth Factor: EGF). Tali terapie consistono in anticorpi che si legano al recettore dell'EGF (EGFr) impedendo l'attacco del mediatore, e quindi bloccandone l'effetto, che è invece essenziale per la crescita del tumore. Nei pazienti che presentano una mutazione di tale gene (K-RAS mutati) tale cura invece sarebbe inefficace. Le ricerche effettuate hanno dimostrato che nei casi con tumore caratterizzato dal gene K-RAS wild-type la cura ottiene i migliori risultati, in termini di efficacia e sicurezza, sia che il tumore si sia esteso ad altri organi e tessuti, sia che abbia una diffusione limitata, ma è necessario ridurne le dimensioni, per poi procedere alla sua asportazione chirurgica. Pertanto la determinazione delle caratteristiche del gene K-RAS, nel soggetti con tumore del colon e del retto, e' fondamentale in quanto consente di:

  1. "Personalizzare il trattamento" permette cioè di somministrare una terapia adattata alle caratteristiche del paziente.
  2. "Razionalizzare la spesa" in quanto consente di usare terapie a bersaglio solo nei soggetti che risponderanno meglio alla cura, evitando di sottoporre gli altri a trattamenti inadeguati, con inutile dispendio di risorse.
  3. "Somministrare una terapia efficace e sicura" garantendo così ai pazienti l'appropriatezza del trattamento ricevuto.

Dott. Francesco Giuliani - Medico Oncologo, IRCCS Istituto Tumori “Giovanni Paolo II”, Bari