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I farmaci biologici in oncologia

Parere degli esperti |time pubblicato il
I farmaci biologici in oncologia

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


Gli studi epidemiologici che danno un'idea del fenomeno cancro in Italia ci dicono che ogni giorno circa 1000 persone ricevono la diagnosi di tumore, intendendo per tumore una neoplasia maligna.

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È vero che la sopravvivenza e le possibilità di cura sono aumentate nel corso degli anni. La prevenzione e la diagnosi precoce sono sicuramente i due fattori fondamentali che fanno aumentare le possibilità di guarigione. Guarigione e non cura. Una malattia avanzata e/o metastatica può essere curata, ma curare non significa guarire. Non significa risolvere il problema, ma molto spesso può significare allungare la sopravvivenza cercando di garantire la migliore qualità di vita possibile.

Se si vuole guarire sarebbe quindi auspicabile prevenire o quanto meno fare diagnosi precoce di neoplasia maligna. Prevenzione primaria significa ridurre i fattori di rischio da cui potrebbe derivare un aumento dell'incidenza del tumore. Un esempio potrebbero essere le campagne anti-fumo, ma è comprensibile che eliminare qualsiasi fattore di rischio perl'insorgenza del cancro è un obiettivo quasi irrealizzabile.

Per avere più possibilità di guarigione fondamentale è la diagnosi precoce, cioè accorgersi di essere affetto da tumore in una fase iniziale della malattia, quando è ancora circoscritto, quando non ha dato localizzazioni in altri organi, quando il carico di malattia non è eccessivo.

Fare diagnosi precoce non è facile. Il tumore generalmente tende a essere una malattia subdola, spesso asintomatico nelle fasi iniziali e con una sintomatologia vaga, caratterizzata da un quadro clinico simile a tante patologia che tumorali non sono. Esistono i programmi di screening, che significa sottoporre ampie porzioni della popolazione a una serie di esami poco invasivi e di facile esecuzione per poter appunto scoprire il tumore nella sua fase iniziale. Programmi di screening sono però validati per poche patologie tumorali, un esempio è il PAP test nelle donne per diagnosticare il cancro del collo dell'utero.

Per la maggioranza delle neoplasie quindi c'è una difficoltà oggettiva nel fare diagnosi precoce. Queste premesse sono importanti per capire che nonostante i progressi scientifici e l'attenzione anche mediatica sul problema cancro a oggi spesso la diagnosi di malattia tumorale avviene in fase avanzata. Nella fase avanzata hanno un ruolo fondamentale per la cura i farmaci.

Oggi per la cura dei tumori si sente parlare molto spesso di farmaci biologici come farmaci innovativi con grandi aspettative di risposta e di efficacia a volte in contrapposizione alla chemioterapia. La chemioterapia è comunemente ritenuta il trattamento standard, spesso gravata da tossicità multiorgano. Questo può generare nel paziente confusione e scoramento, per cui se viene candidato a trattamento con chemioterapia può interpretarlo come l'impossibilità ad accedere a cure efficaci e meglio tollerate e che probabilmente non ha aspettative di lungo-sopravvivenza.

I chemioterapici, volendo sintetizzare e semplificare, sono fondamentalmente dei farmaci che interferiscono con la proliferazione e crescita cellulare in maniera aspecifica. Colpiscono le cellule che crescono più rapidamente e poiché le cellule tumorali sono caratterizzate da una proliferazione anarchica e fuori controllo sono le cellule che teoricamente dovrebbero soffrire di più.

Ovviamente bisogna considerare che esistono nel corpo umano tanti tessuti sani che sono soggetti a ricambio cellulare e questo spiega le tossicità dei chemioterapici. Sicuramente le cellule più colpite sono le cellule del sangue o delle mucose e infatti tra le tossicità più frequenti dei chemioterapici ci sono quelle ematologiche (anemia, piastrinopenia ecc.) e le mucositi.

Di fatto, in Divisione di Oncologia, i chemioterapici rappresentano ancora uno dei cardini del trattamento nella patologia tumorale e sono affiancati dai cosiddetti farmaci biologici.

Farmaco biologico è un termine generico che non identifica un trattamento in particolare. Probabilmente la definizione che può meglio spiegare cosa si intende per biologico e cosa lo differenzia dalla chemioterapia è che il farmaco biologico ha un bersaglio specifico sul quale agisce.

Si accomuna il termine farmaco biologico con terapia innovativa, ma alcuni farmaci biologici sono presenti già da tanti anni nel trattamento delle neoplasie. La stessa terapia ormonale nel cancro della mammella può essere considerata una terapia biologica perché il bersaglio di questa terapia sono i recettori ormonali presenti sulle cellule tumorali come anche nelle cellule normali.

Per capire cosa si intende per farmaco biologico bisogna sapere che grandi sforzi si stanno facendo nella ricerca per caratterizzare in maniera sempre più precisa e puntuale le neoplasie in generale e anche la singola malattia nel singolo paziente. Si ricercano nel singolo tumore delle caratteristiche biologiche quasi per creare una sorta di carta d'identità della malattia. Il riflesso terapeutico è avere a disposizione il farmaco che in maniera specifica possa interferire con quel bersaglio e bloccare la crescita tumorale e far morire la cellula.

Ad esempio, se ci si rende conto che in un tumore c'è un interruttore A che agisce sulla proliferazione cellulare e che questo interruttore è sempre acceso, è possibile somministrare il farmaco che si lega in maniera specifica a questo interruttore spegnendone il segnale. La cellula smette di riprodursi e viene avviata a morte cellulare.

Ovviamente questa è una maniera semplice e sintetica di riassumere il meccanismo d'azione di questi farmaci, ma può dare un’idea. I farmaci biologici non sono farmaci privi di tossicità e anche questo è spiegabile perché, pur avendo una specificità d'azione, il loro bersaglio non è presente esclusivamente sulle cellule tumorali ma è presente anche nelle cellule normali che però lo esprimono in quantità minore o comunque non in maniera attiva sempre e senza controllo.

Un discorso a parte può essere rappresentato dall'immunoterapia, della quale si parla tantissimo negli ultimi anni e che anche può essere ritenuta una terapia biologica. L'immunoterapia in effetti ha rappresentato almeno dal punto di vista concettuale una svolta nel trattamento delle neoplasie. In questo caso l'azione del farmaco contro la neoplasia sta nell'attivare il sistema immunitario del paziente in modo che possa attaccare il tumore. Il farmaco blocca il segnale che il tumore manda al sistema immunitario per impedire di essere attaccato. Anche in questo caso si tratta di un trattamento sicuramente meglio tollerato rispetto alla chemioterapia ma non esente da effetti collaterali, che qualche volta possono essere anche gravi.

Questa breve e sintetica spiegazione spero possa rendere più semplice capire cosa si intende per farmaco biologico oggi. La ricerca procede verso lo sviluppo di nuovi farmaci che dimostrino efficacia nel trattamento dei tumori ampliando le possibilità di cura.

Ovviamente è compito del medico scegliere la migliore opzione di cura, sempre nel rispetto del paziente e della sua qualità di vita.

Roberto Fiorentino - Divisione di Oncologia, A.O.R.N. Cardarelli, Napoli