Di seguito sono elencati i principali farmaci a bersaglio molecolare attualmente utilizzati in clinica. Ai nomi delle molecole seguono il tipo, o i tipi, di tumori nei quali sono indicati facendo riferimento al sito www.cancer.gov. Nei nomi di alcuni farmaci compare il suffisso - mAb. Esso identifica un anticorpo monoclonale, in inglese Monoclonal AntiBody (mab).
Alcune terapie a bersaglio molecolare bloccano specifici enzimi, altre si legano a recettori di mediatori, definiti fattori di crescita, coinvolti nella proliferazione delle cellule tumorali. Questi farmaci sono anche chiamati inibitori della trasduzione del segnale in quanto impediscono che certi messaggi raggiungano la cellula e si traducano in un effetto.
- Imatinib mesilato: tumori stromali gastrointestinali (un raro tumore del tratto gastrointestinale) e alcuni tipi di leucemia
- Dasatinib: leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta
- Nilotinib: leucemia mieloide cronica
- Trastuzumab: tumore della mammella
- Gefitinib: tumore del polmone non a piccole cellule
- Erlotinib: tumore del polmone non a piccole cellule e tumore del pancreas
- Cetuximab: tumore del colon retto e carcinoma a cellule squamose della testa e del collo.
- Lapatinib: tumore della mammella
- Panitumumab: tumore del colon retto
- Temsirolimus: tumore del rene
Alcune terapie a bersaglio molecolare inducono apoptosi delle cellule cancerose, vale a dire la morte cellulare.
- Bortezomib: mieloma multiplo, linfoma a cellule mantellari
Altre terapie a bersaglio molecolare bloccano la crescita dei vasi sanguigni che nutrono il tumore (angiogenesi). Per crescere oltre certe dimensioni i tumori necessitano di apporto di sangue ricco di ossigeno e nutrienti utili all'accrescimento. Trattamenti che interferiscono con l'angiogenesi possono bloccare la crescita tumorale.
- Bevacizumab: glioblastoma, tumore del polmone non a piccole cellule, tumore della mammella, tumore del colon retto
- Sorafenib: tumore del rene, tumore del fegato
- Sunitinib: tumore del rene e tumori stromali gastrointestinali
Alcune terapie a bersaglio molecolare agiscono aiutando il sistema immunitario a distruggere le cellule tumorali.
- Rituximab: linfoma non-Hodgkin a cellule B
- Alemtuzumab: leucemia linfatica cronica a cellule B
Un'altra classe di terapie a bersaglio molecolare include anticorpi monoclonali che rilasciano selettivamente molecole tossiche per le cellule cancerose.
- Gemtuzumab ozogamicina: leucemia mieloide acuta
- Tositumomab and 131I-tositumomab: linfoma non-Hodgkin a cellule B
- Ibritumomab tiuxetan: linfoma non-Hodgkin a cellule B
