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Valutato l’effetto di un nuovo farmaco per la cura della miastenia grave generalizzata

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Valutato l’effetto di un nuovo farmaco per la cura della miastenia grave generalizzata

Un gruppo internazionale di ricercatori, del quale hanno fatto parte anche esperti italiani, ha valutato la sicurezza e l’efficacia di un farmaco denominato efgartigimod in soggetti che erano in cura con i trattamenti abituali per la miastenia grave. Il prodotto è risultato sicuro e ben tollerato e gli effetti ottenuti suggeriscono che esso possa costituire un nuovo approccio alla malattia.

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Il farmaco efgartigimod è un frammento Fc, cioè una parte di una immunoglobulina, creato in laboratorio e modificato per aumentare la sua tendenza a legarsi con le immunoglobuine IgG. L’obiettivo della sua somministrazione è quello di bloccare la formazione degli auto-anticorpi, del tipo IgG, che provocano la malattia. Howard e colleghi ne hanno valutato la sicurezza e l’efficacia in soggetti con miastenia grave generalizzata che avessero presentato anticorpi verso i recettori dell’acetilcolina. I malati erano in cura, con protocolli stabilizzati basati sui trattamenti comunemente usati in questa indicazione. Si è trattato di una ricerca di fase 2, cioè esplorativa, eseguita con un protocollo randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. I risultati sono riferiti ai dati raccolti da 15 Centri. I soggetti arruolati sono stati assegnati in ordine casuale al gruppo trattato con placebo o a quello che ha ricevuto 4 dosi di efgartigimod da 10 mg/kg per via endovenosa in un lasso di tempo di 3 settimane. Le cure già in atto sono state proseguite. I criteri di valutazione primari hanno riguardato sicurezza e tollerabilità. Quelli secondari sono consistiti in valutazioni, relative all’efficacia, basate su diverse scale standardizzate di valutazione specificatamente create per la miastenia grave. Sono state studiate anche alcune caratteristiche farmacologiche del trattamento. Dei 35 malati selezionati inizialmente, ne sono stati arruolati 24, dei quali 12 hanno ricevuto l’efgartigimod e 12 il placebo. L’efgartigimod è stato ben tollerato in tutti i soggetti trattai: non ci sono stati effetti collaterali seri o gravi, non ci sono state modificazioni significative dell’elettrocardiogramma e di segni vitali come pressione arteriosa e frequenza cardiaca e non si sono osservate differenze fra il gruppo dell’efgartigimod e quello del placebo in termini di comparsa degli effetti indesiderati. Nei malati trattati con l’efgartigimod si è rilevata una rapida diminuzione delle IgG totali e degli anticorpi anti-recettori dell’acetilcolina. L’analisi delle variazioni di tutte le scale diagnostiche utilizzate ha dimostrato che nel 75% dei casi ci sono stati miglioramenti rapidi e duraturi.

La relazione che si è osservata fra riduzione delle IgG e degli auto-anticorpi e miglioramento del quadro clinico della malattia suggerirebbe, secondo gli autori, che l’effetto del farmaco su tali anticorpi può costituire un approccio innovativo nella cura della miastenia grave generalizzata.  

Tommaso Sacco

Fonte: Randomized phase 2 study of FcRn antagonist efgartigimod in generalized myasthenia gravis; Neurology, 2019 Jun 4;92(23):e2661-e2673.