Valutata efficacia e sicurezza di un nuovo trattamento per la miastenia grave generalizzata

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Valutata efficacia e sicurezza di un nuovo trattamento per la miastenia grave generalizzata

Una prestigiosa rivista scientifica internazionale ha pubblicato i risultati di una ricerca sull’efficacia del farmaco eculizumab nella cura della miastenia grave (miastenia gravis) generalizzata. Alcune evidenze sono state positive, ma non si sono rilevati vantaggi significativi rispetto al placebo.

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Il sistema del complemento, sistema di proteine coinvolto nello sviluppo delle reazioni immunitarie, sembra avere un ruolo nei meccanismi alla base delle alterazioni della miastenia grave generalizzata, ma nessuna delle cure impiegate nella pratica clinica interviene su tale sistema. Una ricerca pilota ha suggerito che l’eculizumab, molecola che agisce come inibitore sul sistema del complemento, potesse indurre miglioramenti significativi, in termini clinici, nelle persone con miastenia grave generalizzata resistente alle cure che avevano una positività degli anticorpi rivolti contro i recettori dell’acetilcolina. Howard e colleghi hanno quindi valutato l’efficacia dell’eculizumab con uno studio su una più ampia casistica. E’ stato applicato un protocollo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in una ricerca che ha coinvolto 76 Centri specializzati di 17 Nazioni, fra le quali l’Italia. Sono stati selezionati malati di miastenia grave generalizzata di almeno 18 anni di età che presentavano: un punteggio della scala riferita alla capacità di svolgere le attività giornaliere (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living: MG-ADL) di 6 o più, una classificazione II-IV di malattia secondo la Fondazione Americana della Miastenia Grave (Myasthenia Gravis Foundation of America: MGFA) e vaccinazione nei confronti della Neisseria meningitides. Inoltre, i soggetti arruolati dovevano essere stati trattati con almeno due farmaci a effetto immunosoppressivo o con un farmaco di questo tipo e con la plasmaferesi, senza ottenere un adeguato controllo dei sintomi. La popolazione selezionata è stata suddivisa in due gruppi, uno trattato con eculizumab a dosi crescenti dalla prima alla quarta settimana e successivamente stabilizzate e l’altro che ha ricevuto placebo. Il criterio principale con il quale è stata valutata l’efficacia è stato al riduzione del punteggio totale della MG-ADL alla ventiseiesima settimana, rispetto a prima del trattamento. Opportune verifiche sono state fatte per studiare anche la sicurezza della cura. Sono stati valutati 125 malati di miastenia grave generalizzata e l’analisi del criterio principale di efficacia non ha evidenziato vantaggi significativi dell’eculizumab rispetto al placebo. D’altra, parte nei soggetti che hanno assunto il farmaco, si è osservata una minore frequenza di peggioramenti del quadro clinico, 10% invece di 24%, e una minore percentuale di malati ha richiesto cure di recupero: 10% rispetto a 19%.

Gli autori hanno concluso che, considerati i risultati ottenuti, ma anche i limiti che aveva lo studio eseguito, saranno necessarie nuove ricerche per verificare ulteriormente il ruolo del sistema del complemento nella miastenia grave e l’utilità di farmaci che agiscano su tale sistema nel curarla.

Tommaso Sacco

Fonte: Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study; Lancet Neurology, 2017 Dec;16(12):976-986.

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