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Trapianto di cellule staminali nell’adrenoleucodistrofia

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Trapianto di cellule staminali nell’adrenoleucodistrofia

Un gruppo di ricercatori giapponesi ha valutato l’effetto del trapianto di cellule staminali allogenico non mieloablativo in persone con adrenoleucodistrofia con importante coinvolgimento del sistema nervoso. I risultati hanno dimostrato la sicurezza dell’approccio e la stabilizzazione dei sintomi neurologici.

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Quando l’adrenoleucodistrofia provoca danni importanti al sistema nervoso la prognosi può diventare molto negativa. Il trapianto allogenico non mieloablativo, definito anche a ridotta intensità, è considerato efficace nello stabilizzare o migliorare i sintomi della malattia. Kato e colleghi hanno riportato l’esperienza da loro raccolta in 16 malati di adrenoleucodistrofia nei quali è stata utilizzata questa terapia. Quattordici di essi avevano già sintomi e 2 erano nello stadio precedente alla comparsa degli stessi. I trapianti di cellule staminali, che sono stati eseguiti fra il 2010 e il 2016, hanno utilizzato cellule ricavate dal sangue del cordone ombelicale, in 14 casi, o dal midollo osseo di gemelli con Antigene Leucocitario Umano identico, in 2 casi. Il trattamento di preparazione al trapianto è stato “a bassa intensità” con i farmaci fludaramina, alla dose di 125 mg/m2, e melphalan, alla dose di 140 mg/m2 associati a radioterapia a basse dosi. Il trapianto ha avuto successo al primo tentativo in 11 malati e 4 dei 5 soggetti in cui era fallito hanno ricevuto un secondo trapianto, che è riuscito. A 5 anni, la sopravvivenza complessiva e quella priva di eventi è stata, rispettivamente, di 90.9% e 61.1%, con una durata mediana di 45 mesi (intervallo 16-91 mesi). Il punteggio della scala di Loes, impiegata per misurare i danni al cervello provocati dall’adrenoleucodistrofia, si è stabilizzato o è migliorato per 18 mesi dopo il trapianto, in tutti i soggetti trattati tranne quelli con danni alla capsula interna, una struttura del cervello che contiene le fibre nervose che uniscono la corteccia cerebrale ad altre parti del sistema nervoso centrale

Gli autori hanno concluso che il trapianto allogenico non mieloablativo di cellule staminali può essere eseguito con sicurezza nei malati di adrenoleucodistrofia in quanto nella loro casistica non si sono verificate le complicanze più frequenti di questo approccio. Il trattamento è stato efficace anche nei soggetti sintomatici, salvo quelli con danni alla capsula interna.

Tommaso Sacco

Fonte: Allogeneic stem cell transplantation with reduced intensity conditioning for patients with adrenoleukodystrophy; Molecular Genetics & Metabolism Reports, 2018 Nov 2018:1-6.