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Il trapianto di cellule staminali mesenchimali in due casi di adrenoleucodistrofia non ha ottenuto i risultati attesi

Notizia |time pubblicato il
Il trapianto di cellule staminali mesenchimali in due casi di adrenoleucodistrofia non ha ottenuto i risultati attesi

Un gruppo di specialisti statunitensi ha pubblicato un articolo nel quale si riportano i risultati ottenuti con un trapianto di cellule staminali mesenchimali allogeniche in due bambini affetti da adrenoleucodistrofia. La procedura è risultata sicura, ma non è stata efficace, forse per l’andamento rapidamente progressivo della malattia in questi due casi. 

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L’adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia infiammatoria che causa danni alla mielina ed è provocata dal gene ABCD1 del cromosoma X. Tale gene codifica la sintesi di una molecola che serve a trasportare gli acidi grassi a catena molto lunga nei perossisomi, piccoli contenitori presenti nelle cellule, che servono a metabolizzare molecole di vario tipo. Le mutazioni di questo gene, nella maggior parte dei malati di adrenoleucodistrofia, determinano un’insufficiente funzione delle ghiandole surrenali, ma, nel 40% dei casi, provocano fenomeni di demielinizzazione nel cervello che configurano quadri di adrenoleucodistrofia cerebrale. Questi danni si osservano con la risonanza magnetica eseguita con mezzo di contrasto. È stata già dimostrata l’efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, cioè da donatore diverso dal soggetto trapiantato, nell’arrestare la progressione dell’adrenoleucodistrofia cerebrale nelle sue fasi più precoci. Non è stato invece confermato un effetto positivo di tale procedura nelle fasi più avanzate della malattia. Le cellule staminali mesenchimali sono state impiegate in studi eseguiti in numerose patologie con l’obiettivo di sfruttare il loro effetto antiinfiammatorio e la loro capacità di favorire la riparazione dei tessuti. Con queste premesse, Gupta e colleghi hanno eseguito il trapianto intratecale di cellule staminali mesenchimali allogeniche in due bambini con adrenoleucodistrofia cerebrale rapidamente progressiva. Nel primo caso, un bambino di 5 anni, sono state somministrate tre dosi di cellule staminali mesenchimali a distanza di una settimana l’una dall’altra, mentre nel secondo caso la procedura è stata eseguita una volta sola. I riscontri positivi hanno riguardato la fattibilità della somministrazione e la mancanza di complicazioni e di effetti indesiderati. Le risonanze magnetiche eseguite dopo la somministrazione di cellule staminali mesenchimali hanno evidenziato un ulteriore peggioramento della demielinizzazione nel primo soggetto e nessuna modificazione del danno nel secondo.

Nelle conclusioni gli autori hanno sottolineato i risultati positivi, in termini di sicurezza della procedura applicata, e hanno ipotizzato che la mancanza di efficacia possa essere dipesa dall’andamento rapidamente evolutivo della demielinizzazione, in questi due casi, oppure da altri fattori come l’inadeguatezza delle dosi di cellule staminali mesenchimali somministrate.                    

Tommaso Sacco

Fonte: Failure of intrathecal allogeneic mesenchymal stem cells to halt progressive demyelination in two boys with cerebral adrenoleukodystrophy; Stem Cells Translational Medicine, 2020;1–5.