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Il trapianto di cellule staminali nella drepanocitosi

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Il trapianto di cellule staminali nella drepanocitosi

Pubblicato un libro nel quale vengono passati in rivista i quadri di drepanocitosi nei quali è indicato il trapianto di cellule staminali. Tale trattamento è indicato nei casi più gravi che presentano complicanze.

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Non tutti i casi di drepanocitosi possono essere curati con il trapianto di cellule staminali perché tale cura comporta problemi di tossicità. Si esegue solo nelle persone con drepanocitosi grave che presentano complicanze come ictus, crisi di dolore ricorrenti, danni ai reni, alterazioni della retina, necrosi alle articolazioni e altre ancora. Tra l’altro, il controllo del dolore, nelle persone affette da drepanocitosi, comporta un abuso di antidolorifici a base di oppioidi e ciò rende ancora più grave il quadro. Comunque il trapianto di cellule staminali si esegue solo se i benefici superano i rischi che esso comporta. La preparazione a questa terapia è complessa e comporta esami di laboratorio, risonanza magnetica al cervello, per rilevare ischemie e danni ai vasi, ecografia del cuore, esame odontoiatrico e prove di funzionalità dei polmoni. Inoltre, si devono eseguire valutazioni sul donatore per verificare la compatibilità immunologica con il soggetto da sottoporre al trapianto. Il primo trapianto di cellule staminali è stato eseguito nel 1984 e, da allora, la procedura è stata sottoposta a continui affinamenti. La preparazione prevede la somministrazione di una chemioterapia per eliminare le cellule del malato che riceverà il trapianto, che verranno poi sostituite con quelle trapiantate. Dal 1984 a oggi sono stati segnalati 1200 casi nei quali si sono presentate complicanze. Fra di esse ci sono i problemi di compatibilità fra donatore e ricevente e fenomeni di rigetto. Inoltre, molti dei prodotti immunosoppressivi usati nella preparazione provocano infertilità. Fra gli sviluppi futuri di questa cura c’è l’impiego di farmaci meglio tollerati per la preparazione e l’utilizzo di altri tipi di cellule da trapiantare. Al momento, però, gli approcci con tipi di cellule diverse hanno determinato minori successi, rispetto a quello tradizionale.

Nelle conclusioni gli autori segnalano che per una malattia grave e impegnativa da gestire il trapianto di cellule staminali è un buon inizio e può aiutare tanti malati che presentano i quadri più gravi. Le speranze per il futuro sono riposte nella terapia genetica che sta mostrando risultati interessanti nelle ricerche in corso.         

Tommaso Sacco

Fonte: Bone Marrow Transplantation In Sickle Cell Disease