Spiegazioni sul fondo Aifa per i farmaci orfani

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Spiegazioni sul fondo Aifa per i farmaci orfani

Il Sottosegretario alla Salute, Andrea Costa, nel rispondere in Commissione Affari Sociali alla Camera a un’interrogazione, ha fornito alcune spiegazioni sulle restrizioni nell’utilizzo del Fondo Aifa per il rimborso dei farmaci orfani.

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L’interrogazione

L’Onorevole Fabiola Bologna ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute chiedendo se il Ministro “alla luce dei nuovi criteri che prevedono restrizioni nell’utilizzo del Fondo Aifa per il rimborso dei farmaci orfani, intenda adottare iniziative per garantire un adeguato accesso al fondo per le terapie dei pazienti con patologie rare e gravi”.

L’On. Bologna ha premesso che:

  • tra gli obiettivi dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) vi è quello di garantire a tutti l’accesso equo alle cure;
  • i pazienti affetti da malattie rare o da altre patologie gravi necessitano di particolare attenzione non potendo spesso contare su alcuna terapia farmacologica o su percorsi clinico-diagnostici strutturati;
  • l’articolo 48, comma 19, lettera a), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, ha istituito un Fondo Aifa, finanziato con il 50 per cento delle spese promozionali sostenute dalle aziende farmaceutiche e dedicato per il 50 per cento al rimborso su base nominale di farmaci orfani, medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione ed il trattamento delle malattie rare o di farmaci che rappresentano una speranza di cura per particolari e gravi patologie;
  • tale fondo risulta particolarmente importante per garantire l’accesso alle cure per patologie gravi, oncologiche, ematologiche e neurologiche, senza alternativa terapeutica. Spesso, il fondo finanzia patologie pediatriche e ultra-rare, dove è difficile effettuare studi clinici registrativi;
  • in data 11 novembre 2021, AIFA aveva sospeso temporaneamente l’accesso al Fondo, dichiarando di non essere in grado di soddisfare le domande dei circa 2.000 pazienti con le risorse a disposizione;
  • l’articolo 11, comma 1, della legge 10 novembre 2021, n. 175, la nuova legge sulle malattie rare, prevede una integrazione del fondo sopramenzionato con un ulteriore versamento pari al 2 per cento delle spese autocertificate delle aziende farmaceutiche;
  • il 30 novembre 2021, Aifa ha comunicato la riapertura del Fondo, per il quale sono stati tuttavia introdotti nuovi criteri di esclusione stringenti, tra cui l’impossibilità di consentire l’accesso al fondo per quei medicinali disponibili in Italia per indicazioni diverse da quelle oggetto della richiesta e non in corso di valutazione Ema;
  • il sopramenzionato criterio di esclusione non permetterebbe a nessun farmaco già rimborsato in altra indicazione di accedere al Fondo 5 per cento, lasciando spazio solamente a farmaci non ancora approvati.

La risposta

L’AIFA è costantemente impegnata nel garantire un accesso tempestivo e sostenibile alle cure, ponendo particolare attenzione alla tutela dei diritti dei pazienti più fragili.

Con specifico riferimento ai farmaci destinati al trattamento delle malattie rare, secondo una recente analisi indipendente (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations-EFPIA, aprile 2022), l’Italia è al quarto posto tra gli Stati U.E. per numero di farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale dopo la loro autorizzazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali-European Medicines Agency (superata solo da Germania, Danimarca e Austria, e davanti a Paesi con capacità di spesa e dimensioni corrispondenti, quali Francia e Spagna).

Inoltre, l’AIFA persegue in modo chiaro l’obiettivo di garantire l’accesso rapido a terapie innovative in contesti nei quali manchino alternative terapeutiche.

Il Fondo Nazionale AIFA, cosiddetto Fondo 5 per cento, istituito dall’articolo 48, comma 19, lettera a), del decreto-legge n. 269 del 30 settembre 2003, recante: «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell’andamento dei conti pubblici», convertito con modificazioni dalla legge n. 326 del 24 novembre 2003, è stato istituito al fine di garantire al paziente di accedere gratuitamente a cure che presentano anche solo dati preliminari di efficacia, purché prescritte dal medico specialista, e previa valutazione di AIFA circa la sussistenza dei requisiti regolatori.

Il Fondo cosiddetto del 5 per cento, come noto, è alimentato dai versamenti delle imprese farmaceutiche, pari al 5 per cento delle proprie spese promozionali nell’anno immediatamente precedente.

In base al comma 19, lettera a), dello stesso articolo 48, il 50 per cento del Fondo è destinato «per l’impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie».

Inizialmente pensato come strumento straordinario per consentire un accesso precoce a farmaci per malattie gravi, e circoscritto a pochissimi e limitati casi per diversi anni, l’accesso al Fondo 5 per cento negli ultimi anni è cresciuto notevolmente, specie per far fronte alle richieste concernenti l’impiego prolungato di farmaci «off-label».

Ciò ha comportato, di fatto, che le risorse disponibili sono passate da più di 20 milioni di euro nel 2010 a meno di 11 milioni nel 2021, a fronte di richieste superiori ai 50 milioni l’anno.

Per tali ragioni, in data 11 novembre 2021, l’AIFA ha dovuto disporre, in via cautelativa, la temporanea sospensione dell’utilizzo del Fondo 5 per cento, in considerazione del fatto che nel 2021 la spesa prevista a carico dello stesso sarebbe ammontata ad oltre 50 milioni di euro, a fronte di una capienza, per lo stesso periodo annuale, di soli 10,5 milioni.

Successivamente, in data 30 novembre 2021 l’AIFA, con una nota indirizzata agli Assessorati regionali alla Sanità, ha provveduto a riavviare le procedure di accesso al Fondo 5 per cento e definire i criteri di accesso, sulla base della legge 10 novembre 2021, n. 175: «Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani», che all’articolo 11 dispone l’integrazione del Fondo 5 per cento con un’ulteriore quota pari al 2 per cento delle spese sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche per le attività di promozione rivolte al personale sanitario.

Si osserva che i nuovi criteri di accesso al Fondo mirano a tutelare l’accesso a medicinali «in attesa di commercializzazione» nel rispetto delle indicazioni della legge citata.

Colgo l’occasione per ricordare che l’ordinamento vigente prevede anche altre misure finalizzate a consentire l’accesso precoce alle terapie per pazienti privi di alternative terapeutiche autorizzate, nel senso che sono previste specifiche disposizioni che consentono di accedere gratuitamente a terapie che possono rappresentare una speranza di cura.

Segnatamente, una prima opzione è rappresentata dall’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, cosiddetto uso compassionevole, ai sensi del decreto ministeriale 7 settembre 2017, recante «Disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica».

L’uso compassionevole permette l’accesso gratuito, con onere a carico dell’azienda farmaceutica, a:

  1. medicinali sperimentali;
  2. medicinali autorizzati per indicazioni diverse (uso off label);
  3. medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale.

L’azienda farmaceutica può avviare programmi di uso compassionevole, rivolti a più pazienti che presentano determinati requisiti preliminarmente individuati e sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti, oppure può consentire l’accesso gratuito su base nominale per singolo paziente.

Le evidenze scientifiche richieste per la somministrazione di un farmaco tramite uso compassionevole sono graduate a seconda della patologia e della gravità del caso, come specificato dall’articolo 2, comma 2, del decreto ministeriale 7 settembre 2017.

Qualora il farmaco sia già approvato per altra indicazione (e quindi disponibile in Italia) il paziente può accedervi attraverso una prescrizione off-label, ossia la somministrazione di medicinali già autorizzati ma per patologie, popolazioni o posologie diverse da quelle oggetto di richiesta, ai sensi dell’articolo 3, comma 2, della legge n. 94 del 1998, autorizzata dall’Azienda sanitaria che lo ha in carico.

Per completezza, si segnala inoltre che la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, ha previsto che, in assenza di alternativa terapeutica, medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, medicinali sperimentali e medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, possano essere inseriti in appositi elenchi, predisposti, previo parere favorevole della Commissione Tecnico-Scientifica di AIFA, per l’erogazione a carico del SSN, in forma generalizzata, a tutti i pazienti che rientrano nei criteri di inclusione previsti nel provvedimento di inserimento. L’inserimento in tali elenchi è subordinato all’esistenza di risultati di studi clinici di fase seconda che dimostrino un’efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell’indicazione richiesta.

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