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Rapporto OSSFOR: crescono le opportunità terapeutiche per le malattie rare

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Rapporto OSSFOR: crescono le opportunità terapeutiche per le malattie rare

Le terapie a disposizione dei malati rari crescono e solo nel 2018 ne sono state messe in commercio 11 in più. A questa buona notizia si aggiunge anche una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio, calcolati a partire dall’autorizzazione EMA alla Determina di prezzo e rimborso in Italia. Di negativo però c’è il dato che solo i malato raro su 10 ha una esenzione ticket. Sono questi alcuni dei dati contenuti nel 3° Rapporto Annuale di OSSFOR - l’Osservatorio Farmaci Orfani – nato dalla partnership tra C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare.

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I nuovi farmaci

Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà. Secondo i dati sintetizzati nel III Rapporto OSSFOR – Osservatorio Farmaci Orfani – www.osservatoriofarmaciorfani.it - presentato oggi in Senato, infatti, l’unico tempo medio che si è allungato rispetto al passato è quello che intercorre tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione a EMA. Si sono invece ridotti i tempi in cui EMA concede l’autorizzazione al commercio e, soprattutto, sono più veloci i tempi impiegati da Aifa nel processo che prevede il passaggio per la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e per la Commissione prezzo e rimborso (CPR) fino alla pubblicazione della Determina in Gazzetta Ufficiale: 239 giorni nell’ultimo triennio contro i 256 giorni del triennio precedente.

A fronte di un trend positivo rimane comunque il fatto che si è ancora lontani dal rispetto della ‘procedura dei 100 giorni’ istituita nel 2013 con la legge n. 189/12 (Decreto Balduzzi) ai fini di diminuire - grazie a un procedimento negoziale accelerato - i tempi necessari alla classificazione e alla rimborsabilità da parte del SSN per i farmaci orfani  destinati alla cura delle malattie rare, per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e farmaci ospedalieri.

Secondo questo provvedimento, Aifa avrebbe dovuto impiegare un massimo di 100 giorni, il dato attuale parla di un ritardo di 139 giorni, più del doppio rispetto a quanto previsto.

Secondo il III Rapporto Ossfor solo per il 44% dei farmaci analizzati, il regime di prezzo e rimborso viene definito entro il primo anno dall’approvazione europea, per il 77% entro i 2 anni e per il 90% entro 3 anni dalla autorizzazione EMA.

Un discorso a parte potrebbe essere fatto per i farmaci inseriti nell’elenco della L. 648/96 e per quelli che vengono inseriti Classe Cnn (cioè ‘non negoziata’): per questi le tempistiche di negoziazione complessive sono decisamente più lunghe. Se si calcolano i tempi medi escludendo questi due particolari gruppi ne emerge un quadro più positivo: sono il 51% i farmaci che riescono a concludere l’iter in un anno, di questi il 15% addirittura in 6 mesi.

“Ad oggi, circa il 90% delle malattie rare non ha ancora terapia" – ha detto Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR commentando i dati di accesso – "ogni giorno di ritardo è un giorno senza cura, una sofferenza aggravata dalla paura che la terapia non arrivi in tempo per motivi burocratici, dopo che la scienza ha già fatto tanta strada. Purtroppo il ritardo medio di oltre 4 mesi non è l’unico, perché se la procedura dei 100 giorni è una contrattazione su base nazionale, bisogna tener presente che su questa s’innestano poi le procedure di approvazione regionali, spesso non uniformi nei tempi e fonte di disuguaglianze nel diritto all’accesso. La soluzione a questi ritardi, probabilmente strutturali per il gravoso lavoro delle Commissioni AIFA, ci sarebbe" – conclude Macchia – "E sarebbe quella di adottare per i farmaci orfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi”.

Esenzione Ticket

Sulla base di un campione di circa 110.000 malati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che ammontano a circa il 40% delle popolazione italiana, si stimano 433.000 persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione; la maggior parte sono donne anche se le risorse assorbite dal genere maschile sono di più, circa il 55% del totale.

Confrontando il dato con le stime dei pazienti con malattia rara di Orphanet, poco più di 1 malato raro su 10 ha una esenzione da ticket.

L’impegno per dare risposta ai malati rari non è uniforme: quelli che hanno una patologia con prevalenza superiore all’1 su 10.000 sono circa il 50% e si distribuiscono in meno di 17 condizioni rare; ma quelli con patologia ultra-rara sono meno del 28% e si distribuiscono su più di 204 diverse condizioni rare oltre ad avere un costo pro-capite mediamente più alto.

Per i malati rari esenti, che sono quelli che incidono economicamente di più, il SSN tra visite, analisi di laboratorio e diagnostica, ricoveri e farmaci spende circa 2 miliardi di euro, pari all’1,7% della spesa sanitaria complessiva.

Malgrado il costo delle tecnologie per le patologie rare, il costo medio per paziente si attesta in media a meno di € 5.000, quanto quello che in media si spende per i pazienti con due patologie croniche.

 “L’ampliamento delle patologie esenti introdotto con i nuovi LEA" – ha spiegato Barbara Polistena, C.R.E.A. Sanità/OSSFOR - "ha incrementato i malati rari che ne usufruiscono del 3%, ma senza che sia aumentato il costo per il SSN; anche le opportunità terapeutiche sono aumentate, ad esempio i farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018; la crescita del loro costo è però meno rapida che in passato: se la crescita della spesa era stata del +25,0% tra il 2016 e il 2017, in questo ultimo anno l’aumento è stato solo del 5,9%”.

In aggiunta Federico Spandonaro (Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e C.R.E.A. Sanità), fa notare che “il 44,3% dei farmaci orfani fattura meno di 5 milioni di euro l’anno e il 65,0% meno di 10 milioni, confermando nella stragrande maggioranza dei casi la correttezza degli incentivi riconosciuti, e la necessità di ripensare la norma che li ha levati ad alcune molecole certamente ‘orfane’ da un punto di vista economico”.

“La spesa legata ai malati rari, e quindi in buona parte ai Farmaci Orfani, cresce decisamente meno di quel che si temesse sulla base di alcune proiezioni fatte in passato" – ha detto Francesco Macchia - "Dopo un quadriennio di forte crescita, normale in un settore nuovo, dove tutte le terapie stavano arrivando insieme sul mercato, quest’anno, per la prima volta, si assiste ad un “calmierazione” degli impatti e anche il costo per unità tende a ridursi (-3,8% nell’ultimo anno). Bisognerebbe prendere atto di questo, e quindi di alcuni ingiustificati allarmismi fatti in passato, e agire di conseguenza, ad esempio velocizzando i tempi di approvazione ancora troppo lungi: 239 giorni di media, nonostante dal 2012 l’applicazione del Decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata entro i 100 giorni per i farmaci orfani”.

Altri spunti

Tra le altre novità del Rapporto OSSFOR, oltre all’allargamento delle Regioni coinvolte, ricordiamo anche un’analisi specifica fatta sull’impatto dell’accorpamento delle ASL sulla sostenibilità della presa in carico dei malati rari.

“Il processo di accorpamento delle ASL che negli ultimi anni sta caratterizzando praticamente tutte le Regioni" – ha spiegato Barbara Polistena - "si dimostra positivo perché di fatto implica una maggiore suddivisione dei rischi e questo è importante soprattutto quando le aziende sanitarie si trovano a dover assicurare l’assistenza ad un malato raro ‘ad alto costo’, spesso nei fatti un bambino affetto da malattia ultra rara”.

Un intero capitolo del rapporto è poi dedicato al tema della sperimentazione clinica. Un dato estremamente positivo è l’incremento degli studi sulle malattie rare, che arrivano a rappresentare il 64% dell’aumento di tutti gli studi clinici in Italia. L’aumento è sensibile per tutte le Fasi della Sperimentazione.

Malgrado questo, restringendo l’analisi alle sole sperimentazioni dei farmaci orfani in prossima valutazione, emergono chiaramente come ci siano ampi margini per un ulteriore miglioramento del sistema: emerge, infatti, il rischio che per lo sviluppo di queste molecole l’Italia possa rivestire un ruolo marginale, essendo ancora sottoutilizzata per le fasi di studio più innovative, come la fase I.

Simon Basten

Fonte: Comunicato Stampa OSSFOR 1, Comunicato Stampa OSSFOR 2.