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Qualità della vita dei bambini con adrenoleucodistrofia sottoposti a trapianto di midollo

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Qualità della vita dei bambini con adrenoleucodistrofia sottoposti a trapianto di midollo

Un gruppo di ricercatori degli Stati Uniti ha valutato le variazioni della qualità di vita nei bambini sottoposti a trapianto di midollo osseo. Si è osservato che nonostante l’efficacia di tale approccio nel fermare le alterazioni a carico del cervello, c’è il rischio che la qualità di vita sia ridotta.

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Il trapianto di midollo, vale a dire quello che prevede il trasferimento ai malati di cellule staminali che servono a produrre le cellule del sangue, è l’unico trattamento al quale viene attribuito l’effetto di arrestare l’evoluzione dei danni provocati al cervello dall’adrenoleucodistrofia. Mentre sono stati valutati gli effetti di questa cura sulla sopravvivenza e sui quadri neurologici, ci sono meno informazioni sulle modificazioni indotte sulla qualità di vita. Beckmann e colleghi hanno valutato questo aspetto in 16 maschi, con una diagnosi di danni cerebrali da adrenoleucodistrofia, tutti sottoposti a trapianto di midollo nello stesso centro. Ciascun bambino o genitore ha compilato vari questionari per la misurazione della qualità di vita, che prendevano in considerazione variabili relative alla funzione fisica, alla salute mentale e alla vita sociale e, con opportune analisi, si sono valutate le caratteristiche dei malati e le risposte ai questionari. L’età media dei soggetti studiati era di 8 anni, nel momento in cui sono stati sottoposti al trapianto, e il tempo medio trascorso, dal trapianto a quando è stata eseguita la valutazione, era di 5 anni. In generale il livello della qualità di vita, relativamente ad alcune funzionalità, è stato simile a quello di soggetti comparabili. Considerando però i malati con il punteggio di Loes, una scala impiegata in questi casi per misurare i danni al cervello, maggiore o uguale a 10, si è rilevata una minore capacità di movimento, una ridotta funzione delle braccia, difficoltà di interazione sociale e un livello maggiore di ansia.

Gli autori hanno concluso che nonostante la capacità del trapianto di midollo di arrestare l’evoluzione dei danni al cervello nei malati con adrenoleucodistrofia, in quelli con punteggio di Loes maggiore o uguale a 10 si rischia di avere una ridotta qualità di vita. Hanno aggiunto che studi futuri dovranno seguire questi soggetti nel tempo per individuare i fattori che peggiorano la qualità di vita.

Tommaso Sacco

Fonte: Quality of life among boys with adrenoleukodystrophy following hematopoietic stem cell transplant; Child Neuropsychology, 2017 Sep 21:1-13.