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Presente e futuro della sclerosi laterale amiotrofica

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Presente e futuro della sclerosi laterale amiotrofica

Vincenzo Silani, Direttore dell’Unità Operativa di Neurologia e del Laboratorio di Neuroscienze dell’Istituto Auxologico di Milano, in un’intervista rilasciata alla Fondazione Cesare Serono, parla delle cure attuali nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e di linee di ricerca che metteranno a punto quelle future. Nella prima parte di questa intervista aveva parlato di meccanismi di sviluppo, cause ed evoluzione della SLA.

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Vincenzo Silani ricorda che fino a non tanto tempo fa non si disponeva di terapie per la sclerosi laterale amiotrofica e questo aumentava il peso che essa aveva su malati e caregiver e limitava sensibilmente le prospettive di vita. Il primo farmaco che ha dimostrato una discreta efficacia nel migliorare il quadro della malattia e nel ritardare il ricorso alla ventilazione assistita, ma di aumentare di poco la sopravvivenza dei malati di SLA, è stato il riluzolo. Questa molecola riduce gli effetti del glutammato, il principale mediatore a effetto eccitatorio rilasciato nel sistema nervoso centrale. Dopo circa vent’anni, nei quali è stato questo l’unico prodotto disponibile, nel 2017 è stato introdotto, nella pratica clinica, l’edaravone. Questo principio attivo ha dimostrato di rallentare moderatamente la riduzione delle funzioni motorie, dovuta alla sclerosi laterale amiotrofica, nei malati con una buona capacità di respirazione residua. L’edaravone, messo a punto da ricercatori giapponesi e inizialmente registrato dalla Food And Drug Administration, è stato poi introdotto anche in Italia per i malati con caratteristiche tali da trovare giovamento dalla sua somministrazione. Vincenzo Silani parla quindi delle prospettive di cura future. In questa, come in altre gravi malattie, si andrà sempre più verso una cura individualizzata per il singolo malato. Tale personalizzazione si baserà sui meccanismi alla base della patologia, sulla velocità di evoluzione e sui sintomi prevalenti. Per la definizione dei meccanismi fisiopatologici sui quali intervenire, si farà riferimento ai geni e ad altre caratteristiche specifiche. Fra le terapie allo studio ci sono anche quelle basate sulle cellule staminali, che però non sono ancora pronte per l’uso nella pratica clinica su larga scala. Giusta precisazione rispetto a certa comunicazione che, negli anni passati, ha diffuso presso i malati certezze che mancavano allora, come mancano adesso, circa l’utilizzo di questo trattamento nella pratica clinica. L’accurata valutazione del malati, presso i Centri dedicati allo studio e alla cura della SLA, permette di individuare le specifiche alterazioni presenti, ad esempio quelle delle funzioni cognitive in passato meno considerate, e di verificare l’efficacia di cure mirate sulle alterazioni stesse.

Redazione Fondazione Cesare Serono