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Valutata una possibile nuova cura per la sclerosi laterale amiotrofica

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Valutata una possibile nuova cura per la sclerosi laterale amiotrofica

Sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine è stato pubblicato un articolo che riporta i risultati di uno studio che ha valutato l’efficacia dell’associazione tra fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo nella sclerosi laterale amiotrofica. Le evidenze raccolte sono state in parte positive ,ma hanno suggerito la necessità di valutazioni più prolungate nel tempo e su casistiche più ampie.

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Le molecole denominate fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo hanno dimostrato di ridurre la perdita dei neuroni in modelli sperimentali. Il fenilbutirrato di sodio potenzia la funzione di una struttura cellulare chiamata reticolo endoplasmatico, che contribuisce a produrre le proteine ​​necessarie al funzionamento della cellula stessa. Il taurursodiolo, o acido tauroursodesossicolico, è indicato nel trattamento dei calcoli della cistifellea e, nei neuroni, ha dimostrato di avere un effetto protettivo sui mitocondri che servono a produrre energia. Sulla base dei riscontri sperimentali, si è deciso di valutare efficacia e sicurezza dell’associazione tra fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica. È stato eseguito uno studio randomizzato e in doppio cieco che ha coinvolto numerosi Centri degli Stati Uniti. Sono state arruolate persone con diagnosi confermata di sclerosi laterale amiotrofica, nelle quali i sintomi erano comparsi nei 18 mesi precedenti. I partecipanti sono stati assegnati in ordine casuale e con un rapporto di 2:1 al trattamento con il prodotto attivo o il placebo. Il primo è consistito nell’associazione di 3 gr di fenilbutirrato di sodio e 1 gr di taurursodiolo assunta una volta al giorno per tre settimane e, in seguito, due volte al giorno. La principale variabile di efficacia è stata la velocità della riduzione del punteggio della scala rivista di quantificazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (in inglese Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised: ALSFRS-R). Tale scala ha un intervallo di punteggio da 0 a 48 e il 48 indica il livello migliore di funzione. La valutazione ha coperto un periodo di 24 settimane, i criteri secondari di valutazione sono stati: la velocità di riduzione della forza muscolare isometrica, della concentrazione nel sangue della subunità H del neurofilamento assonale fosforilato e della capacità vitale lenta. Altre variabili secondarie sono state: il tempo trascorso fino a necessità di ventilazione permanente, tracheostomia, ricovero in Ospedale o decesso. Sono stati valutati per l’arruolamento nello studio 177 malati di sclerosi laterale amiotrofica, dei quali 137 sono stati assegnati al gruppo trattato con fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo (89 soggetti) o con placebo (48). Un’analisi che ha considerato tutte le persone incluse nella ricerca ha rilevato una velocità media di riduzione del punteggio dell’ALSFRS-R di meno 1.24 punti al mese nelle persone che hanno ricevuto il prodotto attivo e di meno 1.66 punti al mese nel gruppo placebo. La differenza è stata di 0.42 punti al mese e l’intervallo di confidenza al 95% di 0.03-0.81, con un livello di significatività di p=0.03. I risultati relativi alle variabili secondarie non hanno dimostrato differenze significative fra i due gruppi e gli effetti indesiderati con il prodotto attivo hanno riguardato prevalentemente l’apparato gastrointestinale.

L’associazione di fenilbutirrato di sodio e di taurursodiolo ha determinato un rallentamento del peggioramento delle funzioni misurate con l’ALSFRS-R in un periodo di osservazione di 24 settimane, mentre le variabili secondarie di efficacia hanno avuto un andamento simile a quello ottenuto con il placebo. Gli autori hanno quindi raccomandato l’esecuzione di ricerche su casistiche più ampie e con periodi di osservazione più prolungati, per verificare l’efficacia di questa associazione nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica.             

Tommaso Sacco

Fonte: Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis; New England Journal of Medicine 2020 Sep 3;383(10):919-930.