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L’uso prolungato di corticosteroidi nella distrofia muscolare di Duchenne si associa a bassa statura e a un peso più elevato?

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L’uso prolungato di corticosteroidi nella distrofia muscolare di Duchenne si associa a bassa statura e a un peso più elevato?

Uno studio eseguito negli Stati Uniti ha messo in evidenza i possibili effetti negativi del trattamento con corticosteroidi sulla crescita e sul peso delle persone che presentano la distrofia muscolare di Duchenne. Questi effetti sono più evidenti se il trattamento viene iniziato precocemente e a dosaggi elevati.

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Nei soggetti con distrofia muscolare di Duchenne la terapia con corticosteroidi fornisce molti vantaggi. E’ in grado di: preservare o migliorare la forza muscolare, prolungare la capacità di camminare in modo autonomo, mantenere efficiente la respirazione, ritardare l’insorgenza di problemi al cuore, ridurre o ritardare la comparsa di scoliosi. La scoliosi è una condizione in cui si ha una deviazione laterale della colonna vertebrale.

L’Accademia Americana di Neurologia (American Academy of Neurology) ha raccomandato il trattamento con corticosteroidi nei soggetti maschi affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne, e tale raccomandazione è stata quindi riproposta anche dai Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie (in inglese Centers for Disease Control and Prevention).

Molti studi hanno rilevato che uno degli effetti collaterali più comuni, del trattamento con corticosteroidi, è l’aumento del peso, che costituisce anche uno dei motivi più frequenti che porta ad interrompere la terapia. Un uso giornaliero di corticosteroidi per lunghi periodi, inoltre, può rallentare la crescita e può aggravare la già bassa statura che si riscontra spesso nei malati di distrofia muscolare di Duchenne. Anche se questi effetti collaterali sono ben noti, non erano stati condotti, finora, studi specifici in grado di chiarire meglio questi rischi, in modo da poter fornire un’informazione adeguata alle persone con distrofia muscolare di Duchenne e alle loro famiglie.

Per fare chiarezza sui rischi associati all’uso dei corticosteroidi nella distrofia muscolare di Duchenne, un recente studio ha confrontato due popolazioni di soggetti maschi affetti da tale malattia, una che era stata trattata con questi farmaci per 6 mesi o più, e un’altra composta da soggetti maschi con la stessa patologia, autonomi nel movimento e simili per età, ma mai trattati in precedenza con questi farmaci.

Lo studio ha analizzato migliaia di dati disponibili nell’ambito di una rete di sorveglianza e ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne, creando poi appositamente elaborazioni e modelli statistici di confronto. Nel fare questo, i ricercatori hanno tenuto conto anche delle caratteristiche del trattamento con i corticosteroidi, vale a dire di quando era stata cominciata la terapia, dei dosaggi totali e alla durata complessiva della somministrazione dei farmaci.

I risultati hanno indicato che i maschi malati di distrofia muscolare di Duchenne trattati con i corticosteroidi avevano una statura inferiore e un peso e un indice di massa corporea più elevati rispetto a quelli dei soggetti con la stessa malattia, ma mai trattati prima con i corticosteroidi. Tale differenza è stata rilevata anche rispetto alla popolazione generale.

Dall’analisi è emerso che gli effetti negativi sulla statura, sul peso e sull’indice di massa corporea sono più rilevanti quanto più precoce è l’inizio della somministrazione e quanto più frequente è l’assunzione quotidiana dei corticosteroidi. Dosaggi particolarmente elevati e durate di trattamento prolungate sono altri fattori rischio. Qualche differenza è stata osservata nell’effetto dei diversi corticosteroidi impiegati: ad esempio, il deflazacort sembra ridurre la crescita della statura, ma non pare aumentare il peso.

In conclusione, i risultati di questo studio suggeriscono che un uso prolungato di corticosteroidi può alterare la crescita e il peso nei maschi malati di distrofia muscolare di Duchenne.  L’uso dei corticosteroidi, inoltre, sembra non avere un effetto importante sul prolungamento della durata della capacità di movimento.

D’altra parte la distrofia muscolare di Duchenne è una malattia importante che può avere riflessi rilevanti sulla vita dei malati, quindi solo specialisti esperti possono interpretare nel giusto modo i risultati di uno studio come questo, per poi condividere con i malati e con le loro famiglie le soluzioni con il migliore bilancio fra efficacia e sicurezza.

Testi a cura della redazione scientifica Editamed

Fonte: Corticosteroid Treatment and Growth Patterns in Ambulatory Males with Duchenne Muscular Dystrophy; The Journal of Pediatrics, 2016; 173:207-213.

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