MENU SEZIONE
MENU SEZIONE

Leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia: nilotinib è più efficace di imatinib

Notizia

PUBBLICATO

Leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia: nilotinib è più efficace di imatinib

I pazienti con una nuova diagnosi di Leucemia mieloide cronica (LMC) positiva per il cromosoma Philadelphia rispondono meglio a nilotinib che a imatinib. Lo dimostrano i dati di uno studio di fase III (l'ultima fase di sperimentazione di un farmaco prima della sua immissione in commercio) pubblicati recentemente sul New England Journal of Medicine.

ISCRIVITI ALLA NEWSLETTER!
Rimani in contatto e sempre aggiornato sulle ultime notizie.

www.fondazioneserono.org/newsletter/

La LMC è una malattia rara caratterizzata da una elevata quantità  di globuli bianchi nel sangue. È causata da uno scambio fra due cromosoni (9 e 12) che porta alla fusione di due geni (BCR e ABL). Da questa fusione prende origine una proteina la BCR-ABL che stimola in modo anormale il midollo osseo spingendolo a produrre un numero cospicuo di globuli bianchi.

Imatinib è un nuovo farmaco mirato che agisce selettivamente sui meccanismi che causano la malattia: blocca l'attività  dei due geni malati e impedisce alla proteina BCR-ABL di stimolare il midollo osseo. Grazie al farmaco il tasso di sopravvivenza a cinque anni è passato dal 20-30% (ottenuto con sola chemioterapia o trapianto di midollo osseo) a circa il 90%. Tuttavia nel 10% dei casi la terapia fallisce a causa della comparsa di resistenza o intolleranza al trattamento stesso. Per questa ragione sono state sviluppate nuove cure fra cui nilotinib una versione più potente e precisa dell'imatinib. I due farmaci hanno lo stesso meccanismo d'azione. La differenza risiede nella maggiore potenza e selettività  di nilotinib nei confronti della proteina BCR- ABL che lo rende attivo anche nelle forme mutate di questa proteina quelle resistenti a imatinib come le forme positive per il cromosoma Philadelphia.

Lo studio ha riguardato 846 pazienti con una nuova diagnosi di LMC positiva per il cromosoma Philadelphia: metà  sono stati trattati con nilotinibe metà  con imatinib. A 12 mesi la frequenza di risposta molecolare e quella di risposta citogenetica a nilotiniberano molto maggiori rispetto a quelle a imatinib (44% contro 22% per la risposta molecolare e 80% contro 65% per la risposta citogenetica). L'analisi citogenetica e le indagini di biologia molecolare rappresentano metodiche molto sensibili capaci di svelare anche una piccola quota di cellule leucemiche. Esse sono utilizzate oltre che a scopo diagnostico anche per valutare il grado di risposta alle terapie e per evidenziare l'eventuale persistenza di malattia dopo trattamento. Inoltre i dati dello studio hanno dimostrato che dopo 12 mesi di trattamento la progressione della malattia era diminuita in modo molto più significativo nel gruppo trattato con nilotinib. Il farmaco è risultato ben tollerato. °­

Sulla base di questi risultati la FDA (Food and Drug Administration) l'ente americano che si occupa della registrazione dei farmaci ha approvato nilotinib per il trattamento dei pazienti adulti con una nuova diagnosi di LMC positiva per il cromosoma Philadelphia.

Redazione Fondazione Cesare Serono

Fonte: Nilotinib versus Imatinib for Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia; New England Journal of Medicine. 2010 Jun 17;362(24):2251-9. Epub 2010 Jun 5