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Fenilchetonuria: esteso ai bambini al di sotto dei quattro anni l’uso della sapropterina

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Fenilchetonuria: esteso ai bambini al di sotto dei quattro anni l’uso della sapropterina

La gestione della fenilchetonuria, o iperfenilalanimemia di tipo I, è difficile, soprattutto nei bambini. L’Agenzia Europea del Farmaco ha ampliato di recente l’uso della sapropterina ai bambini al di sotto dei quattro anni e la Commissione Europea ha ratificato la decisione.

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La fenilchetonuria è una malattia rara che richiede particolari attenzioni e restrizioni nell’alimentazione, per evitare che il difetto del metabolismo, che essa comporta, provochi l’accumulo nell’organismo della fenilalanina. Se tale accumulo avviene, infatti, molti organi e tessuti possono subire danni o alterazioni della funzione. La sapropterina è tuttora l’unico farmaco indicato in questa malattia e compensa la mancanza o la carenza di una molecola che facilita il funzionamento dell’enzima fenilalanina idrossilasi. La sapropterina ha dimostrato di essere efficace, nel ridurre la fenilalaninemia, sia da sola, che associata ad una dieta.

Proprio nei bambini, più che negli adulti con fenilchetonuria, può essere difficile applicare diete troppo restrittive e quindi in questi soggetti può essere particolarmente utile disporre di un farmaco che affianchi o sostituisca, ove possibile, le limitazioni all’alimentazione. L’estensione dell’uso della sapropterina ai bambini di meno di quattro anni è avvenuta anche sulla base dei risultati positivi ottenuti in uno studio denominato SPARK ed è una conferma dell’efficacia e della sicurezza del prodotto in generale.

Tommaso Sacco

Fonte: EMA

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