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Le cure per le malattie rare e i fondi per pagarle: il problema della sostenibilità

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Le cure per le malattie rare e i fondi per pagarle: il problema della sostenibilità

In un recente Convegno, tenutosi all’Istituto Superiore di Sanità, si è discusso del problema emerso negli ultimi anni nel campo delle malattie rare: la “sostenibilità” delle cure. I fondi a disposizione potranno coprire le necessità di cura dei malati? Per ora si scarica in parte il problema sulle Regioni, che non sempre fanno fronte.

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Anche se le prime relazioni del Convegno avevano l’obiettivo di evidenziare in positivo l’aumentata disponibilità di cure per i malati di malattie rare, la lettura fra le righe degli argomenti trattati ha evidenziato chiaramente il problema che sta emergendo: dal 2002 al 2007 la quota di spesa del Servizio Sanitario Nazionale per farmaci orfani, in grandissima parte indicati in tali patologie, è aumenta dal 3,5% al 7,2%. Negli anni successivi la spesa è cresciuta ancora e questo ha fatto prendere atto, alle Autorità preposte, del problema della sostenibilità delle cure per le malattie rare che, tradotto in parole più semplici, significa: ci sono i soldi per curarle? Si tratta di un problema percepito non soltanto in Italia, perché i progressi della medicina stanno aiutando a definire meglio un numero sempre maggiore di malattie rare, la casistica complessiva di “malati rari” aumenta continuamente e i costi delle cure necessarie per trattare molte di queste patologie sono elevati. Una recente revisione degli studi che hanno valutato il bilancio fra costo ed efficacia dei farmaci orfani ha evidenziato un costo medio, rapportato a ciascun anno di vita e corretto per la qualità, non favorevole. Nel 50% dei casi si sono registrati valori di “convenienza” al di sotto della soglia stabilita da un Istituto britannico che si occupa di questo tipo di valutazioni. Una domanda da porsi sarebbe: le cure per le malattie rare devono sottostare alla misurazione del bilancio fra costi e benefici con gli stessi criteri usati per le altre patologie? Non va tenuto conto del fatto che le persone con le malattie rare hanno dovuto aspettare anni per ottenere una diagnosi corretta e la prescrizione di una cura che spesso non li guarirà, ma, nella migliore delle ipotesi, controllerà i sintomi che penalizzano la loro vita quotidiana? “I farmaci per patologie rare per le quali non esistono alternative terapeutiche rappresentano naturalmente una priorità per il Sistema Sanitario Nazionale, secondo Claudio Jommi, Professore dell’Università Bocconi. È importante che, anche in questo ambito, si preceda a un’attenta valutazione del valore dei farmaci, che tenga conto del bilancio tra valore e costo e della gestione appropriata delle condizioni di accesso, dalla diagnosi per l’identificazione dei pazienti eleggibili al trattamento alla gestione del fondo farmaci innovativi che ha riguardato anche tali farmaci. Tutti i paesi comunque sono alle prese con la ricerca di soluzioni per conciliare accesso e risorse”. Un linguaggio tecnico-burocratico che, tradotto in parole più semplici, significa che gli esperti proporranno sempre nuovi criteri per calcolare se lo Stato si può permettere di fornire un determinato trattamento al malato di malattie rare. Perché in questo campo, come emerso da alcune relazioni del Convegno, non si può e non si potrà mai disporre della mole di dati che permettono di calcolare il rapporto fra costo e beneficio delle cure impiegate in altre aree cliniche. Infatti, se una malattia è rara, la sua casistica è piccola e, a volte, il miglioramento di un parametro non raggiunge determinati livelli di significatività proprio per questo motivo, ma a fronte della mancanza di una significatività statistica, ci può essere un decisivo vantaggio di vita per il malato. Cosa deciderà in questi casi il Sistema Sanitario Nazionale? Fra i criteri proposti per misurare il valore di un farmaco orfano o comunque indicato in una malattia rara, c’è quello dell’innovatività. Patrizia Popoli, Direttrice del Reparto Farmacologia del sistema nervoso centrale dell’ISS e membro della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, nella sua relazione ha spiegato il complesso meccanismo che dovrebbe permettere di attribuire la qualifica di innovatività ai farmaci proposti per le malattie rare. Tutto molto lineare in apparenza, ma la speranza è che i vantaggi derivanti dall’impiego di tali cure siano misurati tenendo conto delle reali necessità dei malati, più che di generici criteri tecnico-scientifici.

Quello che suscita perplessità, riguardo ai dati presentati e agli argomenti discussi nel corso del Convegno, è che non si è fatto cenno all’enorme problema con il quale si scontrano quotidianamente le persone affette da malattie rare in Italia: quello dell’accesso alle cure in molte Regioni del Paese. Infatti, numerosi farmaci indicati in queste patologie sono stati inseriti dall’AIFA in Classe C e questo fa sì che il Sistema Sanitario Nazionale non li rimborsi. È vero che esisterebbero direttive del Ministero della Salute e dell’AIFA riguardo alla fornitura gratuita di tali cure da parte delle Regioni, ma ciò può avvenire a patto che le Regioni stesse “se lo possano permettere”. Vale a dire che le Regioni che non hanno i bilanci in ordine possono non avere fondi per pagare i farmaci per le malattie rare e chi ne è affetto si scontra con ostacoli amministrativi e burocratici che penalizzano ancora di più una vita quotidiana già gravata dai sintomi della malattia. Purtroppo le Regioni italiane con problemi economici sono tante e ampie sono le problematiche che affrontano i malati, tanto da occupare sempre più spesso le pagine dei quotidiani e da essere trattate negli altri mezzi di comunicazione. Peccato che nessuno, nel corso del Convegno, abbia menzionato queste difficoltà concrete e proposto soluzioni in merito.

Tommaso Sacco