Che cos’è il testo unico sulle malattie rare

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Che cos’è il testo unico sulle malattie rare

Il testo unico sulle malattie rare è finalmente legge. Con questo articolo vediamo in concreto di cosa parla. 

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Perché si chiama testo unico? 

In realtà la proposta di legge si chiama “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”. È chiamato “Testo Unico” dagli addetti al lavoro poiché il documento raccoglie cinque precedenti proposte di legge. 

La proposta di legge articolo per articolo 

La proposta di legge è costituita da 16 articoli. La prima presenta le finalità che sono: 

a) l’uniformità dell’erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, compresi quelli orfani;
b) il coordinamento e l’aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare;
c) il coordinamento, il riordino e il potenziamento della Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare, istituita dall’articolo 2 del regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, di seguito denominata « Rete nazionale per le malattie rare », comprendente i centri che fanno parte delle Reti di riferimento europee «ERN», per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare;
d) il sostegno della ricerca. 

Il secondo articolo definisce la malattia rara ed il terzo il farmaco orfano. Questi due articoli sono fondamentali per definire il contesto della legge. 

L’articolo quattro si chiama Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e livelli essenziali di assistenza per le malattie rare. Questo punto comprende i trattamenti e i monitoraggi di cui ha bisogno la persona affetta da una malattia rara, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, il tutto sostenuto dal Servizio Sanitario Nazionale. 

L’articolo 5,  assistenza farmaceutica e disposizioni per assicurare l’immediata disponibilità dei farmaci orfani, descrive come vengono erogati i farmaci prescritti e assicura che la disponibilità ed il diritto all’erogazione sia uniforme in tutto il territorio nazionale. 

L’istituzione di un fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare è il tema del sesto articolo. Il Fondo avrà una dotazione pari a €1 milione annui a decorrere dall’anno 2022, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone affette da malattie rare, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento. 

L’articolo 7 definisce le funzioni del Centro Nazionale per le Malattie Rare che dovrà svolgere attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e sui farmaci orfani finalizzate alla prevenzione, al trattamento e alla sorveglianza degli stessi oltre che curare e gestire il registro nazionale delle malattie rare. 

Viene istituito un comitato nazionale per le malattie rare presso il Ministero della Salute con l’articolo 8. Il Comitato dovrà svolgere funzioni di indirizzo e di coordinamento, definendo le linee strategiche delle politiche nazionali e regionali in materia di malattie rare. 

Il Piano nazionale per le malattie rare e riordino della Rete nazionale per le malattie rare è il tema del nono articolo. Qui è indicato che il piano, con il quale sono definiti gli obiettivi e gli interventi pertinenti nel settoredelle malattie rare, dovrà essere approvato ogni tre anni e che dovrà essere adottato entro tre mesi dall’entrata in vigore delle legge. 

L’articolo 10 parla dei flussi informativi delle reti per le malattie rare, ed in particolare che le regioni sono tenute ad assicurare, attraverso i centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo al Centro nazionale al fine di produrre nuove conoscenze, monitorare l’attività e l’uso delle risorse nonché di valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e di attuare un monitoraggio epidemiologico, anche allo scopo di orientare e di supportare la programmazione nazionale in materia di malattie rare e le azioni di controllo e di verifica. 

Finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani è il tema dell’articolo 11. A decorrere dall’anno 2022, il fondo nazionale per l’impiego, dovrà essere integrato con un ulteriore versamento pari al 2% per delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull’ammontare complessivo della spesa sostenuta nell’anno precedente per le attività di promozione rivolte al personale sanitario. Questa parte del Fondo è destinato agli studi preclinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare, studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia, programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio sulla base di ipotesi biologiche e di evidenze iniziali di efficacia, ma privi di conoscenze certe sull’efficacia e sulla sicurezza del loro uso a medio e alungo termine, ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasma derivati e ai progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una cura. 

L’articolo 12 parla di incentivi fiscali. Verrà dato un contributo, nella forma di credito d’imposta, ai soggetti pubblici o privati che svolgono tali attività di ricerca o che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani svolti da enti di ricerca pubblici o privati pari al 65% delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca, fino all’importo massimo annuale di €200.000 per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di €10 milioni annui. 

Il tredicesimo articolo della proposta di legge indica che il Ministero della salute, il Ministero dell’università e della ricerca, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano dovranno promuovere la tematica delle malattie rare nell’ambito della ricerca indipendente. 

L’informazione sulle malattie rare è il tema dell’articolo 14. In particolare, il Ministero della salute, nell’ambito delle attività informative e comunicative previste a legislazione vigente, dovrà promuovere azioni utili per assicurare un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti affetti da una malattia rara e ai loro familiari e per sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare. 

L’articolo 15 definisce le risorse finanziare e l’articolo 16 stabilisce che la legge è applicabile anche nelle province autonome di Trento e Bolzano. 

Critiche 

La legge, lungamente attesa, non è stata priva di critiche.  

L’Alleanza per le Malattie Rare, un Tavolo Tecnico permanente nato il 4 luglio 2017 con la firma alla Camera dei Deputati di un Memorandum d’Intesa di cui fanno parte oltre 250 Associazioni di Pazienti di I e II Livello, ma anche tecnici e rappresentanti istituzionali sensibili alle tematiche delle malattie rare, ha fatto presente che ci sono delle problematiche nel rendere uniforme sul tutto il territorio l’accesso alle terapie farmacologiche attuali e quelle nuove. Inoltre ci sono difficoltà nell’aggiornamento dei Lea e la mancanza di una legge che stabilisce il finanziamento del Piano Nazionale per le Malattie Rare. 

Anche Uniamo, la Federazione Italiana Malattie Rare, ha fatto degli appunti. Vengono esclusi i farmaci di fascia C nell’articolo 4, il fondo di solidarietà ha un importo minimo e non si parla di formazione. Ma “rimettere mano al testo presentato dalla Camera, per quanto con ottime intenzioni e sicuramente con la  realizzazione di miglioramenti, significherebbe allungare l’iter parlamentare e rischiare  di andare ad impattare con la fine della legislatura. I tempi necessari agli  approfondimenti e dovuti, nel nostro ordinamento, per assicurare la massima  democraticità delle decisioni sono essenziali ma anche molto lunghi”.  

Ci sarà tempo per migliorarla. 

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