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Approvato un nuovo farmaco indicato nella cura della malattia di Wilson

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Approvato un nuovo farmaco indicato nella cura della malattia di Wilson

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha approvato l’introduzione in commercio di un farmaco per la cura della malattia di Wilson. In questa prima fase il prodotto è indicato nelle persone che non possono assumere la penicilamina-D.

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La malattia di Wilson è provocata da un’alterazione dei geni che determina un eccessivo accumulo di rame nel fegato o nel cervello. Nelle persone affette da questa malattia il fegato non elimina il rame nella bile, come dovrebbe, e questo provoca l’accumulo di tale elemento e i danni all’organo. Inoltre, la mancata eliminazione del rame dall’organismo ne provoca il passaggio nel sangue e la diffusione in altri organi come cervello, reni e occhi. Se non trattata correttamente, la malattia di Wilson induce alterazioni croniche e può avere effetti fatali. La malattia di Wilson è classificata come rara, con una frequenza di circa 0.6 malati ogni 10.000 persone. La malattia di Wilson si cura in generale con molecole in grado di legare il rame e di favorirne l’eliminazione dall’organismo oppure di prevenirne l’accumulo. Fra i farmaci a disposizione c’è la penicilamina-D. Il nuovo prodotto, denominato trientina dicloridrato, ha dimostrato la sua efficacia nella malattia di Wilson, con un profilo di sicurezza diverso da quello degli altri trattamenti disponibili, anche se l’EMA segnala che tale aspetto è in attesa di conferma. La trientina dicloridrato ha la capacità di legarsi al rame presente nel sangue, aumentandone l’eliminazione nelle urine. Un altro meccanismo che gli è stato attribuito consiste nel bloccare l’assorbimento del rame nell’intestino. Questa molecola è approvata per l’uso in clinica, in Gran Bretagna, per le persone con malattia di Wilson che non tollerano la penicilamina-D ed è esportata in Germania, Francia, Grecia, Norvegia, Svizzera, Austria e Irlanda, anche se fornita solo a soggetti selezionati. La trientina dicloridrato ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, in quanto indicato in una malattia rara, e sarà disponibile in capsule da 200 mg.          

Tommaso Sacco

Fonte: EMA