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Ancora troppi falsi miti su farmaci orfani e malati rari

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Ancora troppi falsi miti su farmaci orfani e malati rari

L'impatto economico di un malato raro è molto più basso di quanto si possa immaginare. Questo è uno dei punti chiave emersi durante la recente presentazione del primo rapporto OSSFOR, Osservatorio Farmaci Orfani, concentrata sull’analisi economica dell’impatto delle malattie rare e sui criteri di valutazione dei farmaci orfani.

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“Il primo dato che emerge – ha spiegato Barbara Polistena, Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di C.R.E.A. Sanità, Osservatorio Farmaci Orfani – è che la percezione di un costo dei malati rari molto più elevato rispetto agli ‘altri’ pazienti non è corretta".

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Il rapporto ha calcolato che la "spesa media annua italiana per un malato raro è pari a €5.006,26 per un ammontare complessivo di € 1,36 miliardi all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria. Si tratta di una cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicità e meno del costo di un paziente trapiantato. La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno: al momento, limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket, abbiano una incidenza dello 0,46% pari quindi a circa 270.787 persone”.

L'OSSFOR, nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (Omar), vuole favorire la messa a punto di policy innovative, capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani, tenendo conto delle sfide della sostenibilità. Vuole inoltre generare dati utili al confronto e all’implementazione di un sistema di gestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare.

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“Sui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed è ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende – ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare – Il numero crescente di terapie dimostrano, al contrario, che non mancano ricerca e investimenti privati. Il vero problema oggi è rappresentato dalle difficoltà economiche di molti paesi. L’Italia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati, ma non sappiamo per quanto sarà così. Si verificano già oggi ritardi legati al timore della spesa, a livello centrale quanto territoriale, perché le regioni sono preoccupate per i tetti imposti. La ‘sostenibilità’ deve essere una virtù, non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione, con perdita di know how e sviluppo economico. Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilità e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida”.

Relativamente ai farmaci orfani il rapporto OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivi significativamente il settore ma che oggi il problema è la crisi economica, che frena l’accesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilità. D’altra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dall’investimento richiede prezzi alti.

“Il nostro primo obiettivo sarà colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder – ha spiegato Francesco Macchia, Osservatorio Farmaci Orfani –. Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore e contribuire a realizzare un sistema dove l’utilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute – prima ancora che minimizzare la spesa annuale, a cui troppo spesso si guarda - compensando così gli importanti investimenti necessari a sostenerlo. Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando così i costi sanitari ed umani di una terapia tardiva”.

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“Quello delle malattie rare e dei farmaci orfani è un settore che ha bisogno tanto di una fotografia precisa quanto di un costante monitoraggio, visto che lo scenario informativo è carente e in continua e rapida evoluzione - ha detto Federico Spandonaro, Presidente C.R.E.A. Sanità – Ci eravamo già resi conto, in passate nostre esperienze di ricerca, che solo pochissime Aziende, meno del 25%, sono in grado di stimare correttamente l’impatto dei pazienti con malattia rara sul budget e l’organizzazione aziendale. Percepiscono sicuramente che anche pochi pazienti ad alto assorbimento di risorse possono mettere in crisi il budget aziendale, ma manca una infrastruttura informativa capace di rendere il fenomeno complessivamente intellegibile e quindi governabile. In questa situazione creare OSSFOR e quindi supportare lo sviluppo di un sistema di “Evidence based healthcare” ci è sembrato la cosa più utile da fare per aumentare e diffondere le conoscenze sugli aspetti organizzativi ed economici delle malattie rare: se non si parte da dati aggiornati e puntuali la presa in carico delle malattie rare e l’utilizzo dei farmaci orfani non potrà mai essere efficiente, con danno tanto per i pazienti quanto per il SSN”.

Simon Basten

Fonte: Osservatorio Farmaci Orfani