Cure per la Sclerosi Laterale Amiotrofica

Cure per la Sclerosi Laterale Amiotrofica

Oggi non esiste una cura per la sclerosi laterale amiotrofica, ma esistono diversi approcci che possono migliorare l’andamento della malattia e compensare gli effetti delle alterazioni che essa provoca. Il farmaco usato da più tempo in questa indicazione è il riluzolo, una molecola che contrasta l’effetto del glutammato e che ha dimostrato di ritardare il ricorso alla ventilazione assistita e di prolungare la sopravvivenza, in alcuni malati. Più di recente, ricercatori giapponesi hanno evidenziato l’efficacia dell’edaravone, prodotto inizialmente valutato nella cura dell’ictus, al quale si attribuisce la capacità di aumentare lo smaltimento dei radicali liberi da parte delle cellule. Questi, come riportato del paragrafo dedicato ai meccanismi di sviluppo della malattia, giocano un ruolo importante in tali processi. L’efficacia clinica dell’edaravone è stata dimostrata in particolare nelle fasi iniziali della malattia e nei soggetti con una funzione respiratoria ancora efficiente. In Italia il prodotto è utilizzabile solo nei malati che rispondono a determinate caratteristiche, che sono state ridefinite nel maggio del 2018, ampliando la casistica nella quale è prescrivibile. Negli Stati Uniti, invece, l’edaravone si può somministrare a tutti i soggetti afffetti dalla malattia.

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Gli approcci alla sclerosi laterale amiotrofica non si basano solo sui farmaci. Altrettanto importanti sono quelli che compensano i problemi relativi alla nutrizione e quelli di supporto alla respirazione. Questi ultimi consistono in supporti non invasivi, che si impiegano quando il malato ha ancora un livello di funzione discreta, e quelli invasivi, ai quali si ricorre negli stadi più avanzati. Ritardare il passaggio dai primi ai secondi è un obiettivo rilevante con ripercussioni positive sulla qualità di vita del malato e di chi lo assiste. Da quanto riportato finora, si comprende che la gestione della sclerosi laterale amiotrofica deve essere multidisciplinare e, se questa viene realizzata al meglio, la sopravvivenza di alcuni malati può raggiungere i venti anni dalla diagnosi, un tempo fino a dieci volte superiore a quello che caratterizzava alcuni decenni fa la storia delle persone affette da questa malattia. Inoltre, poiché nella gestione quotidiana della sclerosi laterale amiotrofica ha un ruolo centrale il caregiver, un adeguato supporto e addestramento di quest’ultimo fa parte delle soluzioni da attuare. D’altra parte, approcci così complessi non sono disponibili ovunque e, quindi, sarebbe opportuno che i malati afferissero alle strutture più attrezzate e dove si possono trovare le migliori competenze.

Fra le aree di ricerca più promettenti, per la futura messa a punto di cure, c’è la già citata definizione di sottogruppi di malati con specifiche caratteristiche genetiche e cliniche, per i quali definire trattamenti mirati, e la valutazione dell’efficacia del trapianto di cellule staminali. A oggi, questo approccio non ha un’applicazione nella terapia della sclerosi laterale amiotrofica.

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Tommaso Sacco

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