Fondazione Cesare Serono
FONDAZIONE CESARE SERONO

L'informazione è salute

Le associazioni dei pazienti

Le associazioni dei pazienti

Una raccomandazione del consiglio europeo dell’8 giugno 2009 (1) su un’azione nel settore delle malattie rare riconosce il ruolo cruciale dei pazienti nel sostegno sia individuale sia collettivo per migliorare le condizioni della comunità di pazienti affetti da malattie rare. Nella sezione Responsabilizzazione delle Organizzazioni dei Pazienti, si raccomanda di consultare i pazienti e i loro rappresentanti in merito alle politiche nel settore delle malattie rare e di facilitare l’accesso dei pazienti a informazioni aggiornate su tali malattie, nonché di promuovere le attività svolte dalle organizzazioni di pazienti, quali sensibilizzazione, rafforzamento delle capacità e formazione, scambio di informazioni e migliori pratiche, costituzione di reti e coinvolgimento dei pazienti molto isolati.

Potrebbe interessarti anche…

In Italia, il Piano Nazionale Malattie Rare 2013-2016 (al momento non seguito da una nuova edizione) ha previsto l’istituzione di un Comitato Nazionale che includa tutti i soggetti coinvolti: il Ministero della salute e gli altri Ministeri interessati, Regioni, Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Istituto Superiore di Sanità (ISS), Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (AGENAS) e associazioni dei pazienti. Di questi ultimi sono incoraggiate l’informazione e la formazione e, conseguentemente, la partecipazione ai processi decisionali, che ha ricadute comunitarie e individuali. Tuttavia a oggi il previsto Comitato Nazionale non è stato costituito, così come non si è proceduto a una valutazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2013-2016, né all’avvio della nuova programmazione nazionale di settore.

Al 2017, sul territorio nazionale si contavano 325 associazioni di persone con malattia rara erano 325, pari a 0,54 per 100.000 abitanti.

Le associazioni italiane registrate sul sito di Orphanet sono passate dalle 303 del 2013 alle 325 del 2017 (+7,3 %) – pari a 0,54 per 100.000 abitanti – portando così il “contingente” italiano a rappresentare il 12,5% di tutte le associazioni registrate (rispetto al’11,8% nel 2013). Si noti che le associazioni italiane registrate presso Orphanet hanno carattere nazionale. Rispetto alle suddette 325, la mappatura delle associazioni di persone con malattia rara con sede legale sul territorio italiano identifica 466 associazioni.

L’Istituto Superiore di Sanità (ISS) pubblica l’elenco completo e una mappa delle associazioni dei pazienti con malattie rare presenti in Italia.

Il Centro Nazionale Malattie Rare organizza corsi residenziali e attività didattiche dedicate alla responsabilizzazione e partecipazione attiva di pazienti, oltre che degli operatori sanitari e degli amministratori in merito alla gestione delle malattie rare.

Insieme con tecnici e rappresentanti del mondo istituzionale, le associazioni di pazienti fanno parte dell’Alleanza Malattie Rare (AMR), nata nel 2017 per iniziativa parlamentare e dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR). L’obiettivo dell’AMR è favorire la collaborazione tra società e mondo politico-istituzionale per migliorare l’organizzazione dell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani.

UNIAMO F.I.M.R. (Federazione Italiana Malattie Rare) Onlus è la Federazione delle associazioni di pazienti affetti da malattie rare. Fondata nel 1999 per volontà di 20 associazioni, oggi raccoglie oltre 100 associazioni di persone con malattie rare e loro familiari per oltre 600 malattie rare. L’obiettivo di UNIAMO F.I.M.R. è essere sia un riferimento sia una voce rappresentativa. La federazione è impegnata nell’attivazione, nella promozione e nella tutela dei diritti delle persone con malattie rare negli ambiti della ricerca, della bioetica, della salute, delle politiche sanitarie e socio-sanitarie col fine ultimo di migliorare la loro qualità di vita e quella dei loro famigliari. Attualmente la federazione sta organizzando delegazioni regionali.

UNIAMO F.I.M.R. fa parte della European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS), un’organizzazione non governativa che riunisce associazioni di pazienti e individui attivi nel campo delle malattie rare in Europa e in Paesi extraeuropei. Attualmente, fanno parte di EURORDIS 812 associazioni di pazienti di 70 Paesi.

EURORDIS ha messo in atto una serie di iniziative di formazione che coinvolgono attivamente le persone con malattie rare:

  • La EURORDIS Summer School fa parte di una strategia finalizzata a un maggiore empowerment delle persone con malattie rare e dei loro rappresentanti associativi nei processi decisionali del settore. L’iniziativa formativa sul paziente intende fornire le conoscenze e le competenze per la partecipazione piena e consapevole dei rappresentanti dei pazienti ai percorsi di sviluppo dei farmaci e ai processi normativi a livello comunitario e nazionale.
  • La EURORDIS Winter School mira ad approfondire la comprensione da parte dei partecipanti su come la ricerca pre-clinica si possa tradurre in benefici reali per i pazienti.
  • La EURORDIS Open Academy è un’iniziativa che riunisce nuovi e pre-esistenti corsi di formazione con l’obiettivo di rafforzare il ruolo dei rappresentanti delle persone con malattia rara e di un certo numero di ricercatori e di medici.
  • La Digital School di EURORDIS, di cui è previsto l’avvio entro il 2018, è stata concepita come percorso formativo su come utilizzare i social media per migliorare il profilo di un'associazione di pazienti, dei consigli pratici su come sviluppare una campagna di sensibilizzazione.

Alcune associazioni di pazienti, insieme con organizzazioni non profit, università e numerose aziende farmaceutiche, sono coinvolte in una partnership pubblico-privato che ha dato vita alla “Accademia Europea dei pazienti per l’innovazione terapeutica” (European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation, EUPATI). Il principale fine formativo di EUPATI è l’incremento della capacita e della possibilità dei pazienti di comprendere l’attività di ricerca e sviluppo dei farmaci e di contribuirvi.

La legge 11 gennaio 2018, n. 3 (2) contiene due passaggi molto importanti sul coinvolgimento delle associazioni delle persone con malattia rara:

  • all’articolo 1 per la “definizione delle procedure di valutazione e di autorizzazione di una sperimentazione clinica, garantendo il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti, soprattutto nel caso delle malattie rare”
  • e all’articolo 2 rispetto alla composizione del Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici territoriali per il quale si prevede che dei componenti siano “… almeno due indicati dalle associazioni dei pazienti più rappresentative a livello nazionale”.

Il 15 marzo 2018 con Decreto recante “Costituzione del Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici territoriali per le sperimentazioni cliniche sui medicinali per uso umano e sui dispositivi medici, ai sensi dell’articolo 2, comma 1, della legge 11 gennaio 2018, n. 3” il Presidente di Uniamo F.I.M.R. e stato nominato tra i 15 componenti del Centro di coordinamento nazionale.

Vedere anche in Lo stato delle malattie rare in Italia

Sezione a cura della redazione scientifica Editamed

Fonti

Note

(1) Raccomandazione del Consiglio dell’Unione Europea dell'8 giugno 2009 su un'azione nel settore delle malattie rare (2009/C 151/02)

(2) Delega al Governo in materia di sperimentazione clinica di medicinali nonché disposizioni per il riordino delle professioni sanitarie e per la dirigenza sanitaria del Ministero della salute