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Le malattie rare sono legate al problema dei farmaci orfani. Farmaco orfano è qualsiasi prodotto efficace nel trattare una malattia rara e che proprio perché la malattia che cura è poco frequente ha un costo di sviluppo che non potrà  essere coperto dagli introiti derivati dalle vendite. Quindi è antieconomico per chi lo sviluppa e lo produce ma allo stesso tempo è indispensabile per i malati.

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In Italia sono commercializzati 42 dei 62 farmaci orfani approvati dall'EMA (European Medicines Agency - Agenzia Europea per i Medicinali) e il loro costo se impiegati nell'indicazione prevista è interamente a carico del SSN. Dei restanti 20 farmaci orfani approvati dall'EMA 10 hanno una richiesta di registrazione in sospeso presso l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) e di 10 non è stata richiesta l'autorizzazione all'immissione in commercio in Italia. L'elenco dei farmaci orfani con l'autorizzazione all'immissione in commercio europea e la data della pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della loro registrazione in Italia è disponibile per tutti i cittadini interessati sul sito ISS.

In Italia i farmaci sono catalogati nelle classi A e C a seconda che siano rimborsati o meno. I farmaci di classe A sono totalmente a carico del SSN e gratuiti per i cittadini mentre i farmaci di classe C sono a totale carico dei pazienti. Il rimborso è concesso per tutti i farmaci orfani che hanno seguito la procedura centralizzata di autorizzazione all'immissione in commercio. Inoltre per tutti i farmaci che non sono attualmente classificati in classe A il rimborso è su base regionale. Molte regioni negli ultimi anni hanno fornito in modo gratuito anche i farmaci orfani in classe C.

La legge 648/96 ha istituito anche la procedura compassionevole per l'impiego dei farmaci al di fuori delle indicazioni previste dalla legge (off-label: fuori indicazioni). Secondo questa legge il Comitato tecnico dell'AIFA può includere un determinato farmaco nella lista ufficiale autorizzandone così la prescrizione a carico del SSN se per una specifica malattia non c'è altra soluzione terapeutica. Questa procedura può essere adottata per: farmaci innovativi per i quali è autorizzata la vendita all'estero ma non in Italia; farmaci che non sono ancora registrati ma hanno superato con successo le valutazioni cliniche; e farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella che era stata autorizzata. Un decreto ministeriale dell'8 maggio 2003 ha inoltre consentito la prescrizione di farmaci non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazioni di fase II o III (le ultime due fasi di sperimentazione di un farmaco prima dell'immissione in commercio) per la stessa indicazione terapeutica valutata negli studi e se per tali molecole è disponibile una valutazione positiva in termini di efficacia e sicurezza. La prescrizione off-label di un farmaco oltre a essere autorizzata dall'AIFA seguendo le procedure suddette può essere effettuata anche dal medico sotto sua diretta responsabilità  qualora ricorrano alcune condizioni esplicitate dalla legge 23/1998 (es. che la decisione venga presa su una base di pazienti identificati che siano disponibili evidenze documentate che nessun altro trattamento sia possibile).

Vedere anche in Lo stato delle malattie rare in Italia