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Il trattamento della condizione di piccolo per età gestazionale

Parere degli esperti

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Il trattamento della condizione di piccolo per età gestazionale
Gli articoli della sezione “Il parere degli esperti” riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.

L’obiettivo iniziale della terapia con GH (ormone della crescita) è quello di accelerare la velocità di crescita dei bambini SGA (small for gestational age), consentendo loro una crescita di recupero con l'obiettivo di normalizzare la statura finale

: studi a lungo termine hanno mostrato che l'incremento medio della statura finale è di circa 1 DS (approssimativamente 7-8 cm) rispetto ai bambini non trattati.
I fattori prognostici per una buona riposta alla terapia sono l'alta statura genetica, l'inizio precoce della terapia, la durata del trattamento e, secondi alcuni, anche la dose utilizzata. La conclusione di questi studi riportata dalla Consensus del 2007 è la seguente: i bambini nati SGA che al termine dei primi 4 anni di vita mantengono una riduzione dell'altezza eccedente
le –2 DS sono candidati a un trattamento con GH, prolungabile fino al completamento della crescita.

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La Food and Drug Administration (FDA) nel 2001 e l’European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA) nel
 2003 hanno pubblicato indicazioni ufficiali: la terapia con GH è tanto più efficace quanto prima viene intrapresa e, secondo i criteri della FDA, il trattamento può essere iniziato già all’età di 2 anni, in presenza di una mancata normalizzazione della velocità di crescita.

Secondo i criteri più restrittivi dell’EMEA la terapia può essere proposta quando, all’età di 4 anni, il bambino SGA presenti una statura di –2 DS e la velocità di crescita sia inferiore al 50°
centile.

Inoltre, la FDA non tiene in considerazione la statura media familiare, mentre l’EMEA include tra le indicazioni al trattamento un’altezza, espressa in termini di SDS, inferiore di 1 DS rispetto alla statura media familiare.

Differenze vi sono anche relativamente alla dose raccomandata: 70 μg/kg/die per la FDA e 50 μg/kg/die per l’EMEA. Nella Consensus cui si fa riferimento è stato proposto che la dose iniziale si collochi tra i 35 e i 70 μg/kg/die, con le dosi più alte impiegate nei soggetti con un più marcato ritardo di crescita.

Le indicazioni relative alla prescrizione dell'ormone somatotropo nei nati SGA sono riportate nella Nota CUF 39, versione del 22 settembre 2009.
Per poter accedere al trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispondere ai seguenti criteri:

  • peso alla nascita nei nati singoli ≤ –2 DS (<3° percentile) per l'età gestazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi et al. e comunque <2500 g;
  • età, al momento della proposta di somministrazione del GH, ≥4 anni;
  • statura ≤ –2,5 DS e velocità di crescita <50° centile.
  • autorizzazione delle Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica e al monitoraggio dell'appropriatezza del trattamento con GH.

In Italia l'autorizzazione al trattamento con GH in bambini SGA è concessa per 2 anni, previa verifica e autorizzazione da parte delle Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica e al monitoraggio dell'appropriatezza del trattamento. Dopo 2 anni di terapia il proseguimento terapeutico potrà essere nuovamente autorizzato dalle Commissioni Regionali dopo una verifica dei risultati clinici ottenuti, secondo quanto stabilito dalla nota AIFA.

Il trattamento con GH dovrebbe produrre una risposta evidente in termini di SDS della velocità di crescita > +0,5 DS nel primo anno di trattamento, o >0 DS nel secondo anno. In caso di risposta inadeguata è indicata una rivalutazione che tenga conto della compliance, della dose di GH, della diagnosi e della decisione di interrompere il trattamento. Nei soggetti con risposta positiva al trattamento con GH la sospensione del trattamento dopo 2-3 anni porta a una perdita del guadagno di crescita e non è pertanto raccomandata. L'interruzione del trattamento nell'adolescenza è invece raccomandata quando la velocità di crescita scende sotto i 2 cm/anno.

Relativamente al follow-up terapeutico si raccomanda il monitoraggio standard della terapia con GH. I livelli di IGF-1 pre-trattamento possono avere un ruolo predittivo della responsività al trattamento con GH, mentre in corso di terapia il monitoraggio dell’IGF-1 rappresenta uno strumento utile per monitorare la dose.

Gli effetti collaterali dovuti al trattamento non sono più frequenti nella popolazione SGA rispetto alle altre condizioni trattate con GH, né si sono manifestati maggiori problemi di sicurezza.

Dario Ingletto - U.O. Pediatria, Ospedale Cardinale G. Panico, Tricase (LE)

Letture consigliate

  • Buzi F, Loche S, Salerno M. Guida alla corretta applicazione della nota AIFA 39 per il trattamento con GH nel bambino nato SGA. Content Ed Net 2011.
  • Clayton PE, Cianfarani S, Czernichow P, et al. Management of the child born small for gestational age through to adulthood: a consensus statement of the International Societies of Pediatric Endocrinology and the Growth Hormone Research Society Consensus Statement: J Clin Endocrinol Metab 2007;92:804-10.
  • Cutfield WS, Lindberg A, Rapaport R, et al. Safety of growth hormone treatment in children born SGA. Horm Res 2006;65(suppl 3):153-9.
  • Gagliardi L, Macagno F, Pedrotti D, et al. Standard antropometrici neonatali prodotti dalla task- force della Società Italiana di Neonatologia e basati su una popolazione italiana nord-orientale. Riv Ital Pediatr (IJP) 1999;25:159-69.