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Strumenti e soluzioni che aumentano l’aderenza alla cura con l'ormone della crescita nei bambini

Parere degli esperti

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Strumenti e soluzioni che aumentano l’aderenza alla cura con l'ormone della crescita nei bambini
Gli articoli della sezione “Il parere degli esperti” riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.

Il deficit di ormone della crescita (GH) è una patologia la cui incidenza è destinata ad aumentare nel tempo, grazie soprattutto al crescente interesse dei pediatri, che hanno osservato con occhio sempre più attento i propri pazienti, sostenuti da Centri endocrinologici altamente specializzati per la diagnosi di questa patologia, ma anche per la crescente attenzione dei genitori, che hanno ricercato in maniera attiva risposte allo scarso accrescimento dei loro bambini. Nel corso degli anni la valutazione dei percorsi diagnostici e delle risposte al trattamento sono stati illuminanti per poter arricchire il bagaglio culturale di chi si occupa di questa patologia e deve gestire nel migliore dei modi i pazienti affetti.

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Il deficit di GH non viene diagnosticato nel corso di una semplice visita, la diagnosi richiede un percorso molto accurato, e a volte lungo, che inizia quando il piccolo paziente entra nel nostro ambulatorio per la visita ed è il momento più importante in cui si decide la futura aderenza alla terapia. Un atteggiamento sereno e disponibile e una valida competenza a discutere delle problematiche attuali e delle possibili soluzioni rendono un clima sereno e i genitori, che nel caso di minori sono parte attiva del percorso diagnostico, sono più rassicurati e certi del percorso che li attende. Il percorso diagnostico, e l’eventuale prescrivibilità dell’ormone somatotropo, è regolato dai criteri della nota 39 dell'AIFA, che nasce non solo come limitazione, ma come tutela all’uso indiscriminato di questa terapia.

I bambini, oltre alla valutazione auxologica (cioè alla misurazione), alla valutazione della radiografia del polso (che serve a valutare quanto l’età dell’osso si discosti dall’età anagrafica), devono essere sottoposti ad almeno due test di stimolo ormonale: si somministrano sostanze (arginina, glucagone, insulina, L-Dopa, clonidina) in grado di stimolare rapidamente la secrezione dell’ormone somatotropo per valutarne la quantità e stabilire se questa è sufficiente a una crescita adeguata dei bambini. Un valore di picco di GH nei due test inferiore a 8 ng/ml consente, insieme alla valutazione auxologica e all’età ossea, di fare diagnosi di deficit di GH e di proporre il trattamento.

Questo momento rappresenta al tempo stesso la conclusione, ma anche l’inizio di un percorso che deve aiutare il bambino al raggiungimento della statura migliore possibile, cioè quella del proprio target genetico (che rappresenta la media della statura dei genitori).

Con queste poche righe abbiamo semplificato un percorso diagnostico che richiede mesi e un trattamento terapeutico che richiede anni. Proprio per questi motivi nascono i problemi che medici, famiglia (in quanto somministratori di terapia, detti anche “caregiver”) e piccoli pazienti sono costretti ad affrontare. Ciò ha portato gli studiosi a lavorare molto sul concetto di “aderenza”. Ma che cos’è l’“aderenza” alla terapia? Rappresenta un’evoluzione, se così possiamo dire, del concetto di “compliance”, molto utilizzato negli anni passati e inteso come “obbedienza e sottomissione” a quanto indicato e prescritto dal medico, delineando un rapporto piramidale in cui le indicazioni del medico rappresentano l’apice e alla cui base vi è l’obbedienza del paziente.

Questo concetto però ha sviluppato, soprattutto nel paziente, un enorme senso di insoddisfazione in quanto si è sentito obbligato ad attenersi scrupolosamente alle indicazioni date dal medico. L’aderenza rappresenta l’evoluzione di questo rapporto che diviene lineare, di scambio, dove medico e paziente si scambiano informazioni, suggerimenti, si sostengono a vicenda, ma soprattutto divengono “complici”. Possiamo quindi comprendere come sia importante l’aderenza del paziente che pratica la terapia con GH.

Lavorare sull’aderenza è un processo lungo e complesso che inizia già quando il piccolo paziente varca la soglia del nostro ambulatorio. Un atteggiamento cordiale, sereno, rassicurante ma anche delle risposte attente e competenti rappresentano il primo ed eccellente passo verso un’ottima aderenza al trattamento.

Nei percorsi sanitari è d’obbligo chiedersi qual è l’atteggiamento del medico, se questo svolge in maniera adeguata il suo ruolo di sostegno psicologico nei confronti del paziente e dei suoi familiari, se ha la possibilità di farsi supportare da personale infermieristico competente sul tipo di patologia e sulla complessità della gestione.

La terapia con ormone somatotropo dura diversi anni e si somministra per via sottocutanea tutte le sere al momento di coricarsi per mimare la fisiologica secrezione notturna del GH. Le parole chiave che possono compromettere seriamente l’aderenza alla terapia sono: anni, iniezione sottocutanea, tutte le sere…

Com’è possibile allora migliorare l’aderenza alla terapia in questa situazione? Numerosi studi della letteratura scientifica più attuale propongono diverse strategie, utilizzo di questionari o dosaggi di laboratori che possono misurare l’aderenza; strategie che possono essere utili ma a volte difficilmente attuabili a seconda dei contesti sociali o delle zone del mondo in cui si dovrebbero applicare per carenza di strutture, di personale dedicato e di laboratori idonei all’esecuzione di esami particolari, non accessibili ai laboratori più piccoli.

Fisher nella sua interessante review (2013) propone l’utilizzo di questionari, l’utilizzo di apparecchiature che monitorano i farmaci somministrati, le prescrizioni consegnate nelle farmacie, il dosaggio urinario del GH, il dosaggio dell’IGF-1. Tutte queste strategie, a mio modo di vedere, possono lievemente migliorare l’aderenza alla terapia, ma il punto di forza, il cardine su cui basare una buona strategia per ottenere un’eccellente aderenza parte da un sereno approccio iniziale, senza pregiudizi e con la massima disponibilità alle domande e ai dubbi, la conoscenza adeguata degli argomenti che serve a rassicurare il paziente e la famiglia sulla correttezza del percorso intrapreso, la disponibilità a dissolvere i dubbi nati durante il percorso diagnostico-terapeutico, l’attenzione mostrata alle visite di controllo e la discussione con il paziente e la famiglia dei risultati raggiunti e della normalità degli esami esibiti. Senza considerare inoltre quanto il miglioramento dell’aderenza si rifletta positivamente sul risparmio di farmaci, risorse umane impiegate, esami di laboratorio.

Nel nostro ambulatorio dell’Ospedale Cervello viene seguita in maniera rigorosa e scrupolosa questa modalità di accoglienza e di gestione del percorso. I risultati sulla valutazione dell’aderenza, non solo numerici, ma anche sulla nostra soddisfazione, sui dati di crescita e sugli obiettivi raggiunti sono eccellenti.

Speriamo di essere stati d’aiuto a chi si trova quotidianamente ad affrontare questo tipo di patologia e invitiamo a riflettere sulle modalità di approccio al paziente: spesso rappresentano la maggior parte del lavoro che, se fatto bene sin dall’inizio, porta a risultati eccellenti in termini di aderenza al trattamento.

Dott.ssa Marianna Bono - U.O.S. Endocrinologia Pediatrica, Ospedali Riuniti Villa Sofia-Vincenzo Cervello, Palermo

Letture consigliate

  • Bozzola M, Pagani S, Iughetti L, et al. Adherence to growth hormone therapy: A practical approach. Horm Res Paediatr 2014;81:331-5.
  • Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr 2013;79:189-96.
  • Garofalo P. Il monitoraggio dell’aderenza come strumento che genera risparmio. In: Il paziente al centro del Sistema Salute. Gli speciali di AboutPharma, 2012:12-13.
  • Saggese G, Ranke MB, Saenger P, et al. Diagnosis and treatment of growth hormone deficiency in children and adolescents: towards a consensus. Ten Year after the availability of recombinant human growth hormone. Horm Res 1998;50(6):320-40.