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Soluzioni che favoriscono la continuità terapeutica nei trattamenti con GH

Parere degli esperti |time pubblicato il
Soluzioni che favoriscono la continuità terapeutica nei trattamenti con GH

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


I dati della letteratura sono ormai tutti concordi nell’affermare che la continuità terapeutica nei trattamenti con ormone della crescita (GH) è fondamentale per ottimizzare la sua efficacia e negli anni sono state messe a punto diverse strategie atte a favorirla.

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Un primo aspetto importante riguarda la scelta del device per la somministrazione del farmaco e il coinvolgimento del paziente e della sua famiglia in questa scelta. Alcuni studi hanno evidenziato una maggiore continuità terapeutica e aderenza al trattamento con l’utilizzo di device con iniettori automatici ed elettronici; questi ultimi hanno ad esempio il vantaggio di registrare le singole iniezioni eseguite e quindi permettono al medico alla visita di valutare l’aderenza del paziente. Anche se si ritiene che i dispositivi senza ago migliorino l’aderenza in determinati pazienti soprattutto i cosiddetti “agofobici”, non sono state osservate differenze nell’aderenza tra pazienti che usano dispositivi senza ago e quelli che usano una penna con ago.

È molto importante che il paziente e i suoi genitori, all’inizio della terapia, possano essere adeguatamente “formati” sull’utilizzo del device e sia loro fornita la possibilità di supporto al domicilio mediante servizi di assistenza; in questo modo il paziente non si sente abbandonato e, per qualsiasi dubbio sulla somministrazione del farmaco o malfunzionamento del device, può ottenere rapide risposte senza rischiare di dover saltare delle dosi di terapia.

Un secondo aspetto molto importante nell’ottimizzare la continuità terapeutica riguarda il rapporto medico-paziente. Il medico, al momento della comunicazione della diagnosi e della proposta di iniziare il trattamento con GH, deve illustrare chiaramente ai genitori del bambino e, se l’età lo consente, anche al bambino stesso quali sono gli obiettivi della terapia e che cosa possono aspettarsi, ma soprattutto che la terapia deve essere eseguita tutti i giorni continuativamente e in linea di massima per parecchi anni. Devono inoltre essere ben illustrati i possibili effetti collaterali e la necessità di eseguire controlli periodici tramite esami sia ematici sia clinici. In merito a questo ultimo aspetto, è necessario garantire sufficienti momenti di incontro tra il medico e il paziente; solo così quest’ultimo sarà consapevole dei successi ottenuti dal trattamento e potrà chiarire i suoi dubbi mentre il medico, a sua volta, potrà verificare la risposta alla terapia, l’aderenza alla stessa e rimarcare l’importanza di eseguire le iniezioni in maniera continuativa.

Un altro aspetto molto critico è che il trattamento con GH deve essere eseguito per molti anni e quotidianamente: questa “cronicità” può inficiare la continuità terapeutica e, sia nel paziente pediatrico sia in quello in età adolescenziale, l’aderenza può risultare più difficile.

In merito a quest’ultimo aspetto, negli ultimi anni, sono state studiate e prodotte delle molecole di GH long-acting. Tale farmaco ha il vantaggio di poter essere somministrato una volta alla settimana, evitando il disagio e lo “stress” di dover eseguire le iniezioni quotidianamente e migliorando cosi l’aderenza al trattamento e la continuità terapeutica. Tali formulazioni non sono ancora in commercio nel nostro Paese, ma in fase di studio per l’età pediatrica; i risultati ottenuti per ora nei pazienti adulti sono comunque positivi.

Si può quindi concludere che diverse sono le strategie che possono essere messe in atto per ottimizzare la continuità terapeutica nel trattamento con GH. È necessario un forte impegno sia da parte del medico endocrinologo di riferimento, del paziente e i suoi caregiver ma anche da parte della ricerca scientifica, al fine di ottenere device e formulazioni sempre più innovative e individualizzate per il singolo paziente.

Dr.ssa Laura Guazzarotti - Servizio di Auxologia ed Endocrinologia Pediatrica, Clinica Pediatrica - Università degli Studi di Milano, Ospedale Luigi Sacco, Milano

Bibliografia di riferimento

  • Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr 2013;79:189-96.
  • Rohrer TR, Horikawa R, Kappelgaard AM. Growth hormone delivery devices: current features and potential for enhanced treatment adherence. Expert Opin Drug Deliv 2017;14(11):1253-64.
  • Saenger PH, Mejia-Corletto J. Long-Acting Growth Hormone: an update. Endocr Dev 2016;30:79-97.