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Il ruolo dei genitori nell’aderenza alle cure con GH nei bambini

Parere degli esperti |time pubblicato il
Il ruolo dei genitori nell’aderenza alle cure con GH nei bambini

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


Fra le variabili per il raggiungimento dell’efficacia terapeutica dell’ormone della crescita (Growth Hormone, GH), quella su cui si pone più attenzione è l’aderenza alla terapia. Infatti, affinché vi sia costanza nel regime terapeutico, è necessario adottare tutte le misure possibili per migliorare l’aderenza alla terapia, quali il coinvolgimento del paziente nella scelta del metodo di autosomministrazione e programmi di supporto e assistenza nel corso del trattamento. Scarsa aderenza e bassa risposta sono i due principali motivi del fallimento della terapia con GH. È stimato che circa il 25% dei pazienti in trattamento sia non-persistente (abbandoni la terapia dopo 4 anni). Su 15 pazienti non aderenti, 15 non somministrano più del 50% della dose, con un impatto significativo sulla crescita durante il periodo di osservazione.

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La durata del trattamento, la comunicazione medico-paziente e la mancanza di scelta del device influiscono in maniera significativa sull’aderenza. Una più frequente interazione con il paziente porta a una maggiore aderenza nel caso di terapie a lungo termine. La mancanza di aderenza è percepita anche come un problema di natura economica dall’OMS e da altre autorità sanitarie, come il NICE in UK, che stimano che l’1% dell’intera spesa nazionale per i farmaci venga sprecato. La terapia con GH è un trattamento a lungo termine per il raggiungimento degli outcome desiderati. La causa principale del fallimento della terapia con GH da parte del paziente è la sua non-compliance e non-persistenza al regime terapeutico. Laddove, per compliance si intende la misura in cui il comportamento del paziente coincide con la prescrizione clinica; e invece, con persistenza si indica fino a quando il paziente continua a utilizzare il trattamento prescritto. La mancata aderenza è un problema comune durante la gestione della maggior parte delle malattie croniche. Una crescente evidenza suggerisce che la scarsa aderenza è abbastanza comune tra i soggetti che assumono GH, con adesione stimata tra il 36% e il 49% durante l'intervallo fra due visite di controllo.

La definizione di aderenza è stata stabilita dalla World Health Organization nel 2003: “…il livello di comportamento dell’individuo che prende un farmaco, segue una dieta e/o cambia stile di vita in seguito alla raccomandazione di un sanitario”. Per migliorare l’aderenza al regime terapeutico è necessario che i sanitari sappiano motivare adeguatamente i piccoli pazienti e la loro famiglia, mettendo in risalto l’importanza dell’aderenza alla terapia per il raggiungimento degli obiettivi desiderati. Il termine “aderenza” è preferibile a quello di “compliance”, perché quest'ultimo suggerisce una passiva obbedienza alle prescrizioni del medico. Al contrario, nel concetto di “aderenza” è implicita una sorta di contratto: l’alleanza terapeutica fra il medico, il piccolo paziente e la sua famiglia, che prevede il rispetto motivato del piano terapeutico formulato dal sanitario. È proprio in quest’ottica che i genitori sono gli attori principali del rispetto della prescrizione, alla quale essi mostreranno aderenza per il convincimento fatto proprio che soltanto la somministrazione costante della terapia permetterà il raggiungimento del miglior risultato terapeutico. Il bambino, al convincimento dei genitori, aderirà con maggiore serenità e adeguamento alla somministrazione della terapia, nella sicurezza di agire per volontà dei genitori oltre che per prescrizione del medico. La psiche del bambino fino almeno all’adolescenza è correlata con il pensiero e il comportamento dei genitori. La percezione da parte del bambino di sicurezza e determinazione dei propri genitori nell’agito per la somministrazione del GH consentirà di recepire la procedura meno gravosa e spesso ben accetta, configurandosi pertanto minor possibilità di rifiuto e di mancata aderenza.

Fra i fattori che possono influenzare la risposta a lungo termine del trattamento con GH, è proprio l’aderenza ad avere maggiore importanza per l’ottenimento del successo terapeutico, poiché può influire significativamente sulla risposta al trattamento con GH. Non esistono percentuali di aderenza standard da considerare adeguate: alcune prove considerano come accettabili percentuali superiori all'80%, mentre altri ricercatori considerano indispensabile un'aderenza superiore al 95%. Un’analisi onnicomprensiva dei fattori che migliorano l’aderenza ha permesso di concludere che “semplificare il regime terapeutico attraverso un insieme di strategie, come la comunicazione al paziente, interventi di follow-up, responsabilizzazione del paziente, incentivazioni, coinvolgimento della famiglia, supporto psicologico, contatti telefonici, può migliorare significativamente l’aderenza e l’esito del trattamento”. Tutto ciò è certamente possibile attraverso un’aumentata interazione medico-paziente. Per intervenire sui fattori che possono influire negativamente sull’aderenza, e prevenirli quando possibile, è necessario conoscere nello specifico tali fattori, che possono essere relativi ai pazienti o ai loro genitori, al trattamento, alla patologia o allo specialista.

Per ottenere l’alleanza terapeutica delle famiglie, è dimostrato quanto siano necessari una buona confidenza con lo specialista, che deve presentarsi empatico e accogliente, e un regime di trattamento che tenga conto dell’età e dello stadio di sviluppo del paziente, nella sua evoluzione da bambino ad adolescente. È inoltre importante concordare la frequenza della terapia con il piccolo paziente e i genitori (nell’adolescenza anche con il solo paziente), nell’intento di responsabilizzare lo stesso alla compartecipazione attiva alla propria terapia. Il ruolo del genitore, in adolescenza, dovrà essere di attenta vigilanza all’aderenza del figlio, avendo interiorizzato l’esigenza di un corretto ritmo di somministrazione, per consentire lo sviluppo definitivo e il raggiungimento della statura finale, con l’ottenimento del picco di massa ossea, di cui il GH è responsabile, e che si concretizza proprio dall’adolescenza all’età adulta.

In certi casi, per mantenere l’aderenza può essere utile prescrivere la monosomministrazione serale prevedendo di saltare un’erogazione a settimana, con possibilità di recupero di un'eventuale iniezione mancata (per vari motivi), in modo da avere almeno un ritmo di somministrazione di 6 iniezioni su 7 giorni della settimana. Prescrivere un regime terapeutico semplice è un modo per agevolare il mantenimento dell’aderenza. È anche dimostrato che si concretizza una maggiore aderenza alla terapia se la somministrazione del farmaco non risulta dolorosa. Riguardo a questo, i genitori possono fare molto, rassicurando il proprio figlio durante l’iniezione per la somministrazione di GH, attuando eventuali meccanismi di ricompensa, ma soprattutto mostrando un atteggiamento fermo. Per i pazienti agofobici, laddove il genitore sia impossibilitato a contenere lo stress, è possibile utilizzare la somministrazione a jet. Il medico, dal canto suo, potrà aiutare la famiglia nella compliance alla terapia ottimizzando la scelta del dispositivo più idoneo per le esigenze di quel bambino e di quei genitori. Spesso un dispositivo di facile utilizzo viene preferito. È noto che in infanzia e adolescenza l’utilizzo del dispositivo più adatto alle esigenze del paziente comporta una notevole differenza sull’aderenza alla terapia.

È frequente che una malattia acuta, piuttosto che cronica, possa influenzare il mantenimento della terapia. Lo specialista dovrà spiegare alla famiglia l’esigenza di non interrompere in nessun modo il ritmo terapeutico. I genitori e il paziente, se avranno compreso con chiarezza la validità della terapia e come questa inciderà sulla qualità della vita, tenderanno a mantenere l’aderenza. Del resto le competenze dello specialista e la sua capacità di comunicazione fanno la differenza sulla aderenza della famiglia al piano di somministrazione. È importante che il sanitario sappia spiegare ai genitori sia i benefici che si otterranno con la terapia, sia eventuali effetti avversi. L’informazione attiva che il genitore acquisisce dal medico esercita un potere motivante e di adesione, che avrà il suo risultato nella corretta somministrazione del GH al figlio.

È stato dimostrato che la minore aderenza è associata a una maggiore durata della terapia con GH, a mancata scelta del dispositivo di somministrazione, durate brevi di prescrizione e velocità di crescita staturale inferiore al previsto. Solamente pochi studi in letteratura valutano l’aderenza a lungo termine della terapia con GH. Viene riportato un tasso medio di aderenza di circa il 50% (Smith et al. 1993). Rispetto al metodo utilizzato per valutare l’aderenza, i risultati paiono contrastanti. Rosenfeld e Bakker (2008) hanno riferito che i soggetti adolescenti hanno il più basso livello di aderenza: il 23% degli adolescenti ha mostrato buona aderenza (definita come risposta "mai" a mancare una dose per otto o nove volte su nove possibili cause), contro il 34% degli adulti e il 36% dei bambini di età compresa tra i 4 e i 12 anni nei tre mesi immediatamente precedenti lo studio. Inoltre, il 35% degli adulti, il 22% degli adolescenti e il 15% dei bambini erano non-aderenti – vale a dire che avevano sospeso la terapia per un mese nel corso di un anno o avevano completamente smesso di assumere GH.

Tra i fattori che influenzano maggiormente una scarsa aderenza va considerata l’età dei pazienti pediatrici: nell’infanzia la paura dell’iniezione, nell’adolescenza il bisogno di rompere i vincoli. Altri fattori che incidono sull’aderenza comprendono lo stato socioeconomico della famiglia (separazione dei genitori, relazioni familiari non stabili, basso livello culturale, indigenza ecc.), la difficoltà di utilizzo del dispositivo, i problemi tecnici con il dispositivo, il periodo delle vacanze (gite scolastiche, vacanze estive, invernali). Pertanto è fondamentale implementare iniziative in grado di informare i genitori sui rischi di una inadeguata aderenza alla terapia e fornire suggerimenti e supporto circa il mantenimento del ritmo di somministrazione anche nelle difficoltà intercorrenti. Tutti gli interventi miranti a migliorare l’aderenza al trattamento, e quindi gli esiti della malattia sottostante, possono risultare positivi in termini di costi/efficacia. Pertanto, considerando le diverse tipologie di fattori limitanti la compliance, è indispensabile sviluppare strategie che possano migliorarla, a partire dalla possibilità di disporre di device in grado di registrare accuratamente l’effettiva assunzione della terapia ormonale proposta (Haverkamp e Gasteyger, 2011). Altri aspetti strategicamente importanti sono la qualità della comunicazione e le risorse motivazionali che il sanitario mette in atto nell’interazione con la famiglia. È altresì fondamentale, ai fini dell’empowerment motivazionale, fare appello, oltre che ai genitori, alla responsabilità diretta del piccolo paziente, coinvolgendolo in maniera personale nelle decisioni terapeutiche e nella gestione dei dispositivi di autosomministrazione dell’ormone.

Dott.ssa Mara Ferrari - UO di Pediatria, USL Nordovest Toscana, Azienda Ospedaliera di Massa-Carrara, Massa

Bibliografia di riferimento

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