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Rischi di ridotta o mancata aderenza al trattamento con GH nell’età di transizione

Parere degli esperti

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Rischi di ridotta o mancata aderenza al trattamento con GH nell’età di transizione
Gli articoli della sezione “Il parere degli esperti” riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.

La fase della vita che va dalla prima adolescenza, cioè dagli anni successivi alla pubertà, fino all’età adulta viene definita “età di transizione” perché durante questo periodo avvengono notevoli cambiamenti nella struttura dell’organismo, accompagnati da un’evoluzione psicologica e sociale dell’individuo. Tale fase identifica di solito un periodo che va dalla metà/fine dell'adolescenza fino a 6-7 anni dopo il raggiungimento della statura finale, con un limite finale intorno ai 25 anni.

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Durante l'età di transizione, tutti i pazienti con deficit dell’ormone della crescita (growth hormone, GH), nei quali sia confermata con test di laboratorio la persistenza di tale deficit, devono essere trattati con GH.

Il GH svolge la sua azione prevalentemente a livello delle ossa, dei muscoli e del tessuto adiposo. Provoca un aumento della densità minerale ossea e della massa muscolare e un incremento della forza di contrazione dei muscoli del cuore. Il GH ha anche effetti sul metabolismo, che hanno lo scopo di facilitare la costruzione e la crescita di organi e tessuti. Esso tende, ad esempio, a mantenere un livello elevato di glucosio nel sangue, anche stimolandone la liberazione dal fegato. Favorisce inoltre lo smaltimento dei trigliceridi e ne diminuisce l’accumulo nel tessuto adiposo.

Il deficit di GH dell'adulto comporta varie alterazioni: alterazioni della composizione corporea, osteoporosi, un profilo lipidico sfavorevole, un aumento dei processi di aterosclerosi, resistenza all’azione dell’insulina (l’ormone che consente l’utilizzo del glucosio), alterazioni della funzione cardiorespiratoria, incremento della mortalità da cause cardiovascolari e compromissione del benessere psico-fisico.

Il trattamento con GH nel periodo di transizione si pone come scopo quello di ottenere uno sviluppo somatico completo, di raggiungere il picco di massa ossea e muscolare (che in questa fase della vita raggiungono il livello più elevato), di completare la maturazione sessuale e riproduttiva e di ridurre i rischi cardiovascolari e di alterazioni del metabolismo degli zuccheri e dei lipidi. Inoltre, la terapia sostitutiva risulta di vitale importanza per il benessere psico-fisico.

Nell’età di transizione i pazienti con deficit di GH di solito non sono più seguiti dagli endocrinologi pediatri che li hanno avuti in cura fino a quel momento, e non sono ancora seguiti dagli endocrinologi che si occupano della popolazione adulta. Per tale motivo spesso, in questa delicata fase della vita, si verifica una ridotta o mancata aderenza al trattamento con GH. Proprio nell’età di transizione è fondamentale confermare la diagnosi di carenza di GH, adeguare la dose del farmaco e verificare la corretta assunzione del trattamento.

Esiste il rischio concreto che l’adolescente, che pensa di aver raggiunto l’altezza finale, interrompa l’assunzione del GH. In questa epoca della vita infatti, l’aderenza alla terapia con GH può essere influenzata da vari fattori tra i quali i problemi “emozionali”. Questi ultimi consistono nella scarsa comprensione della condizione, nella mancanza di sintomi e, in alcuni casi, nella mancanza di un supporto familiare adeguato. Ostacoli aggiuntivi alla terapia con GH nell’età di transizione possono essere rappresentati dal rifiuto della condizione, dalla pressione dei coetanei e dalla riluttanza nel consultare il medico.

Diversi studi hanno descritto le conseguenze negative dell'interruzione della terapia con GH durante la fase di transizione e le conseguenze positive del trattamento continuativo sulla massa muscolare e su quella ossea, sulla funzionalità cardiaca e sulla distribuzione del tessuto adiposo.

I rischi legati a una ridotta o mancata aderenza al trattamento con GH nell’età di transizione sono molteplici e riguardano vari aspetti della salute in generale. Si può verificare un aumento della cosiddetta “massa grassa” e una riduzione della cosiddetta “massa magra” (ad esempio, dovuta a una riduzione della massa muscolare). Un altro rischio è rappresentato dalla riduzione della densità minerale dell’osso, anch’essa negativamente influenzata dalla ridotta aderenza alla terapia. Dal punto di vista biochimico si assiste a una alterazione del metabolismo lipidico, con possibile aumento dei livelli del colesterolo totale, incremento del colesterolo LDL (colesterolo “cattivo”) e riduzione del colesterolo HDL (colesterolo “buono”). Solo continuando la terapia si può mantenere la giusta composizione dell’osso e il corretto bilancio fra la massa magra e la massa grassa, e si possono prevenire danni a carico del cuore e dei vasi.

Di non minore importanza sono i possibili effetti negativi a livello psicologico, che possono manifestarsi con un peggioramento dell’umore e dell’equilibrio psicologico e, di conseguenza, con un peggioramento della qualità della vita.

Giovanna Municchi - U.O.C. di Pediatria, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, Siena

Letture consigliate

  • Aydın BK, Aycan Z, Sıklar Z, et al. Adherence to growth hormone therapy: results of a multicenter study. Endocr Pract 2014;20(1):46-51.
  • Hartmann K, Ittner J, Müller-Rossberg E, et al. Growth hormone treatment adherence in prepubertal and pubertal children with different growth disorders. Horm Res Paediatr 2013;80(1):1-5.
  • Lass N, Reinehr T. Low treatment adherence in pubertal children treated with thyroxin or growth hormone. Horm Res Paediatr 2015;84(4): 240-7.