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Fattori che riducono l'aderenza al trattamento con GH nei bambini

Parere degli esperti |time pubblicato il
Fattori che riducono l'aderenza al trattamento con GH nei bambini

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


In età pediatrica il principale obiettivo della terapia sostitutiva con ormone della crescita nei bambini con deficit di GH è quello di facilitare il recupero della crescita staturale, normalizzare la statura durante l’infanzia e consentire il raggiungimento di una statura in linea col target familiare.

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Nelle fasi successive, durante la transizione e l’età adulta, l’obiettivo della terapia con GH è quello di correggere la disfunzione metabolica, contrastare il rischio cardiovascolare, migliorare la qualità della vita, aumentare la densità minerale ossea [1].

Attualmente la terapia con GH si basa su iniezioni sottocutanee giornaliere dell’ormone ma molti pazienti non rispettano la prescrizione [2] e una scarsa aderenza alla terapia può avere un sostanziale impatto a lungo termine, compresa la riduzione della statura adulta.

Nel caso del deficit congenito di GH, il trattamento farmacologico deve essere cominciato il prima possibile e monitorato ogni 4-6 mesi per verificare la velocità di crescita e identificare possibili effetti collaterali. Infatti, è stato dimostrato che una terapia sostitutiva tempestiva permette al paziente di aumentare la velocità di crescita e raggiungere il target genetico.

Tuttavia, la scarsa aderenza al trattamento farmacologico è un problema molto comune in corso di trattamento di patologie croniche, in particolar modo per il deficit di GH. La conseguenza della scarsa aderenza è associata a una riduzione della curva di crescita con un’altezza finale media generalmente al di sotto del target genetico o della popolazione generale. Pertanto, nei bambini con deficit di GH, il successo della terapia dipende dalla corretta diagnosi ma anche dalla capacità dei loro genitori di seguire correttamente la terapia farmacologica prescritta.

Esistono diverse definizioni del concetto di aderenza ma la più frequentemente utilizzata è quella dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, che fa riferimento al “comportamento di una persona in riferimento all’assunzione di farmaci, al rispetto di un regime alimentare e/o all’accettazione di modificazioni dello stile di vita, in linea con le raccomandazioni concordate con il personale sanitario” [3]. Un’adeguata aderenza può essere definita come l’assunzione da parte del paziente di una percentuale superiore all’80-95% delle dosi prescritte. I dati della letteratura affermano che approssimativamente il 25% dei pazienti trattati con ormone della crescita salta più di due iniezioni a settimana [4].

Presupposto per una adeguata aderenza è la necessità di un accordo tra il paziente e il medico, piuttosto che una relazione di passiva subordinazione. Durante l’età pediatrica, l’aderenza alla terapia presenta caratteristiche peculiari in quanto coinvolge una terza figura: quella del genitore/tutore, inoltre i piccoli pazienti inconsapevoli dello scopo terapeutico risultano riluttanti ad accettare di dover effettuare terapie soprattutto se di lunga durata [5] .Mediamente si stima una buona aderenza tra gli adulti, decisamente scarsa tra gli adolescenti e intermedia nei bambini [6]; in questi ultimi, una scarsa aderenza può riflettere un’incompleta comprensione del trattamento e della sua importanza da parte degli adulti.

D’altra parte, il periodo dell’adolescenza è caratterizzato da frequenti atteggiamenti di ribellione e insofferenza verso il mondo degli adulti e delle terapie croniche in genere e tutto questo può condizionare la compliance dei giovani pazienti.

La non aderenza alla terapia può determinare un incremento dei costi per il Servizio Sanitario Nazionale per diversi motivi:

  • maggiore durata della terapia ormonale;
  • aumento delle dosi di GH utilizzate;
  • necessità di ulteriori test diagnostici finalizzati alla comprensione dello scarso risultato terapeutico.

Una non intenzionale bassa aderenza può essere dovuta all’incapacità del paziente di seguire il regime terapeutico concordato, sia per una scarsa comprensione delle istruzioni sia per una difficoltà nell’autosomministrazione del farmaco. In alternativa ci possono essere cause intenzionali per cui il paziente può deliberatamente non assumere la terapia o dimenticare di prendere il farmaco. È dimostrato che queste ragioni tendono a essere più frequenti all’aumentare del tempo di durata della terapia. Nei pazienti pediatrici numerosi sono i fattori che possono influenzare l’aderenza alla terapia con GH: l’età, lo stato socio-economico della famiglia, difficoltà nell’utilizzo del dispositivo, problemi tecnici con il dispositivo, periodo di vacanze (estive, gite scolastiche), inadeguata e incompleta comprensione della propria patologia, sottostima dell’importanza di una regolare assunzione del farmaco, insufficiente comunicazione con il personale sanitario. Negli adolescenti possiamo avere resistenze specifiche: negazione, pressione dei compagni, rifiuto di cercare consigli medici [7].

In generale, è difficile per i medici valutare l’effettiva aderenza alla terapia. La misurazione dei livelli di fattore di crescita insulino-simile (IGF-1) viene raccomandata per monitorare il trattamento con GH e rilevare la scarsa aderenza nei singoli pazienti. Tuttavia, è da tenere in considerazione che i livelli di IGF-1 possono cambiare rapidamente e pertanto la somministrazione delle iniezioni solo per un breve periodo di tempo sarebbe sufficiente a innalzare i livelli di IGF-1 poco prima del controllo clinico e così mascherare un problema di scarsa aderenza.

Uno dei metodi più semplici ed efficaci per aumentare l’aderenza è il costante colloquio con il paziente e i genitori. Il primo approccio deve essere delicato e mirato alla comprensione delle ragioni della scarsa aderenza. Ove possibile è utile discutere con i pazienti e i loro familiari di altre opzioni terapeutiche, come l’uso di dispositivi elettronici. Infatti, è stato dimostrato che i nuovi metodi di somministrazione del GH con autoiniettori si sono rivelati molto utili nell’incrementare la compliance terapeutica, semplificando la somministrazione dell’ormone e rendendo le iniezioni meno dolorose; la possibilità di autoiniettarsi il farmaco conferisce maggiore autonomia al bambino e quindi una migliore accettazione della terapia. Inoltre, i nuovi dispositivi elettronici raccolgono informazioni sull'aderenza consentendo di discriminare le cause di una scarsa risposta alla terapia e dunque se questa è riconducibile all’aderenza o ad altri fattori. Raccogliendo dati relativi all’aderenza, tali dispositivi elettronici supportando gli operatori sanitari per un monitoraggio più efficace della terapia. In particolare, una funzione di messaggistica automatizzata in un dispositivo può avvisare della ridotta aderenza di un paziente.

Conclusioni

Una buona aderenza al trattamento può essere raggiunta attraverso una serie di strategie, tra cui l’istruzione e la formazione dei bambini e dei loro genitori/operatori sanitari, la possibilità di scelta da parte dei pazienti del dispositivo per la somministrazione di GH, un supporto continuo da parte degli operatori sanitari e il riconoscimento tempestivo dei casi di scarsa aderenza, così da facilitare la messa in atto di contromisure adeguate. A tal fine, il monitoraggio elettronico delle iniezioni rappresenta un sistema pratico e affidabile per fornire dati di aderenza oggettivi per la valutazione dell’efficacia del trattamento nei pazienti.

Ilaria Vetrani - Dottoressa in Endocrinologia

Bibliografia

  1. Vahl N, Juul A, Jorgensen JO, et al. Continuation of growth hormone (GH) replacement in GH-deficient patients during transition from childhood to adulthood: a two-year placebo-controlled study. J Clin Endocrinol Metal 2000;85:1874-81.
  2. Brown MT, Bussell JK. Medication adherence:WHO cares? Mayo Clin Proc 2011;86:304-14.
  3. World Health Organization: Adherence to long-term therapies: evidence for action. 2003
  4. Haynes RB, Taylor DW, Sackett DL. Compliance in Health Care. Baltimore, John Hopkins, 1979.
  5. Matsui DM. Drug compliance in pediatrics: clinical and research issues. Pediatric Clan North Am 1997;44:1-14.
  6. Staples B, Bravender T. Drug compliance in adolescents: assessing and managing modifiable risk factors. Paediatr Drugs 2002;4:503-513.
  7. Haverkamp F, Johansson L, Dumas H, et al. Observations of non adherence to recombinant human growth hormone therapy in clinical practice. Clin Ther 2008;30:307-16.