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Perché è importante la continuità terapeutica nei trattamenti con ormone della crescita

Parere degli esperti |time pubblicato il
Perché è importante la continuità terapeutica nei trattamenti con ormone della crescita

Gli articoli della sezione "Il parere degli esperti" riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.


Il trattamento con ormone della crescita (GH) è autorizzato in Italia per i bambini affetti da deficit di GH, insufficienza renale cronica, sindrome di Turner, alterata funzione del gene SHOX, sindrome di Prader Willi e nati piccoli per età gestazione (SGA) con determinati parametri auxologici.

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Gli obiettivi principali della terapia in età pediatrica sono quelli di normalizzare la velocità di crescita staturale e di raggiungere una statura finale adulta nei range di normalità, ottimizzando i costi e riducendo i rischi.

Attualmente, il trattamento con GH consiste nell’eseguire iniezioni sottocutanee quotidiane per molti anni, solitamente fino al raggiungimento dell’altezza definitiva.

La somministrazione quotidiana è dimostrata essere la più efficace, in quanto rispecchia la secrezione fisiologica del GH e tale terapia, in alcuni casi, deve essere proseguita anche in età adulta, con lo scopo di mantenere gli effetti metabolici della terapia sostitutiva.

Ci sono diversi fattori che determinano una buona risposta alla terapia, i più importanti dei quali sono una più precoce età di inizio del trattamento, la risposta al primo anno di terapia, la dose di GH, la sensibilità individuale al GH, la statura dei genitori, la patologia che stiamo trattando, l’età di esordio della pubertà e l’aderenza al trattamento stesso.

Dal momento che la dose di GH è tra gli elementi che maggiormente contribuiscono al raggiungimento dell’altezza finale, è dimostrato dai dati di letteratura che, per ottenere i risultati sopra citati, è fondamentale che la terapia venga somministrata in maniera continuativa: i bambini che assumono regolarmente il trattamento sono quelli che raggiungono più facilmente la loro altezza target o comunque un’altezza nei range di normalità.

Diversi studi hanno infatti dimostrato che, quei soggetti che presentano una buona risposta al trattamento, in assenza di effetti collaterali, dovrebbero proseguire la terapia continuativamente fino al raggiungimento di una statura adulta, in quanto, una sospensione precoce del trattamento, determina una progressiva decelerazione della velocità di crescita.

Inoltre è noto che la terapia con GH presenta anche importanti effetti positivi metabolici. L’ormone della crescita, infatti, migliora il rapporto massa grassa/massa magra a favore di questa ultima e migliora il profilo lipidico, avendo un effetto positivo sul rischio cardiovascolare; inoltre, sono noti anche gli effetti positivi della terapia sul metabolismo osseo, in termine di densità minerale ossea. Una sospensione della terapia precoce può avere effetti negativi anche su questi aspetti.

Il compito del medico che prescrive il trattamento è quello di rendere consapevole il paziente, e in età pediatrica i suoi genitori, di questi importanti aspetti per ottenere la massima aderenza alla terapia. La letteratura dimostra infatti che circa il 25% dei pazienti in trattamento con GH “saltano” più di 2 iniezioni alla settimana; inoltre, l’aderenza sembrerebbe diminuire proporzionalmente con la durata della terapia: fino al 52% dei pazienti pediatrici sembrerebbe interrompere il trattamento prima di quanto indicato dal medico.

Inoltre, somministrare la terapia in modo “non continuativo”, per scarsa aderenza, determina anche un aumento dei costi per la sanità pubblica, sia perché può essere necessario aumentare la dose di GH sia perché si rende a volte necessario effettuare esami laboratoristici e radiologici supplementari per capire le ragioni di una scarsa crescita e quindi di una scarsa risposta al trattamento.

Possiamo quindi concludere che la continuità terapeutica è sicuramente uno dei punti cardine della terapia con ormone della crescita ed è fondamentale che sia il medico endocrinologo sia il paziente si impegnino per assicurarla.

D.ssa Laura Guazzarotti - Servizio di Auxologia ed Endocrinologia Pediatrica, Clinica Pediatrica - Università degli Studi di Milano, Ospedale Luigi Sacco, Milano

Bibliografia di riferimento

  • Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr 2013;79:189-96.
  • Rohrer TR, Horikawa R, Kappelgaard AM. Growth hormone delivery devices: current features and potential for enhanced treatment adherence. Expert Opin Drug Deliv 2017 Nov;14(11):1253-64.