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Costi sanitari della carenza di ormone della crescita in pediatria

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Costi sanitari della carenza di ormone della crescita in pediatria

Uno studio eseguito negli Stati Uniti ha valutato i costi dell’assistenza sanitaria dei soggetti con carenza di ormone della crescita in un’ampia casistica di bambini e adolescenti. I risultati hanno dimostrato che la carenza di GH determina un carico significativo di costi e che, per i soggetti non trattati con GH, le spese sono ancora più elevate.

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La carenza dell’ormone della crescita in età pediatrica è una patologia rara, che provoca un ridotto accrescimento di statura e alterazioni a carico dell’apparato cardiovascolare, del sistema muscolo-scheletrico e del metabolismo. L’insieme di questi problemi riduce la qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie. Kaplowitz e colleghi hanno analizzato l’utilizzo del GH, l’aderenza al trattamento e i costi dell’assistenza sanitaria per bambini con carenza di ormone della crescita che avevano diversi tipi di assicurazioni sanitarie. Sono stati considerati soggetti di età inferiore a 18 anni con una diagnosi di carenza di ormone della crescita formulata fra il 1 gennaio 2008 e il 31 dicembre 2017. In particolare, sono stati selezionati casi per i quali si disponesse di dati  e informazioni relativi ai dodici mesi precedenti e ai sei o più mesi seguenti la diagnosi. È stato eseguito un confronto diretto, con rapporto numerico 1 a 3, fra bambini con carenza di ormone della crescita e altri senza tale patologia e senza altre malattie caratterizzate da bassa statura, ma confrontabili per età, sesso, piano assicurativo, area di residenza ed etnia. La data presa come riferimento è stata quella della prima diagnosi di carenza di ormone della crescita, formulata durante il periodo sopra indicato, e per i soggetti di controllo si è utilizzata un’assegnazione casuale. Per quanto riguarda i controlli nel tempo, si sono considerati tutti quelli disponibili nell’archivio dei dati, non oltre il 31 dicembre 2018. Le malattie associate e i farmaci assunti sono stati valutati per i dodici mesi precedenti alla data di riferimento e le variabili relative alla cura con GH e quelle concernenti i costi dell’assistenza sanitaria sono stati analizzati per tutto il periodo per il quale sono stati disponibili i controlli. Si sono impiegate metodologie statistiche specifiche per calcolare i costi correlati al trattamento e quelli relativi all’assistenza sanitaria. È stato eseguito anche un confronto tra i soggetti in cura con GH e quelli che non lo assumevano. Complessivamente sono stati selezionati 6820 casi estratti dall’archivio dell’assicurazione Medicaid e 14070 casi da quelli di altre assicurazioni. Tutti rispondevano ai criteri di inclusione. L’età media alla data di riferimento è stata di 9.5 ± 4.5 anni per la prima casistica e di 11.1 ± 3.7 per la seconda. Più del 65% dei soggetti era di sesso maschile e il tempo medio per il quale sono stati seguiti è stato di 3 e 4 anni, rispettivamente, per le due casistiche. Il 63.2% dei bambini con l’assicurazione Medicaid e il 68.4% di quelli con le altre assicurazioni sono stati in trattamento con GH, almeno per un periodo, tra la data di riferimento e la fine del periodo di osservazione. Nella casistica Medicaid, la frequenza di assunzione del GH più alta è stata per i maschi bianchi e la più bassa per le femmine nere. L’aderenza al trattamento è stata in generale bassa, in quanto solo il 18.4% degli assistiti Medicaid e il 32.3% degli assistiti con altre assicurazioni ha assunto almeno l’80% di dosi del GH che erano previste dal trattamento. Le percentuali di casi nei quali la cura è stata interrotta al compimento del tredicesimo anno sono state, per i due regimi assicurativi, del 49.1% e del 24.3%. Applicando opportune compensazioni relative alle caratteristiche che i soggetti avevano al basale, si è rilevato che i costi sanitari annuali dell’assistenza sanitaria, escludendo quelli per il trattamento con GH, sono stati di 5.67 volte e 5.46 volte più alti, nei soggetti che avevano carenza di GH, per le due casistiche analizzate. In termini di cifre, la spesa supplementare annuale, per i bambini con carenza di GH è stata di 19309 dollari e di 12305 dollari. Confrontando i costi complessivi annuali dell’assistenza sanitaria, esclusi quelli della terapia con GH, dei bambini con carenza di GH che erano in cura con GH e con quelli di chi non assumeva l’ormone, si è osservato che per quelli in cura erano 0.59 volte più bassi (per una differenza di 14416 dollari) per i casi dell’assicurazione Medicaid e 0.69 volte più bassi (per una differenza di 7650 dollari) per quelli delle altre assicurazioni.

Nelle conclusioni gli autori hanno sottolineato che alla carenza di GH in età pediatrica si associa un carico significativo di costi di assistenza sanitaria e che molti bambini non sono trattati adeguatamente o non lo sono affatto. Inoltre, i costi dell’assistenza sanitaria per i soggetti non trattati sono più alti di quelli dei bambini in cura. Per questo Kaplowitz e colleghi hanno auspicato che si elaborino strategie mirate ad aumentare l’aderenza al trattamento, per ridurre il peso della malattia.                            

Tommaso Sacco

Fonte: Economic burden of growth hormone deficiency in a US pediatric population; Journal of Managed Care Specialty Pharmacy 2021 Apr 24;1-11.