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Aderenza alla terapia con ormone della crescita

Parere degli esperti

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Aderenza alla terapia con ormone della crescita
Gli articoli della sezione “Il parere degli esperti” riguardano alcuni fra gli argomenti più importanti e dibattuti delle rispettive aree cliniche. Dato il livello di approfondimento raggiunto, i testi possono contenere termini e concetti molto complessi. L’utilizzo del glossario potrà essere di aiuto nella comprensione di questi articoli e altri contenuti del sito, più divulgativi, contribuiranno a chiarire gli argomenti trattati.

Gli obiettivi del trattamento sostitutivo nei bambini con deficit di ormone della crescita (GH) sono correggere il rallentamento della velocità di crescita durante l’infanzia, raggiungere una normale consistenza ossea durante l’adolescenza e ottenere una normale statura in età adulta. La terapia con GH dovrebbe essere iniziata il prima possibile e monitorata da un pediatra endocrinologo ogni 4-6 mesi per verificarne l’effetto e identificare i possibili effetti collaterali. Una scarsa aderenza al trattamento è un problema comune nella gestione di molte patologie croniche, compreso il deficit di GH (GHD). Pur non essendo stata stabilita una regola comunemente sancita, una percentuale di aderenza tra l’80% e il 95% viene considerata come limite accettabile. Ad oggi non esiste un accordo generale sulla valutazione dell’aderenza alla terapia con GH, poiché vi è una grande variabilità di metodi utilizzati per verificarla (ad es. conteggio del numero delle fiale prescritte, rilevazione delle somministrazioni tramite dispositivi elettronici ecc.). Inoltre, questi metodi sono spesso mal accettati dai pazienti e imprecisi, e sottolineano la difficoltà dei medici di misurare accuratamente il grado di aderenza.

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Nei bambini con GHD, il successo della terapia dipende anche dall’abilità dei pazienti e dei loro genitori di aderire attentamente al regime di trattamento raccomandato. Alcuni bambini mostrano una risposta clinica non ottimale per differenti ragioni, quali la mancanza di uno schema personalizzato, una frequenza irregolare di iniezioni ed errori nella somministrazione del farmaco, dovuta alla dimenticanza occasionale di una dose o di numerose dosi.

Anche se si ritiene che i dispositivi senza ago migliorino l’aderenza, non sono state osservate differenze nell’aderenza tra pazienti che usano dispositivi senza ago e quelli che usano una penna multidose. Un approccio alternativo potrebbe essere l’uso di dispositivi di iniezione elettronica con un contatore di somministrazione.

In generale, è difficile per i medici verificare con precisione il grado di aderenza poiché i pazienti spesso affermano di aderire alla terapia prescritta anche se non è vero. Mentre la completa non aderenza è relativamente semplice da evidenziare sulla base dello scarso accrescimento o dell’improvvisa diminuzione dei livelli circolanti di fattori di crescita, come l’IGF-I (mediatore periferico del GH sulla cartilagine accrescitiva dell’osso), l’aderenza sub-ottimale o intermittente è più difficile da rilevare. Questo è il caso frequente dei pazienti puberi, che spesso non ammettono di essere scarsamente aderenti alla terapia. Nei soggetti prepuberi si osserva una maggiore aderenza rispetto a quelli puberi.

Poiché nessun metodo può misurare direttamente l’aderenza al trattamento con GH, il modo più semplice ed efficace per definire il reale grado di compliance è intervistare regolarmente il paziente. All’inizio, dovrebbe essere utilizzato un approccio morbido per capire se la ridotta velocità di crescita sia veramente dovuta alla non aderenza. Quindi, è importante identificare le ragioni di una non aderenza (regime di trattamento complesso, dolore ecc.), discutendo con i pazienti e con le loro famiglie e proponendo altre possibilità terapeutiche. Per esempio, se la non aderenza è dovuta al dolore associato all’iniezione del farmaco, potrebbe essere suggerito l’uso di un dispositivo senza ago. Infine, potrebbero essere molto utili gli interventi educazionali che spiegano l’importanza del trattamento con GH e dei risultati finali.

Raramente può accadere che pazienti in trattamento con GH, dopo un periodo di buona risposta alla terapia con GH, sviluppino degli anticorpi anti-GH che, che legandosi alla molecola di GH ne bloccano l’attività biologica. Anche se lo sviluppo di anticorpi anti-GH è un evento raro, questi dovrebbero essere valutati in pazienti che mostrano un arresto dell’accrescimento durante la terapia con GH.

L’esempio di personaggi del mondo calcistico che assumono l’ormone della crescita e che ottengono successi nelle competizioni sportive costituisce un incentivo alla continuità del trattamento. Per migliorare l’aderenza alla terapia si può ricorrere a metodi di somministrazione di GH con autoiniettori che sono risultati molto utili nell’incrementare la compliance terapeutica, semplificando la somministrazione del GH e rendendo le iniezioni meno dolorose. Infine, il supporto dei genitori è fondamentale nello stimolare il paziente alla regolarità dell’applicazione degli schemi terapeutici.

Prof. Mauro Bozzola - Professore Ordinario di Pediatria, Università degli Studi di Pavia; Direttore della Pediatria Auxologia, Fondazione IRCCS San Matteo, Pavia

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