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Terapia per il bambino nato piccolo per l’età gestazionale

Terapia per il bambino nato piccolo per l’età gestazionale

I neonati SGA vengono diagnosticati alla nascita in quanto si presentano piccoli sia per il peso che per la lunghezza o per entrambi rispetto alle settimane di gestazione, al sesso ed alla genitura.

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Ricevere una diagnosi non è una buona notizia. Ancor di più se si tratta di un bambino. Ma non preoccupatevi. Non bisogna allarmarsi per una diagnosi di SGA. Di solito è una diagnosi che si può ricevere anche durante la gravidanza. In tale periodo, è interesse dei clinici capire se si tratta realmente di un caso SGA o se la crescita rallentata del feto è causata da altri fattori. Anche l’attenzione alla gestante e al feto è più alta del solito per prevenire eventi indesiderati. Non c’è una terapia specifica per i nati SGA, ma problemi e complicanze correlate vengono trattate come opportuno. Alcuni fattori prognostici sono:

  • L’età gestazionale del bambino, la salute generale e la storia clinica
  • L’entità della sua situazione
  • Il livello di tolleranza del bambino per medicazioni, procedure o terapie specifiche
  • Aspettative per il decorso della condizione/expectations for the course of the condition
  • Il vostro parere o preferenza.

I bambini nati SGA potrebbero risultare fisicamente più maturi di quanto possa far pensare la loro statura minuta. Di contro, potrebbero essere deboli e potrebbero avere difficoltà a mangiare o a mantenere una temperatura corporea adeguata. Alcuni rimedi per i nati SGA includono:

  • Lettini con possibilità di controllare la temperatura o incubatrici
  • Alimentazione con sondino nasogastrico (se il neonato non ha una buona suzione)
  • Prelievi ematici per il controllo dell’ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)
  • Monitoraggio dei livelli di ossigeno

L’ormone della crescita umano – somatotropina – viene prodotto dall’adenoipofisi e contribuisce alla crescita durante l’infanzia e l’adolescenza. Contribuisce anche a regolare la composizione corporea, i liquidi, la crescita muscolare e ossea, il metabolismo dei grassi e degli zuccheri, nonché le funzioni cardiache.

Nella seconda metà del ventesimo secolo è stato usato il GH umano isolato dalla ghiandola pituitaria umana. La svolta nella terapia con GH è avvenuta nel 1985, anno in cui è stato prodotto il primo ormone della crescita umano ricombinante (rhGH). La somatotropina - rhGH – è ora identica nella sequenza amminoacidica, a quella umana ma senza rischio di trasmissione di malattie. L’rhGH è ora il principio attivo di molti farmaci.

Ora i clinici prescrivono iniezioni di somatotropina ai pazienti nati SGA che presentano una condizione di bassa statura nella fascia d’età dai 2 ai 4 anni. Tale terapia deve essere seguita per più anni e va valutata caso per caso. In Europa l’indicazione a tale trattamento è possibile dopo il compimento del quarto anno di vita, mentre in America è possibile già successivamente al secondo anno.

La somatotropina viene rilasciata tramite iniezioni sottocutanee su base giornaliera prima di coricarsi.(8) Gli obiettivi della terapia, ovvero l’induzione del recupero della crescita con normalizzazione dell’altezza e della crescita infantile e l’aumento della crescita in età adulta, possono essere raggiunti.

È necessario un alto livello di aderenza per raggiungere esiti ottimali. Trattandosi di un processo che si protrae negli anni, non ci si possono aspettare risultati visibili nel giro di pochi giorni. La terapia con rhGH richiede anni. Iniezioni regolari all’orario giusto, una corretta aderenza del bambino e una buona collaborazione con lo specialista nella terapia con GH sono fondamentali.

Al giorno d’oggi, ci sono diversi medicinali a base di somatotropina disponibili sul mercato. Ognuno di essi viene iniettato con dispositivi medici differenti, che presentano caratteristiche, vantaggi e svantaggi diversi. La maggior parte degli autoiniettori sono meccanici con l’obiettivo primario di facilitare il più possibile il dosaggio della somatotropina. Esistono anche dispositivi elettronici che permettono di monitorare il trattamento grazie al salvataggio della dose giornaliera, ad una guida sullo schermo per il paziente e alla possibilità di personalizzazione, non solo da un punto di vista estetico, ma soprattutto per la modalità di dosaggio.(9,10)

La terapia con GH è efficace e sicura in bambini bassi nati SGA, e il dosaggio è stabilito dagli specialisti e in base al peso del bambino; tuttavia, il monitoraggio terapeutico risulta necessario al fine di garantire la sicurezza del farmaco. È necessario monitorare l’omeostasi del glucosio, i lipidi e la pressione sanguigna durante la terapia. La frequenza e l’intensità del monitoraggio variano in base ai fattori di rischio, quali storia familiare, obesità e pubertà. Una forte sinergia tra la famiglia e gli operatori sanitari è alla base del successo terapeutico

Questi bambini, pur con normale secrezione dell’ormone della crescita, traggono vantaggio dalla terapia con ormone della crescita.

Questa terapia che si avvale di GH biosintetico, non ha carattere sostitutivo come nel caso dei deficit di GH. L’obiettivo è quello di migliorare rapidamente la velocità di crescita al fine di ottenere una statura nei limiti della norma prima della pubertà affinchè in considerazione dello spurt puberale si possa ottenere una buona statura definitiva.

I bambini nati SGA possono rispondere alla terapia a lungo termine con ormone della crescita a dosi adeguate, migliorando sensibilmente la loro statura finale.

E’ stata inoltre dimostrata la sua utilità  per ridurre il rischio di complicanze in età adulta come il diabete mellito non insulino dipendente, le malattie coronariche, la insulino resistenza ed l’ovaio policistico (nella femmina).

La terapia consiste nella somministrazione giornaliera e serale dell’ormone della crescita alla dose di 0,035 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo per via sottocutanea.

La terapia quindi va modificata in base all’incremento del peso ed alla risposta auxologica-accrescitiva.

La velocità di crescita nel primo anno di trattamento è pari a 10 cm./anno. Tale velocità tende a rallentare con il passare degli anni pur attestandosi comunque su un valore superiore a quello precedente al trattamento.

Tale trattamento è indicato fino al completamento dello sviluppo staturale ovvero fino al raggiungimento della statura definitiva.

Il miglioramento della statura definitiva nei soggetti trattati con l’ormone della crescita rispetto a coloro che non vengono sottoposti a tale terapia, è pari a 5,5 cm. per i nati con deficit ponderale e di 7,5 cm. per i nati con deficit staturale.

Ovviamente quanto più precocemente si inizia la terapia tanto più sono i centimetri che si recuperano.

Infatti il guadagno della crescita è inversamente correlato con l’età anagrafica e l’età ossea, e direttamente correlato alla durata della terapia e al target genetico staturale.

La terapia viene sospesa al raggiungimento della statura definitiva ovvero quando la crescita è inferiore a due centimetri l’anno.

Durante la terapia è importante il monitoraggio semestrale: ogni sei mesi, salvo complicazioni il paziente viene sottoposto alla visita necessaria per valutare sia la condizione generale del bambino che la risposta terapeutica; è opportuno verificare la modalità di somministrazione del farmaco e sincerarsi della regolarità delle somministrazioni e della rotazione delle sedi di iniezione.

Annualmente invece, oltre alla visita, si effettua il controllo ematochimico, ormonale (FT4,TSH,IGF-1e Insulinemia) e radiografico della mano per definire la età ossea.

La efficacia terapeutica viene valutata attraverso la accelerazione della velocità di crescita con il miglioramento del rapporto Età staturale/Età cronologica ed  Età staturale/Età scheletrica.

Nel corso della terapia il paziente può lamentare cefalea; trascurabile o del tutto assente il rischio di sviluppare un diabete mellito non insulino dipendente anche se riportato fra gli effetti collaterali.

La aderenza alla terapia è un elemento importante per il raggiungimento di una buona efficacia terapeutica ovvero quanto più la terapia viene rispettata come regolarità delle somministrazioni, tanto più migliora l’accrescimento.

Vedere anche in Il bambino nato piccolo per l’età gestazionale

Dott. Sabino Pesce - Unita Operativa Complessa di Malattie Metaboliche ed Endocrinologia Pediatrica, Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII, AOU Consorziale Policlinico Bari

Bibliografia

  1. Lee PA et al. International Small for Gestational Age Advisory Board consensus development conference statement: management of short children born small for gestational age, April 24-October 1, 2001, Pediatrics. 2003 Jun;111(6 Pt 1):1253-61.
  2. Daniel Zeve et al. Small at Birth, but How Small? The Definition of SGA Revisited Horm Res Paediatr 2016;86:357–360
  3. Lee PA et al. International Small for Gestational Age Advisory Board consensus development conference statement: management of short children born small for gestational age, April 24-October 1, 2001, Pediatrics. 2003 Jun;111(6 Pt 1):1253-61.
  4. Luangkwan S et al. Risk Factors of Small for Gestational Age and Large for Gestational Age at Buriram Hospital. J Med Assoc Thai. 2015 May;98 Suppl 4:S71-8.
  5. Houk CP, Lee PA. Early diagnosis and treatment referral of children born small for gestational age without catch-up growth are critical for optimal growth outcomes, Int J Pediatr Endocrinol. 2012; 2012(1): 11.
  6. E. Bertino, A. Coscia, Arch. Dis. Child. Fetal. Neonatal Ed. 2006
  7. Franklin SL, Geffner ME. Growth hormone: The expansion of available products and indications. Endocrinol Metab Clin North Am. 2009;38:587–611.
  8. Cronin MJ. Pioneering recombinant growth hormone manufacturing: Pounds produced per mile of height. J Pediatr. 1997;131:S5–7.
  9. Flodh H. Human growth hormone produced with recombinant DNA technology: Development and production. Acta Paediatr Scand Suppl. 1986;325:1–9.
  10. Hooker N. Comparison of growth hormone products and devices, London New Drugs Group October 2013, available here